Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗严重罕见病和孤儿病的新疗法。其主要产品候选药物是 LIVMARLI（maralixibat），这是一种口服给药且吸收极少的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国和国际上获批用于治疗阿拉吉尔综合症患者的胆汁淤积性瘙痒。该公司还参与了 Cholbam 的商业化，这是一种胆酸胶囊，已获批用于治疗因单一酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者，以及作为辅助治疗用于患有过氧化物酶体疾病的患者，包括过氧化物酶体生物发生障碍 - 泽尔维格综合症和史密斯 - 莱姆利 - 奥皮茨综合症；以及 Chenodal，这是一种片剂，已获批用于治疗胆囊内的透射性结石，并正在开发用于治疗脑腱黄瘤病。此外，该公司还开发了 Volixibat，这是一种口服且吸收极少的药物，旨在抑制 IBAT，目前正在进行针对胆汁淤积性肝病成人患者的 2b 期临床试验；Brelovitug，用于治疗慢性 HDV 感染，目前处于 2 期临床试验阶段；以及 MRM-3379，正在进行 2 期临床研究以治疗 FXS