智通財經 APP 獲悉，10 月 14 日，百時美施貴寶 (BMY.US) 宣佈其 “雙免疫聯合療法” 納武利尤單抗聯合伊匹木單抗的上市申請已獲得中國國家藥監局 (NMPA) 批准，用於一線治療不可切除或轉移性微衞星高度不穩定性 (MSI-H) 或錯配修復缺陷型 (dMMR) 結直腸癌患者。根據百時美施貴寶新聞稿介紹，這是該適應症在全球範圍內首次獲批，也標誌着該公司在中國實現藥物新適應症的 “全球首發”。結直腸癌 (CRC) 是發生在結腸或直腸的惡性腫瘤，這兩個器官均為人體消化系統的一部分。當 DNA 複製過程中負責修復錯配錯誤的蛋白質缺失或喪失功能時，即會出現 dMMR 表型，從而導致 MSI-H 腫瘤。公開資料顯示，大約 5%~7% 的轉移性結直腸癌患者有 dMMR 或 MSI-H 腫瘤，他們不太可能從傳統的化療中獲益，通常預後較差。伊匹木單抗是一款 CTLA-4 抗體，納武利尤單抗是一款 PD-1 抑制劑。2024 年 3 月，該雙免疫治療組合被 CDE 納入突破性治療品種。同月，該雙免疫治療組合被 CDE 納入優先審評，用於一線治療結直腸癌。這也正是該聯合療法本次獲批的適應症。根據百時美施貴寶消息，本次獲批是基於 CheckMate-8HW 研究結果。2024 年 1 月，百時美施貴寶在美國臨牀腫瘤學會 (ASCO) 消化腫瘤研討會上口頭報告了該研究的最新數據。這是一項 3 期隨機、開放標籤研究，評估了納武利尤單抗聯合伊匹木單抗 (雙免疫聯合療法組)，對比納武利尤單抗單藥或研究者選擇的化療方案 (mFOLFOX-6 或 FOLFIRI 方案，聯合或不聯合貝伐珠單抗或西妥昔單抗) 治療 MSI-H 或 dMMR 表型的轉移性結直腸癌患者的療效。約 830 名患者被隨機分配至納武利尤單抗單藥治療組、納武利尤單抗聯合伊匹木單抗治療組或研究者選擇的化療方案組。根據盲態獨立中心審查 (BICR) 評估，雙免疫聯合療法在主要終點無進展生存期 (PFS) 方面顯示出具有顯著統計學意義和臨牀意義的改善：與化療相比，在一線治療中，用於經中心實驗室檢測確認的 MSI-H/dMMR 表型的 mCRC 患者，降低了 79% 疾病進展或死亡風險。此外，雙免疫聯合療法組的 PFS 改善從大約三個月時就開始出現，並貫穿始終。聯合治療組的中位 PFS 尚未達到，而化療組為 5.9 個月。在所有預先設定的亞組中觀察到一致的 PFS 獲益，包括具有 KRAS 或 NRAS 突變的患者，以及基線有肝、肺或腹膜轉移的患者。聯合療法的安全性特徵與此前報告的數據一致，在既定研究方案下可控，未發現新的安全信號。

百時美施貴寶

百時美施貴寶的雙免疫聯合療法納武利尤單抗與伊匹木單抗於 10 月 14 日獲得中國國家藥監局 (NMPA) 批准，成為全球首個針對不可切除或轉移性微衞星高度不穩定性 (MSI-H) 或錯配修復缺陷型 (dMMR) 結直腸癌的治療方案。該療法基於 CheckMate-8HW 研究結果，標誌着公司在中國實現藥物新適應症的全球首發。

百時美施貴寶納武利尤單抗聯合伊匹木單抗療法在華獲批