uniQure N.V. 在美国开发针对罕见及其他严重疾病患者的治疗方案。该公司提供 HEMGENIX,使患有 B 型血友病的人能够产生 IX 因子,从而降低出血风险。其主要产品候选药物是 AMT-130,一种基因治疗候选药物,目前正在进行亨廷顿舞蹈病的 I/II 期临床研究