ProQR Therapeutics N.V.是一家生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现和开发。该公司的产品管线包括针对胆汁淤积性疾病的 AX-0810，靶向 Na-牛磺胆酸共转运肽（NTCP）；以及针对心血管疾病（CVDs）的 AX-1412，靶向 Beta-1,4-半乳糖基转移酶 1（B4GALT1）。此外，公司还开发了多种其他早期研究项目，包括针对心血管疾病未公开靶点的 AX-1005；专注于雷特综合症的 AX-2402；针对代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH）靶向含有 patatin 样磷脂酶结构域蛋白 3（PNPLA3）的 AX-2911；用于肥胖和 2 型糖尿病的 AX-0601；以及针对罕见代谢疾病的 AX-9115，此外还有雷特综合症的其他项目、中枢神经系统的额外项目，以及多个其他未命名的靶点和项目。此外，公司还开发了 Axiomer RNA 碱基编辑平台技术