禮來研發的治療阿爾茨海默病的新藥——donanemab 的上市時間表再度被監管推遲。
3 月 8 日週五，根據美國食品和藥物管理局（FDA）的最新消息，FDA 決定推遲 donanemab 藥物的上市批准，並將組織外部專家會議討論該藥物的安全性和有效性。據悉，這是該藥物第二次遭遇監管審批延期。
考慮到阿爾茨海默病是一種影響全球數百萬人的慢性疾病，並且到目前為止還沒有發現可以徹底治癒的方法，所以患者迫切需要更多的治療手段。而禮來公司的 donanemab 能否成為患者新的希望，關鍵取決於專家委員會的評估和 FDA 的最終審批結果。
該藥物的審批延期對禮來公司的產品線上市時間表造成衝擊。而此次事件或許將影響公司的業績和股價表現，因此患者、醫生以及投資者都在密切關注該藥物的進展情況。
目前，專家委員會的具體討論時間和新藥上市的具體日期仍未公佈，但禮來公司稱，討論該藥物的諮詢委員會會議可能要數月後才能召開。
該藥物被審批延期主要有兩大方面原因，一是作為牽一髮而動全身的決策，FDA 對新藥審批持謹慎態度；二是 donanemab 曾出現過嚴重的副作用。但禮來對此充滿信心，認為此次延期並不影響其 2024 年的財務業績。
<h2>批准決策時間表暫尚未確定</h2>
儘管去年禮來公司公佈了表明藥物安全且有效的臨牀試驗數據，FDA 仍然決定推遲其審批並且採取了額外的審查步驟。這一消息公佈後，禮來公司在盤前交易中股價只是略微下跌至 775 美元，而另一家與阿爾茨海默病相關的製藥公司 Biogen 其股價在盤前交易中上漲了 3%，達到了 226 美元。
禮來原本預計該藥物能在去年年底前獲得 FDA 的批准。去年 11 月份，禮來宣佈 FDA 需要更多時間來審查，因此批准決策被推遲到了 2024 年的第一季度。然而，3 月 8 日 FDA 公佈的決定是該藥物第二次遭遇監管審批延期，因此這次審批的的具體時間表備受關注。
禮來神經科學部門的總裁 Anne White 對此表示：
<blockquote>
“審批延期的在審查過程末期才傳來，這對我們來説絕對是意外的，我們將配合 FDA 的要求，力求達到審批標準，而且公司已經為該藥物上市做好了充分的準備。”
“我們沒有太多細節，但機構已表示將迅速採取審查行動。FDA 將會在聯邦公報上發佈諮詢委員會的會議日期，這些會議通常會在公告發布大約兩個月後舉行。”
“希望在諮詢委員會會議完畢後，FDA 能夠迅速做出是否批准該藥物的決定，屆時我們就可以向患者提供藥物。”
</blockquote>
<h2>禮來認為此次延期並不影響 2024 年的財務業績</h2>
該藥物被審批延期主要有兩大方面原因，一是作為牽一髮而動全身的決策，FDA 對新藥審批持謹慎態度；二是 donanemab 曾出現過嚴重的副作用。
在藥物獲批之前，FDA 通常會舉行諮詢委員會會議，旨在對藥物進行嚴格審查，確保任何可能上市的新藥物都能達到嚴格的安全性和有效性標準，從而保護公眾免受可能的潛在風險。諮詢委員會通常會在會議的最後給出建議，FDA 雖然不一定完全遵循這些建議，但通常會將其作為決定是否批准藥物的參考依據。
因此，儘管對於藥物生產商來説可能是一個挑戰，這種額外的審查步驟對於患者的福祉至關重要。例如，Eisai 公司和 Biogen 公司聯合開發的阿爾茨海默病藥物 Leqembi 在去年獲批投入市場，此次 donanemab 藥物的流程與它類似。
阿爾茨海默病藥物發現基金會的聯合創始人 Howard Fillit 表示：“做好盡職調查是在藥物分發給患者之前的關鍵步驟”。
此外，FDA 之所以面對新型阿爾茨海默病治療藥物時持謹慎態度，是因為該藥物曾出現過嚴重的副作用。
根據阿爾茨海默病協會的數據顯示，超過 600 萬美國人患有阿爾茨海默病，這種病通常發生在老人身上，主要症狀包括記憶力下降和思維能力減退。Tau 蛋白和澱粉樣蛋白是與阿爾茨海默病密切相關的兩種蛋白，它們的異常沉積是該病發病機制中的兩個關鍵特徵。donanemab 的治療機制主要是通過每月一次的輸液來清除大腦中的澱粉樣蛋白。
去年，禮來公司公佈了證明該藥物安全且有效的臨牀試驗數據。結果顯示，Donanemab 在減緩記憶力和思維能力退化方面顯現出了一定療效，整體減緩程度在 22% 至 29% 之間，可與 Biogen 公司研發的 Leqembi 藥物所展示的 27% 的減緩療效相當。
研究特別指出，在低至中等水平 tau 蛋白的阿爾茨海默病患者中，donanemab 顯著超越了安慰劑的效果，抑制病情進展的比率高達 35.1%，達到研究的主要目標，證明了該藥物具有潛在價值。
不幸的是，這種藥物出現過嚴重的副作用，包括腦部腫脹和出血。治療組中有 24% 的患者出現大腦腫脹，此外，有 31% 接受 donanemab 治療的患者出現大腦出血，這些副作用已造成三名接受治療的患者死亡。相比之下，接受安慰劑治療的患者中該症狀的發生率約為 14%。
這些嚴重的副作用使得 FDA 對這款藥物的安全性產生了關注，而 FDA 也計劃審查另一種與阿爾茨海默病進展密切相關 Tau 蛋白的影響。考慮到超過 600 萬美國人受此疾病的影響，作為一個牽一髮而動全身的決策，FDA 的審慎評估顯得尤為重要。因此，即使療效確實存在，禮來在向市場商業化 donanemab 的路上可能會遇到挑戰。
但是禮來對此充滿信心，禮來公司表明此次延期並不會影響其 2024 年的財務預測。有分析指出，這種樂觀可能基於以下兩點：一是公司對 Donanemab 獲得 FDA 最終批准併成功進入市場的信心。
二是公司擁有足夠的其他產品線和業務來支撐其財務預期，即使 donanemab 的上市延遲，也不會對公司整體的財務狀況產生負面影響。禮來公司在今年 2 月預測，得益於其減肥和糖尿病藥物的推動，2024 年的營收將達到 404 億至 416 億美元。
而且，LSEG 數據顯示，分析師們預計，donanemab 在未來幾年的銷售額會顯著增長，從 2024 年的約 1.9 億美元增長到 2025 年的約 8.37 億美元。

禮來

有分析指出，FDA 對禮來公司 donanemab 藥物的最終審批結果成為影響禮來股價的關鍵。

禮來阿爾茨海默新藥 Donanemab 又遇挫！FDA 再次推遲上市批准