什麼是臨牀試驗用新藥？
2494 閱讀 · 更新時間 2024年12月5日
臨牀試驗用新藥（Investigational New Drug, IND）是指一種尚未獲得市場批准的藥物，用於評估其在人體中的安全性和有效性。IND 通常由製藥公司或研究機構開發，並在進行臨牀試驗之前需獲得相關監管機構（如美國食品藥品監督管理局 FDA）的批准。主要特點包括：研發階段：IND 處於藥物研發的臨牀前或臨牀試驗階段，尚未獲得市場銷售許可。臨牀試驗：IND 用於進行人體臨牀試驗，評估其治療效果、安全性和劑量範圍。監管審批：在開展臨牀試驗之前，必須提交 IND 申請，並獲得監管機構的批准。數據收集：臨牀試驗過程中收集的數據用於支持未來的新藥申請（New Drug Application, NDA）。臨牀試驗用新藥的應用示例：假設一家制藥公司開發了一種新的抗癌藥物，在動物實驗中顯示出良好的效果。公司向 FDA 提交了 IND 申請，包含藥物的化學組成、製造過程、動物實驗數據和計劃中的臨牀試驗方案。FDA 審核通過後，公司開始進行人體臨牀試驗，以評估藥物的安全性和療效。
定義
臨牀試驗用新藥（Investigational New Drug, IND）是指一種尚未獲得市場批准的藥物，用於評估其在人體中的安全性和有效性。IND 通常由製藥公司或研究機構開發，並在進行臨牀試驗之前需獲得相關監管機構（如美國食品藥品監督管理局 FDA）的批准。
起源
臨牀試驗用新藥的概念起源於藥物研發的需求，特別是在 20 世紀中期，隨着藥物研發的複雜性增加，監管機構開始要求在藥物上市前進行嚴格的臨牀試驗。美國食品藥品監督管理局（FDA）在 1962 年通過的《藥品修正案》正式確立了 IND 的法律框架。
類別和特點
臨牀試驗用新藥主要分為以下幾個階段：
1. 臨牀前階段：在此階段，藥物在實驗室和動物中進行測試，以評估其基本安全性和生物活性。
2. 臨牀試驗階段：分為 I、II、III 期試驗，分別評估藥物的安全性、有效性和最佳劑量。
特點包括：
研發階段：IND 處於藥物研發的臨牀前或臨牀試驗階段，尚未獲得市場銷售許可。
臨牀試驗：IND 用於進行人體臨牀試驗，評估其治療效果、安全性和劑量範圍。
監管審批：在開展臨牀試驗之前，必須提交 IND 申請，並獲得監管機構的批准。
數據收集：臨牀試驗過程中收集的數據用於支持未來的新藥申請（New Drug Application, NDA）。
案例研究
案例一：某製藥公司開發了一種新的抗癌藥物，在動物實驗中顯示出良好的效果。公司向 FDA 提交了 IND 申請，包含藥物的化學組成、製造過程、動物實驗數據和計劃中的臨牀試驗方案。FDA 審核通過後，公司開始進行人體臨牀試驗，以評估藥物的安全性和療效。
案例二：另一家生物技術公司開發了一種針對罕見遺傳病的新藥。經過初步的實驗室研究後，公司提交了 IND 申請，獲得批准後，開始在小規模患者羣體中進行 I 期臨牀試驗，以確定安全劑量。
常見問題
常見問題包括：
1. IND 申請被拒絕的原因可能是什麼？通常是由於數據不足、試驗設計不合理或安全性問題。
2. IND 與 NDA 有何區別？IND 是用於臨牀試驗階段的申請，而 NDA 是用於藥物上市的申請。
