Rocket Pharmaceuticals, Inc.及其子公司是一家处于后期阶段的生物技术公司，专注于在美国开发针对罕见且毁灭性疾病的基因疗法。它开发的体内腺病毒相关病毒（AAV）项目包括针对 Danon 病（DD）的项目，这是一种多脏器溶酶体相关疾病，导致因心力衰竭而早逝（RP-A501），目前处于第二阶段临床试验；Plakophilin-2 引起的心律失常性心肌病（PKP2-ACM），这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量逐渐丧失、右心室严重扩张、发育不良、心肌的纤维脂肪替代以及高发的心律失常和猝死倾向（RP-A601），目前处于第一阶段；以及 BAG3 扩张型心肌病（BAG3-DCM），这是一种心肌病，其特征是心脏壁逐渐变薄，目前处于临床前阶段。它还开发体内慢病毒（LV）项目，包括针对白细胞粘附缺陷症-I（LAD-I）的项目，这是一种导致免疫系统功能障碍的遗传疾病（RP-L201）；Fanconi 贫血（FA），这是一种骨髓中的遗传缺陷，减少血细胞的产生或促进产生有缺陷的血细胞（RP-L102）；以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD），这是一种导致慢性非球形溶血性贫血的红细胞常染色体隐性疾病（RP-L301）。它与 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red 和 Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz；UCL Business PLC；加利福尼亚大学理事会；REGENXBIO, Inc.；以及天普大学签订了许可协议