Verastem 腫瘤公司公佈 2025 年第一季度財務業績，並重點介紹近期業務動態 | VSTM 股票新聞

2025年5月13日- 下午 4:34 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK 的推出正在进行中，已于2025年5月8日获得加速批准，适用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成年患者 美国 IND 已获批，VS-7375，口服 KRAS G12D（开/关）抑制剂；预计将在 2025 年中期启动 1/2a 期研究 合作伙伴 GenFleet Therapeutics 的 VS-7375 试验的初步安全性和有效性结果将在 2025 年 ASCO 年会上公布 将在 2025 年 ASCO 年会上公布 RAMP 205 试验中 avutometinib 和 defactinib 与当前标准治疗联合用于一线转移性胰腺癌的更新安全性和有效性结果 截至 2025 年第一季度末，现金及现金等价物为 1.176 亿美元；包括 2025 年 4 月私募发行的股权，预计总额为 1.926 亿美元 波士顿 --（商业资讯）--Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM），一家致力于为 RAS/MAPK 通路驱动的癌症患者开发新药的生物制药公司，今天宣布了业务更新，并报告了截至2025年3月31日的第一季度财务结果。 “在 2025 年第一季度，我们通过提前行使选择权从合作伙伴 GenFleet Therapeutics 获得 VS-7375 的许可，完成了 RAMP 205 临床试验中一线转移性胰腺癌初始队列的入组，并继续在 RAMP 203 临床试验中进行 KRAS G12C 突变非小细胞肺癌的三联组合入组，取得了进展，” Verastem Oncology 的总裁兼首席执行官 Dan Paterson 表示。“随着财务状况的增强，我们期待着 2025 年第二季度的转折点，包括 FDA 批准和 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 的推出，针对 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的计划，以及在 2025 年中期在美国启动 VS-7375 的 1/2a 期研究，并在 ASCO 上分享 VS-7375 和 RAMP 205 的更新数据。” 2025 年第一季度及近期更新 avutometinib 和 defactinib 联合用于低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年5月8日批准 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK（avutometinib 胶囊；defactinib 片剂），用于治疗接受过系统治疗的 KRAS 突变复发性 LGSOC 成年患者，提前于2025年6月30日的 PDUFA 行动日期。 启动 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 在美国的商业执行。 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 现已通过美国的专业分销网络提供。 为开处方 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 的患者提供的支持计划 Verastem Cares™现已可用。 提交了 NCCN 指南纳入的请求。 在2025年4月25日至 30 日的美国癌症研究协会（AACR）年会上分享了多场口头和海报展示，重点探讨公司 FAK 抑制剂如何增强 avutometinib 的抗肿瘤疗效。 多个摘要在2025年3月14日至 17 日在西雅图举行的妇科肿瘤学会（SGO）年会上被选为口头和海报展示。这些展示包括关于 avutometinib 和 defactinib 联合用于复发性 LGSOC 的 RAMP 201 期 2 临床试验的额外分析的口头报告，以及评估 avutometinib 加 defactinib 用于晚期或复发性妇科肾上腺癌的期 2 研究的中期结果的口头报告。 2025 年预期关键里程碑: 预计在 2025 年上半年发布 FRAME 和 RAMP 201 临床试验的主要分析结果。 预计到 2025 年底完成国际 3 期确认性 RAMP 301 临床试验的入组，适用于复发性 LGSOC 患者，无论 KRAS 突变状态如何。 预计在 2025 年下半年报告与 JGOG 在日本进行的 RAMP 201J 期 2 临床试验的初步数据。 继续推进在日本和欧洲的监管路径。 RAMP 205：avutometinib 加 defactinib 与化疗联合用于一线转移性胰腺癌 在第一季度完成了 RAMP 205 研究剂量水平评估阶段的 60 名患者的入组；后续跟进持续进行。 在 2025 年 3 月，宣布了试验的多个更新，包括新增剂量水平 “0”，以评估在 LGSOC 中使用的 avutometinib 和 defactinib 的剂量，并将所有剂量水平扩展到每个 12 名患者，包括对剂量水平 “1” 增加 6 名患者，其中 5/6 名患者在 2024 年 ASCO 年会上报告了客观反应（83% cORR）。 2025 年预期关键里程碑: 计划在2025年5月22日ASCO 摘要发布时报告更多数据。 在 2025 年上半年选择推荐的 2 期剂量（RP2D）以扩展试验。 RAMP 203：avutometinib 加 defactinib 与 KRAS G12C 抑制剂联合用于非小细胞肺癌（NSCLC） 在 2025 年第一季度完成了 KRAS G12C 抑制剂先前治疗的第一阶段 B 部分双联队列的入组。 在 2025 年第一季度完成了三联组合的计划剂量水平评估队列的入组。 2025 年预期关键里程碑: 计划在 2025 年下半年在医学会议上展示双联和三联数据的中期更新。 VS-7375，一种口服 KRAS G12D（开/关）抑制剂，用于晚期实体肿瘤 Verastem 在 2025 年 4 月宣布，FDA 已批准该公司的新药研究（IND）申请，允许在美国进行 VS-7375 的 1/2a 期临床试验。 在 2025 年 AACR 年会上分享了一份演示文稿，强调 VS-7375 在临床前模型中比其他 KRAS G12D 抑制剂更具效力。 GenFleet 于2025年2月28日宣布，在中国的试验中已对首位患者进行了给药，进入 2 期部分。 Verastem 于2025年1月14日宣布，已提前行使选项，从合作伙伴 GenFleet Therapeutics 获得 GFH375（VS-7375）的许可。此外，该公司还公布了 GenFleet 在中国进行的 1 期剂量递增研究的初步临床数据。在该研究中，VS-7375 显示出口服生物利用度，在六个剂量水平上没有出现剂量限制毒性（DLTs），并且在多名胰腺癌和肺癌患者中取得了部分缓解。 2025 年预期的关键里程碑: 计划在 2025 年中期在美国启动 1/2a 期临床试验。 GenFleet 将在2025年6月2日（星期一）于 ASCO 会议上口头报告 VS-7375 的 1 期研究临床数据。 即将进行的演讲 ASCO 年会 会议将于2025年5月30日至 6 月 3 日在伊利诺伊州芝加哥举行，摘要在2025年5月22日下午 5:00（东部时间）之前禁止发布。 标题： GFH375 的首次人类 1/2 期研究，一种高度选择性和有效的口服 KRAS G12D 抑制剂，适用于 KRAS G12D 突变的晚期实体瘤患者 摘要编号： 3013 会议： 快速口头摘要会议：开发性治疗——分子靶向药物和肿瘤生物学 **日期/时间：**2025年6月2日（星期一）上午 8:00 至 9:30（中部时间） 标题： Avutometinib/defactinib 与吉西他滨/纳米白蛋白紫杉醇联合治疗一线转移性胰腺导管腺癌：1b/2 期研究（RAMP 205）的安全性和疗效更新 摘要编号： e16043 已被接受纳入 2025 年 ASCO 年会会议记录，_临床肿瘤学杂志_补充。该摘要在 5 月 22 日之前禁止发布，公司将在那时报告更多数据。 2025 年 ESMO 妇科癌症大会 会议将于2025年6月19日至 21 日在奥地利维也纳举行，摘要在2025年6月16日之前禁止发布。 标题： 血液 ctDNA 与肿瘤组织筛查在低级别浆液性卵巢癌中检测 KRAS 突变的比较 摘要编号： 276 **日期/时间：**2025年6月19日（星期四）下午 2:00 至 3:30（东部时间） 公司动态 在 2025 年 4 月，Verastem 通过私募发行 340 万股普通股和 730 万份预先融资认股权证，筹集了约 7500 万美元的总收入，从而增强了其资产负债表。 2025 年第一季度财务结果 Verastem Oncology 在 2025 年第一季度结束时，现金、现金等价物和投资总额为 1.176 亿美元。按形式计算，考虑到在 4 月私募中筹集的 7500 万美元总收入，截至2025年3月31日，现金和现金等价物为 1.926 亿美元。 截至2025年3月31日的三个月（“2025 季度”）的总运营费用为 4420 万美元，其中包括 680 万美元的一次性费用，而 2024 年同期（“2024 季度”）的运营费用为 2810 万美元。 2025 季度的研发费用为 2920 万美元，而 2024 季度为 1770 万美元。增加的 1150 万美元，或 65.0%，主要与 GenFleet G12D 项目相关的选项行使费用、合同研究组织成本增加以及药物原料和药物产品成本增加有关。 2025 季度的销售、一般和行政费用为 1500 万美元，而 2024 季度为 1040 万美元。增加的 460 万美元，或 44.2%，主要与为 KRAS 突变低级别浆液性卵巢癌潜在上市而预期的额外成本、人员成本增加（包括非现金股票补偿）以及与票据购买协议相关的一次性融资成本有关。 2025 季度的净亏损为 5210 万美元，或每股 0.96 美元（基本和稀释），而 2024 季度的净亏损为 3390 万美元，或每股 1.26 美元。 2025 季度的非 GAAP 调整后净亏损为 4290 万美元，或每股 0.79 美元（稀释），而 2024 季度的非 GAAP 调整后净亏损为 2620 万美元，或每股 0.98 美元（稀释）。请参阅本新闻稿附带的 GAAP 与非 GAAP 的对账表。 使用非 GAAP 财务指标 为了补充 Verastem Oncology 的简明合并财务报表，该报表依据美国公认会计原则（GAAP）编制和呈现，公司在本新闻稿中使用以下非 GAAP 财务指标：非 GAAP 调整后净亏损和非 GAAP 每股净亏损。这些非 GAAP 财务指标排除了根据 GAAP 确定的相应财务指标中的某些金额或费用。管理层认为，这些非 GAAP 信息对投资者是有用的，结合公司的 GAAP 财务报表，因为它提供了更大的透明度和与公司运营表现的周期间可比性，并能增强投资者识别公司业务运营趋势的能力。管理层在评估和分析运营结果及趋势，以及做出财务和运营决策时，会使用这些指标，除了其他因素外。非 GAAP 信息并不是在一套全面的会计规则下编制的，仅应作为理解公司根据 GAAP 报告的运营结果的补充，而不是孤立使用或替代 GAAP 编制和呈现的财务信息。此外，这些非 GAAP 财务指标与其他公司提供的非 GAAP 信息可能不具可比性。排除在非 GAAP 财务指标中的金额的确定是管理层判断的问题，取决于其他因素，包括基础费用或收入金额的性质。2025 年和2024年3月31日结束的三个月之间这些非 GAAP 财务指标与最可比的 GAAP 财务指标的调节已包含在本新闻稿附带的未经审计的简明合并财务报表后的表格中。 关于 AVMAPKI 和 FAKZYNJA 联合疗法 AVMAPKI（avutometinib）抑制 MEK 激酶活性，同时阻止上游 RAF 的补偿性再激活。RAF 和 MEK 蛋白是 RAS/RAF/MEK/ERK（MAPK）通路的调节因子。阻断 RAF 和/或 MEK 激活 FAK，这是药物耐受性的关键介导因子。FAKZYNJA（defactinib）是一种 FAK 抑制剂，avutometinib 和 defactinib 的组合旨在提供对驱动 RAS/MAPK 通路依赖性肿瘤生长和药物耐受性的信号的更全面阻断。 美国食品和药物管理局（FDA）于2025年5月8日批准 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK（avutometinib 胶囊；defactinib 片）用于治疗接受过先前系统治疗的 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的成人患者。对该适应症的持续批准可能取决于在确认性试验中验证和描述临床获益。Verastem 还在评估 avutometinib 与 defactinib 及其他药物联合使用，作为潜在的晚期胰腺癌（RAMP 205；NCT05669482）和晚期 KRAS G12C 突变非小细胞肺癌（RAMP 203；NCT05074810）患者的治疗。avutometinib 和 defactinib 尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准，无论是联合使用还是与其他疗法一起使用，均不适用于这些研究用途。avutometinib 和 defactinib 均未获得 FDA 或任何其他监管机构的单独批准用于任何用途。 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 美国适应症 适应症 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 适用于治疗接受过先前系统治疗的 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的成人患者。 该适应症基于肿瘤反应率和反应持续时间获得加速批准。对该适应症的持续批准可能取决于在确认性试验中验证和描述临床获益。 重要安全信息 警告和注意事项 眼部毒性： 发生眼部毒性，包括视力障碍和玻璃体视网膜疾病。基线时、第二周期前、之后每三个周期进行全面的眼科评估，并根据临床需要进行评估。因眼部毒性暂停 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK，直至改善，且剂量相同或减少。因任何 4 级毒性永久停用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK。 严重皮肤毒性： 发生皮肤毒性，包括光敏感性和严重皮肤不良反应（SCARS）。遵循伴随用药。监测皮肤毒性，并根据严重程度、耐受性和持续时间中断、减少或永久停用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK。 肝毒性： 在每个周期之前、前四个周期的第 15 天以及根据临床需要监测肝功能测试。根据异常的严重程度和持续性暂停、减少或停用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK。 横纹肌溶解症： 在每个周期开始前、前四个周期的第 15 天以及根据临床需要监测肌酸磷酸激酶。如果出现 CPK 增加，评估患者是否存在横纹肌溶解症或其他原因。根据不良反应的严重程度和持续时间暂停、减少或永久停用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK。 胚胎 - 胎儿毒性： AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 可能对胎儿造成伤害。告知患者对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。 不良反应 最常见的（≥ 25%）不良反应，包括实验室异常，主要有肌酸磷酸激酶升高、恶心、疲劳、天冬氨酸氨基转移酶升高、皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、水肿、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、呕吐、血胆红素升高、甘油三酯升高、淋巴细胞计数降低、腹痛、消化不良、皮肤痤疮、玻璃体视网膜疾病、碱性磷酸酶升高、口腔炎、瘙痒、视力障碍、血小板计数降低、便秘、干燥皮肤、呼吸困难、咳嗽、尿路感染和中性粒细胞计数降低。 药物相互作用 强效和中等 CYP3A4 抑制剂：避免与 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 同时使用。 强效和中等 CYP3A4 诱导剂：避免与 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK 同时使用。 华法林：避免与华法林同时使用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK，并使用华法林的替代药物。 胃酸抑制剂：避免与质子泵抑制剂（PPIs）或 H2 受体拮抗剂同时使用 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK。如果无法避免使用酸抑制剂，请在局部作用抗酸药物给药前 2 小时或后 2 小时给药 FAKZYNJA。 特定人群使用 哺乳：建议不要哺乳。 生育：可能影响男性和女性的生育能力。 点击此处查看完整的处方信息。 关于 VS-7375，一种口服 KRAS G12D（开/关）抑制剂 VS-7375 是一种潜在的最佳同类、有效且选择性的口服 KRAS G12D 双重开/关抑制剂。VS-7375 是 Verastem Oncology 与 GenFleet Therapeutics 进行发现和开发合作的主要项目。Verastem 于 2025 年 4 月宣布，VS-7375 的美国研究新药（IND）申请已获批准，并计划于 2025 年中期启动 1/2a 期临床试验。GenFleet 的 VS-7375（在中国称为 GFH375）于 2024 年 6 月在中国获得批准，首位患者于 2024 年 7 月在 1/2 期研究中接受了给药。 关于 GenFleet Therapeutics 合作 与 GenFleet Therapeutics 的合作旨在推进三个与 RAS/MAPK 通路驱动的癌症相关的肿瘤发现项目。该合作为 Verastem 提供了在 1 期试验成功完成预定里程碑后获得每个合作化合物的独占许可的选项。Verastem 于 2023 年 12 月选择了 VS-7375（也称为 GFH375），一种口服 KRAS G12D（开/关）抑制剂，作为其主要项目，并于 2025 年 1 月行使了 VS-7375 的许可，这是该合作的第一个许可。该许可将赋予 Verastem 在 GenFleet 市场（中国大陆、香港、澳门和台湾以外）开发和商业化的权利。 关于 Verastem Oncology Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）是一家生物制药公司，致力于开发和商业化新药，以改善被诊断为 RAS/MAPK 通路驱动癌症患者的生活。Verastem 在美国市场 AVMAPKI™ FAKZYNJA™ CO-PACK。我们的产品线专注于抑制癌症中促进癌细胞存活和肿瘤生长的关键信号通路的新型小分子药物，包括 RAF/MEK 抑制、FAK 抑制和 KRAS G12D 抑制。有关更多信息，请访问 www.verastem.com 并在 LinkedIn 上关注我们。 前瞻性声明通知 本新闻稿包含前瞻性声明。这些前瞻性声明通常可以通过使用诸如 “预期”、“期望”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“预测”、“目标”、“项目” 等类似词汇来识别。这些前瞻性声明涉及多个事项，包括 Verastem Oncology 的项目和产品候选者、战略、未来计划和前景，包括与产品候选者商业化的潜力和时机相关的声明、VS-7375/GFH375 的 1/2a 阶段研究启动的预期时间、公司与 GenFleet Therapeutics (Shanghai) Inc. 合作的预期结果和收益、试验开始和完成的时间、数据汇编的时间、公司数据展示的预期时间以及公司多个临床试验的潜在临床价值。本新闻稿中包含的每一项前瞻性声明都面临风险和不确定性，这可能导致实际结果与该声明所表达或暗示的结果存在重大差异。适用的风险和不确定性包括但不限于：研究和开发中固有的不确定性，例如临床试验可能出现的负面或意外结果；我们可能无法从与 GenFleet 的合作和选择协议中获得投资回报，或者 GenFleet 可能未能完全履行协议；我们可能未能成功推出或商业化 AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK；我们的产品候选者的开发和商业化可能需要比计划更长的时间或更高的成本，包括进行额外研究或我们关于执行该商业化的决策；数据可能无法在预期时间内提供；与初步和中期数据相关的风险，这些数据可能无法代表更成熟的数据；与最近的行政政策或行动变化相关的风险，这可能会造成监管不确定性，从而对我们的业务产生不利影响；我们的产品候选者可能无法获得监管批准、成为商业成功的产品，或导致向患者提供新的治疗选择；以及在我们于2025年3月20日向证券交易委员会（SEC）提交的截至2024年12月31日的年度报告的 “风险因素” 标题下详细列出的其他风险。我们提醒投资者不要对本新闻稿中包含的前瞻性声明过于依赖。我们鼓励您阅读我们向 SEC 提交的文件，讨论这些及其他风险和不确定性，相关文件可在 www.sec.gov 获取。本新闻稿中的前瞻性声明仅在本新闻稿日期时有效，我们不承担更新或修订这些声明的义务。我们的业务面临重大风险和不确定性，包括上述提到的风险。投资者、潜在投资者和其他人应仔细考虑这些风险和不确定性。 Verastem Oncology 简明合并资产负债表 （单位：千美元） （未经审计） 2025年3月31日 2024年12月31日 现金及现金等价物 $ 117,569 $ 88,818 应收补助款 200 200 预付费用及其他流动资产 6,930 5,943 净物业及设备 22 32 使用权资产，净额 1,188 1,405 限制现金及其他资产 5,789 5,140 总资产 $ 131,698 $ 101,538 流动负债 $ 35,619 $ 30,973 长期债务 71,476 40,724 供应商融资安排，长期 2,019 — 租赁负债，长期 271 535 权证负债 54,746 58,199 股东（赤字）权益 (32,433 ) (28,893 ) 总负债及股东（赤字）权益 $ 131,698 $ 101,538 Verastem Oncology合并损益表(单位：千美元，除每股金额外)(未经审计) 截至 3 月 31 日的三个月 2025 2024 营业费用： 研发费用 $ 29,152 $ 17,707 销售、一般和行政费用 15,022 10,352 总营业费用 44,174 28,059 营业损失 (44,174 ) (28,059 ) 其他费用 (40 ) (30 ) 利息收入 960 1,367 利息费用 (192 ) (1,130 ) 债务清偿损失 (1,826 ) — 优先股分期负债公允价值变动 — (6,011 ) 权证负债公允价值变动 (2,416 ) — 债券公允价值变动 (4,415 ) — 净损失 $ (52,103 ) $ (33,863 ) 每股净损失—基本和稀释 $ (0.96 ) $ (1.26 ) 计算每股净损失所用的加权平均普通股 每股净损失 – 基本和稀释 $ 54,173 $ 26,832 Verastem OncologyGAAP 与非 GAAP 财务信息的调节(单位：千美元，除每股金额外)(未经审计) 截至 3 月 31 日的三个月 2025 2024 净损失调节 净损失（GAAP 基础） $ (52,103 ) $ (33,863 ) 调整： 基于股票的补偿费用 1,788 1,483 非现金利息，净额 30 (419 ) 优先股分期负债公允价值变动 — 6,011 债务清偿损失 1,826 — 权证负债公允价值变动 2,416 — 债券公允价值的非现金变动 3,115 — 离职补偿及其他 — 553 调整后的净损失（非 GAAP 基础） $ (42,928 ) $ (26,235 ) 每股净损失的调节 每股净损失 – 稀释（GAAP 基础） $ (0.96 ) $ (1.26 ) 每稀释股调整： 基于股票的补偿费用 0.03 0.06 非现金利息，净额 — (0.02 ) 优先股分期负债公允价值变动 — 0.22 债务清偿损失 0.05 — 权证负债公允价值变动 0.06 — 债券公允价值的非现金变动 0.03 — 离职补偿及其他 — 0.02 调整后的每股净损失 – 稀释（非 GAAP 基础） $ (0.79 ) $ (0.98 ) 计算每股净损失—稀释所用的加权平均普通股 $ 54,173 $ 26,832 在 businesswire.com 上查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20250513753037/en/ 投资者和媒体咨询： Julissa Viana 副总裁，企业传播， 投资者关系与患者倡导 investors@verastem.com 或 media@verastem.com 来源：Verastem Oncology