Neurogene Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对罕见神经疾病的基因药物。该公司的产品候选包括 NGN-401,这是一种包装在腺相关病毒 9 中的药物,目前正在进行针对雷特综合症的 1/2 期临床试验;以及 NGN-101,这是一种常规基因治疗候选药物,目前正在进行针对 CLN5 巴滕病的 1/2 期临床试验。该公司与爱丁堡大学、Virovek, Inc.、Sigma-Aldrich Co. LLC.和斯坦福大学有许可协议