
Cyclo Therapeutics 的第三階段 NPC1 研究在積極的中期數據審查後取得進展

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Cyclo Therapeutics,Rafael Holdings 的子公司,正在推進其針對尼曼 - 匹克病 C1 型(NPC1)的 III 期 TransportNPC 研究,使用 Trappsol® Cyclo™ 進行治療。該研究在獨立數據監測委員會的積極中期審查後繼續進行,確認了在 48 周時的安全性和有效性。FDA 已批准統計分析計劃,研究候選藥物的安全性特徵與早期研究一致。該研究因其全面的規模和臨牀結果評估而受到關注
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