Scholar Rock

Scholar Rock Holding Corporation 是一家生物制药公司，专注于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）及其他罕见、严重和致残的神经肌肉疾病患者的生活。该公司对转化生长因子β（TGFß）超家族内生长因子激活的分子机制有了新的理解，这使得其开发出了一种专有平台。该平台用于开发单克隆抗体，能够局部和选择性地靶向生长因子的前体或潜在形式。该公司正在开发 Apitegromab，这是一种抑制肌肉抑制素激活的药物，目前正在进行针对 SMA 和面肩肱肌萎缩症（FSHD）的二期临床试验