拜瑪林製藥公佈五年數據,顯示血友病 A 基因療法持續有效

Trading View
2025.06.24 13:55

拜瑪林製藥週二表示,其第三階段研究的新五年數據表明,羅克塔維安在重度血友病 A 成人中維持了出血控制和因子 VIII 表達。該試驗發現,81.3% 的參與者在第五年仍未接受預防治療,77.8% 的參與者沒有經過治療的出血。公司還表示,沒有觀察到新的安全信號,也沒有參與者出現抑制劑