Sarepta Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于 RNA 靶向治疗、基因治疗及其他遗传治疗方式的发现和开发，以治疗罕见疾病。它提供 EXONDYS 51 注射液，用于治疗具有可进行外显子 51 跳跃的肌萎缩侧索硬化症（Duchenne）的患者；VYONDYS 53 用于治疗具有可进行外显子 53 跳跃的 Duchenne 患者；AMONDYS 45 用于治疗具有可进行外显子 45 跳跃的 Duchenne 患者；以及 ELEVIDYS，这是一种基于腺病毒相关病毒的基因治疗，用于治疗具有 Duchenne 基因确认突变的可行走儿童患者。该公司还在开发 SRP-9003，一个针对肢带型肌肉萎缩症的基因治疗项目。它与 F.公司有合作和许可协议