下一個中國創新藥出海的標誌性事件即將到來。
2023 年 4 月 5 日，傳奇生物的 BCMA CAR-T 療法 Carvykti（西達基奧侖賽）迎來了PDUFA（處方藥使用者付費法案，通過後就意味着獲批上市）的關鍵節點，也成為首個真正代表中國創新藥出海產品的新里程碑。
在此之前的 3 月，這款備受矚目的新藥已經在 FDA 腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）會議上以 11:0 的投票結果一致獲得專家認可。
這一決議主要基於 CARTITUDE-4（NCT04181827）研究的結果，該研究是首個隨機 3 期研究，旨在評估 CARVYKTI 與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（MM）患者中的療效和安全性。
業界普遍預計，Carvykti 將在 4 月 5 日順利獲得 FDA 的正式批准，為多發性骨髓瘤（MM）患者帶來新的治療選擇。
<h2>獲批前線治療帶來下一輪增長預期</h2>
Carvykti 於 2022 年 2 月在美國獲批上市，用於治療復發/難治性 MM 的五線治療，傳奇生物在此前電話會中透露，目前在美國該適應症的市佔率約 80%。儘管目前適應症相對靠後，但憑藉着卓越的療效和安全性，Carvykti 在美國地區 2023 年創造了 4.69 億美元的銷售收入，佔其總體營收的 94%。
針對四線及以上治療 MM 的兩項註冊性研究（CARTITUDE-1 和 KarMMa）顯示，Carvykti 的總緩解率（ORR）達 97%，高於競爭對手百時美施貴寶（BMS）的 Abecma 的 73%，成為該適應症領域 best in class 的 CAR-T 產品。
同時，憑藉更好的療效，Carvykti 在定價上為 46.5 萬美元，高於 Abecma 的 41.95 萬美元。
隨着 Carvykti 向 MM 早期治療推進，有望惠及更多患者，這對於傳奇生物和強生而言意味着更為可觀的銷售收入。
此前，Carvykti 已全票獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）和美國 FDA 腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）擴大適應症的申請，有望今年上半年獲得批准
業內普遍認為，對於 CAR-T 療法而言，向前線治療拓展是實現營收增長的重要途徑。強生此前在電話會中預計，到 2027 年 Carvykti 的年銷售額有望達到 45 億美元。
<h2>與諾華進一步合作解決產能瓶頸</h2>
在即將獲批二線治療適應症的背景下，傳奇生物與強生正加速推進 Carvykti 的商業化佈局，以解決產能不足問題。
為了滿足日益增長的市場需求，2024 年 3 月，傳奇生物和強生與諾華（Novartis）達成了新的生產合作協議。
根據這項協議，諾華將在其位於新澤西州莫里斯平原的工廠為 Carvykti 提供商業化生產支持，協議期限至 2029 年底。傳奇生物和強生承諾滿足特定的產量目標，並根據訂購的批次數量實行階梯定價。
此前，傳奇生物在電話會中透露，公司正在進行 10 億美元的資本開支計劃，在 2025 年底達到 10000 份劑量的生產水平。
值得一提的是，傳奇生物和強生此前曾在生產方面遇到瓶頸，但隨着位於比利時根特的新工廠在四個月前投入臨牀生產，以及位於新澤西州拉里坦的商業化生產基地產能的提升，產能問題有望得到緩解。
<h2>CAR-T 安全性問題有望得在此次 PDUFA 後到緩解</h2>
不過，CAR-T 療法作為一種創新療法，其長期安全性仍有待進一步觀察。但此次 Carvykti 如果獲批，也將降低此前市場對 CAR-T 安全性的部分擔憂。
FDA 此前收到了一些關於接受 CAR-T 治療患者繼發 T 細胞惡性腫瘤的報告，並在 2023 年 11 月，啓動了對該藥物類別的調查。
2024 年 1 月，FDA 要求對該類藥物加上黑框警告，以提醒開藥醫生和患者這類風險。
本月早些時候，FDA 的腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）以 11-0 的投票結果支持將 Carvykti 作為更早線治療的批准。儘管 FDA 的內部審查員標記了 “在接受 Carvykti 治療的患者中早期死亡率更高” 的問題，但仍獲得了一致的支持。
這意味着，委員會認為，對 MM 患者，尤其是前線治療患者，接受 Carvykti 治療的獲益將遠大於風險。
總的來説，Carvykti 即將獲批二線治療 MM 適應症，這對於傳奇生物乃至整個 CAR-T 行業而言都是一個振奮人心的好消息。

傳奇生物

4 月 5 日，傳奇生物 CAR-T 療法 Carvykti 迎來 PDUFA 關鍵時點。

傳奇生物的下一個出海里程碑 | 見智研究