Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司，专注于在北美、拉丁美洲、欧洲、中东、非洲和亚太地区识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品。其生物制品包括 Crysvita（burosumab），一种针对成纤维细胞生长因子 23 的抗体，用于治疗 X 连锁低磷血症以及肿瘤诱导的骨软化症；Mepsevii，一种用于治疗患有粘多糖贮积症 VII 的儿童和成人的酶替代疗法；Dojolvi，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍；以及 Evkeeza（evinacumab），用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。该公司的产品候选者中，正在进行第三阶段临床试验的包括 UX143，一种用于治疗成骨不全的人单克隆抗体；UX111，一种 AAV9 基因治疗产品候选者，用于治疗患有 A 型 Sanfilippo 综合症或 MPS IIIA（罕见的溶酶体贮积病）的患者；DTX401，一种腺病毒相关病毒 8（AAV8）基因治疗临床候选者，用于治疗糖原贮积病 Ia 型患者；DTX301，一种 AAV8 基因治疗，用于治疗鸟氨酸转氨酰化酶缺乏症患者；以及 GTX-102，一种用于治疗 Angelman 综合症的反义寡核苷酸。它还开发了 UX701，目前正在进行第二阶段临床试验，用于治疗威尔逊病；以及 UX053，用于治疗糖原贮积病 III 型