Avidity Biosciences(RNAM.US)

Avidity Biosciences, Inc.是一家生物制药公司，专注于递送称为抗体寡核苷酸结合物（AOCs）的 RNA 治疗药物。其 AOC 平台旨在将单克隆抗体的特异性与 RNA 治疗药物的精确性相结合，以针对以前无法用此类治疗药物治疗的疾病的根本原因。该公司的研发管线中有三个临床开发项目，包括 Delpacibart zotadirsen，目前正在进行针对杜氏肌营养不良症的第二阶段 EXPLORE44 开放标签扩展研究；Delpacibart etedesiran，目前处于针对 1 型肌强直性肌营养不良症的第三阶段开发阶段；以及 Delpacibart braxlosiran，目前处于针对面肩肱肌营养不良症的第一/第二阶段开发阶段。该公司还在开发针对罕见遗传性心肌病的精准心脏病候选药物，包括针对磷酸化蛋白肌钙蛋白心肌病的 AOC 1086 和针对蛋白激酶 AMP 激活的非催化亚单位γ2 综合症的 AOC 1072