Silence Therapeutics 公佈 siRNA 療法 divesiran 第一階段成功結果

簡述

silence therapeutics plc 在 2025 年歐洲血液學會年會上宣佈了其針對真性紅細胞增多症的 sirna 療法 divesiran 的有希望的第一階段結果。該療法將血細胞比容維持在或低於 45%，並減少了治療性放血的需求。此外，它還提高了肝源素和鐵蛋白水平，表明鐵含量改善。正在進行的 sanreco 第二階段研究已超過 50% 入組，比較兩種 divesiran 方案與安慰劑，預計將在 2025 年底完成。Reuters

影響分析

第一階段試驗結果的成功為 Silence Therapeutics 提供了在治療真性紅細胞增多症領域的市場機會。首先，這種療法的成功潛在地鞏固了公司在 siRNA 療法創新的領導地位，可能吸引更多投資者關注和資金支持。此外，安全性和有效性的數據增加了 Regulatory approval 的可能性，從而加速商業化進程，可能帶來新的收入來源。第二階段研究的進展和最終結果將是關鍵，可能對公司股價產生顯著影響。風險方面，療法在後續階段可能面臨意外的安全性或有效性問題，這可能導致藥物開發延遲或失敗。市場競爭中，其他公司也可能在類似領域推出競爭性產品，可能帶來壓力。Trading View