<p>Investing.com -- 生物科技股票在週一上漲，此前新的 FDA 專員 Marty Makary 博士提出了一項明確且協作的監管策略，分析師表示這對藥物開發者是個好兆頭。在就職後的首次重大采訪中，Makary 強調了務實的改革、更快的藥物審批以及在整個機構中現代化使用真實世界數據。</p>
<p>Lexeo Therapeutics Inc（NASDAQ:LXEO）的股價飆升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc（NASDAQ:DYN）上漲 16.3%，Regenxbio Inc（NASDAQ:RGNX）上漲 12.5%。其他上漲的公司包括 Avidity Biosciences Inc（NASDAQ:RNA）（+8.7%）、Uniqure NV（NASDAQ:QURE）（+4.1%）和 Wave Life Sciences Ltd（NASDAQ:WVE）（+3.5%），多家專注於罕見疾病的公司也出現了上漲。</p>
<p>在給客户的報告中，RBC（TSX:RY）資本市場分析師 Brian Abrahams 將 Makary 的語氣描述為 “科學基礎紮實且冷靜理智”，特別是在超罕見疾病的審批要求和數據簡化方面。Abrahams 寫道：“重要的是，我們認為他展現了將這些要求與政府價值觀相結合的能力，而不顯得傾向於拆解和重建該機構。”</p>
<p>Makary 提出了一些想法，比如在小適應症中允許基於合理性進行審批，當安慰劑對照試驗不切實際時，這與最近的加速審批趨勢一致。RBC 強調了 Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ:SRPT）、PTC Therapeutics Inc（NASDAQ:PTCT）、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd（NYSE:BHVN）和 Design Therapeutics Inc（NASDAQ:DSGN）等公司，這些公司可能會在這種連續性下受益。</p>
<p>專員還提到使用健康信息交換來增強市場後安全跟蹤，而不僅僅依賴於自願自報的數據。雖然 Abrahams 指出這樣的系統可能難以擴展，但他表示該提案可以緩解政治擔憂，而不會擾亂當前的監管框架。</p>
<p>在 Makary 的領導下，人員變動也被定位為以生產力為中心，減少的人員僅限於通訊和 IT 人員，而非科學或審查人員。Abrahams 承認對資源限制的擔憂仍然存在，但他認為整合冗餘職能可能帶來長期收益。</p>
<p>重要的是，Makary 表達了對美國生物製藥成功的支持，同時倡導平衡和透明，表明其立場比一些人預期的更為中立。“他給人的印象遠沒有他在歷史公開聲明中表現出的那麼反行業，” Abrahams 寫道。</p>
<p>隨着生物科技股票仍在從近期行業普遍疲軟中恢復，RBC 認為 Makary 的採訪可能通過強化監管穩定性和可預測性來提升市場情緒。投資者現在似乎在重新評估那些在孤兒藥和加速審批路徑中定位的公司，考慮到 FDA 領導層語調的變化。</p>
<p>該內容最初發佈於 Investing.com</p>

PTCT

LXEO

PTC公司

<p>生物科技股票在 FDA 專員 Marty Makary 博士宣佈了一項旨在加快藥物審批並利用真實世界數據的合作監管策略後大幅上漲。值得注意的漲幅包括 Lexeo Therapeutics（+18.6%）和 Dyne Therapeutics（+16.3%）。RBC 分析師 Brian Abrahams 讚揚了 Makary 的平衡方法，認為這可能會惠及 Sarepta Therapeutics 和 PTC Therapeutics 等公司。這次採訪被視為生物科技行業的積極轉變，可能在近期市場挑戰中恢復投資者信心</p>

<p>Investing.com -- Biotech stocks climbed Monday after new FDA Commissioner Dr. Marty Makary laid out a clear and collaborative regulatory strategy that analysts say bodes well for drug developers. In his first major interview since taking office, Makary emphasized pragmatic reforms, faster drug approvals, and modernized use of real-world data across the agency.</p>
<div class="lb-trans"><p>Investing.com -- 生物科技股票在週一上漲，此前新的 FDA 專員 Marty Makary 博士提出了一項明確且協作的監管策略，分析師表示這對藥物開發者是個好兆頭。在就職後的首次重大采訪中，Makary 強調了務實的改革、更快的藥物審批以及在整個機構中現代化使用真實世界數據。</p>
</div><p>Shares of  Lexeo Therapeutics  Inc (NASDAQ:LXEO) surged 18.6%, Dyne TherapeuticsInc (NASDAQ:DYN) gained 16.3%, and  Regenxbio Inc  (NASDAQ:RGNX) rose 12.5%. Other gainers included Avidity BiosciencesInc (NASDAQ:RNA)(+8.7%), Uniqure NV (NASDAQ:QURE)(+4.1%), and  Wave Life Sciences Ltd  (NASDAQ:WVE)(+3.5%), with multiple rare disease-focused names seeing gains.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lexeo Therapeutics Inc（NASDAQ:LXEO）的股價飆升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc（NASDAQ:DYN）上漲 16.3%，Regenxbio Inc（NASDAQ:RGNX）上漲 12.5%。其他上漲的公司包括 Avidity Biosciences Inc（NASDAQ:RNA）（+8.7%）、Uniqure NV（NASDAQ:QURE）（+4.1%）和 Wave Life Sciences Ltd（NASDAQ:WVE）（+3.5%），多家專注於罕見疾病的公司也出現了上漲。</p>
</div><p>In a note to clients, RBC (TSX:RY) Capital Markets analyst Brian Abrahams described Makary’s tone as “scientifically grounded and level-headed,” particularly around approval requirements for ultra-rare diseases and data streamlining. “Importantly, we believe he exhibited an adeptness at packaging them to align with administration values without appearing inclined to tear down and remake the agency,” Abrahams wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>在給客户的報告中，RBC（TSX:RY）資本市場分析師 Brian Abrahams 將 Makary 的語氣描述為 “科學基礎紮實且冷靜理智”，特別是在超罕見疾病的審批要求和數據簡化方面。Abrahams 寫道：“重要的是，我們認為他展現了將這些要求與政府價值觀相結合的能力，而不顯得傾向於拆解和重建該機構。”</p>
</div><p>Makary floated ideas like allowing plausibility-based approvals in small indications when placebo-controlled trials are impractical, consistent with recent accelerated approval trends. RBC highlighted  Sarepta  Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT), PTC Therapeutics Inc (NASDAQ:PTCT),  Biohaven Pharmaceutical Holding Co  Ltd (NYSE:BHVN), and  Design Therapeutics  Inc (NASDAQ:DSGN) among companies that could benefit under this continuity.</p>
<div class="lb-trans"><p>Makary 提出了一些想法，比如在小適應症中允許基於合理性進行審批，當安慰劑對照試驗不切實際時，這與最近的加速審批趨勢一致。RBC 強調了 Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ:SRPT）、PTC Therapeutics Inc（NASDAQ:PTCT）、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd（NYSE:BHVN）和 Design Therapeutics Inc（NASDAQ:DSGN）等公司，這些公司可能會在這種連續性下受益。</p>
</div><p>The commissioner also mentioned using health information exchanges to augment post-market safety tracking without relying solely on voluntary self-reported data. While Abrahams noted such systems may be difficult to scale, he said the proposal could placate political concerns without disrupting current regulatory frameworks.</p>
<div class="lb-trans"><p>專員還提到使用健康信息交換來增強市場後安全跟蹤，而不僅僅依賴於自願自報的數據。雖然 Abrahams 指出這樣的系統可能難以擴展，但他表示該提案可以緩解政治擔憂，而不會擾亂當前的監管框架。</p>
</div><p>Staffing changes under Makary were also positioned as productivity-focused, with reductions limited to communications and IT personnel, not scientific or review staff. Abrahams acknowledged residual concerns about resource constraints but saw potential long-term gains from consolidating redundant functions.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 Makary 的領導下，人員變動也被定位為以生產力為中心，減少的人員僅限於通訊和 IT 人員，而非科學或審查人員。Abrahams 承認對資源限制的擔憂仍然存在，但他認為整合冗餘職能可能帶來長期收益。</p>
</div><p>Importantly, Makary voiced support for U.S. biopharma success while advocating for balance and transparency, signaling a more industry-neutral stance than some anticipated. “He came across as far less anti-industry than he had seemed in his historical public statements,” Abrahams wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>重要的是，Makary 表達了對美國生物製藥成功的支持，同時倡導平衡和透明，表明其立場比一些人預期的更為中立。“他給人的印象遠沒有他在歷史公開聲明中表現出的那麼反行業，” Abrahams 寫道。</p>
</div><p>With biotech stocks still recovering from recent sector-wide weakness, RBC believes the Makary interview could serve as a sentiment boost by reinforcing regulatory stability and predictability. Investors are now seemingly reassessing names positioned in orphan and accelerated approval pathways in light of the evolving FDA leadership tone.</p>
<div class="lb-trans"><p>隨着生物科技股票仍在從近期行業普遍疲軟中恢復，RBC 認為 Makary 的採訪可能通過強化監管穩定性和可預測性來提升市場情緒。投資者現在似乎在重新評估那些在孤兒藥和加速審批路徑中定位的公司，考慮到 FDA 領導層語調的變化。</p>
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<div class="lb-trans"><p>該內容最初發佈於 Investing.com</p>
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生物科技股上漲，因 Makary 闡述 FDA 的願景，RBC 發表了評論