石藥集團：首款基於 mRNA-LNP 的 CAR-T 細胞注射液 (SYS 6020) 獲新適應症臨牀試驗批准

智通財經 APP 訊，石藥集團 (01093) 發佈公告，集團開發的首款基於 mRNA-LNP 技術，靶向 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受體 (CAR)-T 細胞注射液 (SYS6020)(該產品) 已獲中國國家藥品監督管理局批准，可在中國開展系統性紅斑狼瘡 (SLE) 適應症的臨牀試驗。此前，該產品已於中國獲得多發性骨髓瘤 (MM) 適應症的臨牀試驗批准。該產品為目前全球首款獲批 SLE 臨牀試驗的基於 mRNA-LNP 的細胞治療產品。通過表達可特異性識別 BCMA 抗原的 CAR，與成熟 B 淋巴細胞和漿細胞表面的 BCMA 結合，靶向殺傷免疫細胞，消除升高的自身抗體，是 SLE 患者一種全新的、安全有效的潛在治療選擇。目前在全球範圍尚無 CAR-T 療法獲批用於治療 SLE。與傳統的 CAR-T 產品相比，該產品具有細胞活率高、CAR 陽性率高、無基因組整合引起的致瘤風險，以及細胞因子風暴 (CRS) 等副作用低的優點。臨牀前研究顯示，該產品可顯著殺傷 BCMA 抗原陽性的骨髓瘤細胞，並具有良好的安全性。在成本方面，使用 LNP 轉染 T 細胞，可以降低使用慢病毒載體的高昂成本，減輕患者的負擔。SLE 是一種典型的系統性自身免疫性疾病，主要特徵包括免疫系統的異常激活繼而產生大量自身抗體，導致多個器官 (如腎臟、心臟、肺和皮膚) 出現急性或慢性炎症和功能損傷，大部分患者需要終生接受治療。激素聯合免疫抑制劑的治療使 SLE 患者的長期生存有所改善，但不可避免的疾病復發及不可逆轉的器官損傷仍是患者死亡的重要原因。因此急需新型治療手段實現病症的持續緩解，控制器官損傷，改善患者長期生存，甚至實現徹底治癒。該產品 SLE 適應症臨牀試驗的獲批，是集團在細胞治療領域佈局的另一個重要成果，為其他細胞治療產品，如體內生成 CAR-T 的開發奠定了良好基礎。