諾和諾德 Alhemo 皮下注射劑獲 FDA 批准預防或減少 12 歲及以上血友病患者出血頻率

智通財經 APP 獲悉，諾和諾德公司（Novo Nordisk）(NVO.US) 日前宣佈，美國 FDA 已批准 Alhemo（concizumab）皮下注射劑作為一種每日一次的預防性治療，用於預防或減少 12 歲及以上血友病 A 或 B 成人和兒童患者的出血頻率。這些患者體內存在凝血因子抑制物。Alhemo 是一種組織因子途徑抑制劑（TFPI）拮抗劑，適用於皮下注射。新聞稿指出，目前許多針對伴抑制物血友病 A 或 B 患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo 是針對該人羣的同類療法中首款皮下注射治療方案。估計約 30% 的重度血友病 A 患者和 5%-10% 的重度血友病 B 患者體內會出現凝血因子抑制物，這使得這些患者的血友病治療變得更具有挑戰性。儘管現有的治療方法已顯著改善了許多血友病患者的生活質量，但伴有抑制物的血友病 B 患者仍因預防性治療選擇有限而承受疾病和治療負擔。基於這一人羣中未滿足的醫療需求，以及 2 期臨牀試驗的結果，FDA 曾授予 Alhemo 治療伴抑制物血友病 B 患者的突破性療法認定。這一批准是基於關鍵性 3 期臨牀試驗 explorer7 的積極結果。數據顯示，接受 Alhemo 預防治療的患者的年出血率（ABR）與未接受預防治療的患者相比，減少了 86%。接受 Alhemo 預防治療的患者的估算平均 ABR 為 1.7，而未接受預防治療患者的 ABR 為 11.8。Alhemo 治療組的中位 ABR 為零，而未接受預防治療患者的中位 ABR 為 9.8。作為次要療效支持終點，接受 Alhemo 預防治療的患者中，64% 在治療的前 24 周內未經歷任何自發性和創傷性出血，而未接受預防治療的患者中這一比例為 11%。在 explorer7 研究中，接受 Alhemo 治療的患者中最常見的不良反應為注射部位反應（18%）和蕁麻疹（6%）。嚴重不良反應包括腎梗死和過敏反應。

諾和諾德 Alhemo 皮下注射劑獲 FDA 批准 預防或減少 12 歲及以上血友病患者出血頻率

諾和諾德 Alhemo 皮下注射劑獲 FDA 批准預防或減少 12 歲及以上血友病患者出血頻率