Sarepta 報告其基因療法出現第二例死亡病例

智通財經
2025.06.15 13:56
Sarepta Therapeutics 公司稱,又有一名接受其罕見肌肉疾病基因療法治療的患者因急性肝衰竭死亡。該公司表示,這起死亡事件發生在一名接受一次性治療藥物 Elevidys 的患者身上,而三個月前,一名十幾歲男孩在接受該治療後死亡。兩起病例均發生在患有杜氏肌營養不良症且無法行走的患者身上。該公司已暫停一項臨牀試驗,停止向無法行走的患者運送該藥物,並正在考慮為這些患者加強免疫抑制方案。