REGENXBIO Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,提供基因疗法,将功能基因传递给美国具有遗传缺陷的细胞。其基因疗法产品候选者基于 NAV 技术平台,这是一种专有的腺相关病毒基因递送平台。该公司的产品管线包括用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的 ABBV-RGX-314;用于治疗杜氏肌营养不良症的 RGX-202;以及用于治疗粘多糖贮积症 II 型的 RGX-121。它还开发了用于治疗粘多糖贮积症 I 型的 RGX-111