福泰制药

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家在美国、欧洲及国际上运营的生物技术公司。该公司为患有严重疾病的人们提供变革性药物，专注于特殊市场，如囊性纤维化（CF）、镰状细胞病（SCD）、输血依赖性β地中海贫血（TDT）和急性疼痛。它为至少有一个 F508del 突变的 2 岁及以上的 CF 患者市场销售 TRIKAFTA/KAFTRIO；为 6 岁及以上的 CF 患者提供 ALYFTREK 治疗；为 6 岁及以上的 CF 患者提供 SYMDEKO/SYMKEVI 治疗；为 1 岁及以上的 CF 患者提供 ORKAMBI；以及为 1 个月及以上的 CF 患者提供含 ivacaftor 的 KALYDECO 治疗。该公司还开发了 CASGEVY 用于治疗 SCD 和 TDT；JOURNAVX 用于治疗成人急性疼痛；VX-522，一种 CFTR mRNA 治疗药物，旨在治疗 CF 的根本原因，目前处于 1/2 期临床试验；inaxaplin 用于治疗 APOL1 介导的肾病，目前处于单一 2 期试验；VX-264 用于治疗 1 型糖尿病；VX-670 用于治疗肌强直性营养不良症 1 型；以及 VX-407，一种小分子修正剂，用于治疗常染色体显性多囊肾病