
Passage Bio, Inc.是一家基因药物公司,专注于开发针对中枢神经系统疾病的基因疗法。它开发了 PBFT02,一种功能性颗粒蛋白(GRN)和编码前颗粒蛋白(PGRN)的基因,用于治疗由前颗粒蛋白缺乏引起的额颞叶痴呆(FTD);PBGM01,一种功能性 GLB1 基因,编码β-半乳糖苷酶,用于婴儿 GM1;以及 PBKR03,用于治疗克拉贝病。该公司还开发了 PBML04,用于治疗变性白质营养不良;PBAL05,用于治疗肌萎缩侧索硬化症;以及其他针对亨廷顿病的项目。它与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的受托人建立了战略研究合作关系;并与 Catalent Maryland, Inc.签订了合作协议以及开发服务和临床供应协议