<ul>
<li>在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 製藥公司宣佈其針對安傑爾曼綜合症的 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究已完全招募 129 名參與者，同時收到了 FDA 針對其基因療法 UX111（針對 A 型聖菲利波綜合症）的完整回應信，指出需要重新提交的化學、製造和控制問題。</li>
<li>儘管 FDA 承認 UX111 的有效性數據積極，但現在的重點轉向解決製造方面的擔憂，同時在其他罕見疾病項目中，管道進展仍在繼續，並獲得了強大的社區支持。</li>
<li>我們現在將探討 FDA 對 UX111 的完整回應信可能如何影響 Ultragenyx 的投資敍述和未來的批准時間表。</li>
</ul>
<p>最新的 GPU 需要一種叫做鋱的稀土金屬，而全球只有 25 家公司在探索或生產這種金屬。免費獲取名單。</p>
<h2>Ultragenyx 製藥投資敍述回顧</h2>
<p>作為 Ultragenyx 製藥的股東，您需要對其將罕見疾病療法推向市場的能力充滿信心，尤其是像 UX111 這樣的基因療法。最近 FDA 對 UX111 的完整回應信為批准時間表帶來了額外的不確定性，但並未實質性改變主要的短期催化劑，即 GTX-102 的第三階段 Aspire 結果的待公佈情況，也沒有從根本上改變與後期項目執行相關的主要風險。</p>
<p>在最近的公告中，GTX-102 針對安傑爾曼綜合症的第三階段 Aspire 研究的完全招募是最相關的。這一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年獲得頂線結果，強化了管道驅動的催化劑，同時公司在處理 UX111 的監管反饋，突顯了與後期臨牀和監管執行相關的動力和持續風險。</p>
<p>然而，即使 Aspire 在推進，投資者也應意識到持續的財務虧損和高研發費用...</p>
<p>閲讀 Ultragenyx 製藥的完整敍述（免費！）</p>
<p>Ultragenyx 製藥的前景預計到 2028 年將實現 13 億美元的收入和 1.406 億美元的收益。這需要 31.2% 的年收入增長率和從當前虧損的 5.496 億美元中增加 6.902 億美元的收益。</p>
<p>揭示 Ultragenyx 製藥的預測如何得出 87.21 美元的公允價值，相較於當前價格有 207% 的上漲空間。</p>
<h2>探索其他視角</h2>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth"/></p>
<p>截至 2025 年 8 月的 RARE 收益與收入增長</p>
<p>兩位 Simply Wall St 社區成員估計 Ultragenyx 的公允價值在每股 87 美元到 471 美元之間。這種廣泛的意見分歧表明，監管障礙和持續虧損可能影響現金需求和未來增長，突顯了考慮多種觀點的重要性。</p>
<p>探索 Ultragenyx 製藥的另外兩個公允價值估計——為什麼該股票可能僅值 87.21 美元！</p>
<h2>構建您自己的 Ultragenyx 製藥敍述</h2>
<p>不同意現有敍述？在 3 分鐘內創建您自己的敍述——非凡的投資回報很少來自跟隨大眾。</p>
<ul>
<li>您的 Ultragenyx 製藥研究的一個良好起點是我們的分析，強調兩個關鍵獎勵和一個可能影響您投資決策的重要警示信號。</li>
<li>我們免費的 Ultragenyx 製藥研究報告提供了全面的基本面分析，匯總在一個視覺圖中——雪花圖，使您能夠一目瞭然地評估 Ultragenyx 製藥的整體財務健康狀況。</li>
</ul>
<h2>準備好不同的方法嗎？</h2>
<p>這樣的機會不會長久。這些是今天最有前景的選擇。現在就查看它們：</p>
<ul>
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<li>這 18 家公司在 COVID 後生存並蓬勃發展，具備在特朗普關税下生存的正確條件。在您的投資組合感受到貿易戰壓力之前，瞭解原因。</li>
</ul>
<p><em>這篇文章由 Simply Wall St 撰寫，性質一般。<strong>我們提供基於歷史數據和分析師預測的評論，僅使用無偏見的方法，我們的文章並不旨在提供財務建議。</strong> 它不構成買入或賣出任何股票的推薦，也未考慮您的目標或財務狀況。我們旨在為您提供以基本數據驅動的長期分析。請注意，我們的分析可能未考慮最新的價格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中沒有持倉。</em></p>

Ultragenyx制藥

<p>Ultragenyx 製藥最近收到的 FDA 完整回應信函對基因療法 UX111 的投資敍述引入了不確定性，特別是在批准時間表方面。儘管如此，公司仍專注於其 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究，該研究已完全招募了 129 名參與者，並預計將在 2026 年公佈頂線結果。展望顯示，到 2028 年預計收入為 13 億美元，這需要顯著的增長。分析師估計 Ultragenyx 股票的公允價值在 87 美元到 471 美元之間，反映出在監管挑戰和財務損失的背景下，對公司未來的不同看法</p>

<ul>
<li>In late July 2025, Ultragenyx Pharmaceutical announced that its Phase 3 Aspire study for GTX-102 in Angelman syndrome fully enrolled 129 participants, while also receiving a Complete Response Letter from the FDA for its gene therapy UX111 targeting Sanfilippo syndrome type A, citing chemistry, manufacturing, and controls issues that require resubmission.</li>
<li>While the FDA acknowledged positive efficacy data for UX111, the focus now shifts to addressing manufacturing concerns, even as pipeline progress continues with strong community support in other rare disease programs.</li>
<li>We'll now explore how the FDA's Complete Response Letter for UX111 may affect Ultragenyx's investment narrative and future approval timelines.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 製藥公司宣佈其針對安傑爾曼綜合症的 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究已完全招募 129 名參與者，同時收到了 FDA 針對其基因療法 UX111（針對 A 型聖菲利波綜合症）的完整回應信，指出需要重新提交的化學、製造和控制問題。</li>
<li>儘管 FDA 承認 UX111 的有效性數據積極，但現在的重點轉向解決製造方面的擔憂，同時在其他罕見疾病項目中，管道進展仍在繼續，並獲得了強大的社區支持。</li>
<li>我們現在將探討 FDA 對 UX111 的完整回應信可能如何影響 Ultragenyx 的投資敍述和未來的批准時間表。</li>
</ul>
</div><p>The latest GPUs need a type of rare earth metal called Terbium and there are only 25 companies in the world exploring or producing it. Find the list for free.</p>
<div class="lb-trans"><p>最新的 GPU 需要一種叫做鋱的稀土金屬，而全球只有 25 家公司在探索或生產這種金屬。免費獲取名單。</p>
</div><h2>Ultragenyx Pharmaceutical Investment Narrative Recap</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Ultragenyx 製藥投資敍述回顧</h2>
</div><p>To believe in Ultragenyx Pharmaceutical as a shareholder, you need confidence in its ability to bring rare disease therapies to market, especially gene therapies like UX111. The recent FDA Complete Response Letter for UX111 introduces added uncertainty to the approval timeline, but it does not materially shift the main short-term catalyst, the pending Phase 3 Aspire readout for GTX-102, nor does it fundamentally change the key risk around execution in late-stage programs.</p>
<div class="lb-trans"><p>作為 Ultragenyx 製藥的股東，您需要對其將罕見疾病療法推向市場的能力充滿信心，尤其是像 UX111 這樣的基因療法。最近 FDA 對 UX111 的完整回應信為批准時間表帶來了額外的不確定性，但並未實質性改變主要的短期催化劑，即 GTX-102 的第三階段 Aspire 結果的待公佈情況，也沒有從根本上改變與後期項目執行相關的主要風險。</p>
</div><p>Among recent announcements, the full enrollment of the Phase 3 Aspire study of GTX-102 for Angelman syndrome is most relevant. This milestone keeps Ultragenyx on track for topline results in 2026, reinforcing a pipeline-driven catalyst while the company works through regulatory feedback for UX111, highlighting both momentum and ongoing risk tied to late-stage clinical and regulatory execution.</p>
<div class="lb-trans"><p>在最近的公告中，GTX-102 針對安傑爾曼綜合症的第三階段 Aspire 研究的完全招募是最相關的。這一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年獲得頂線結果，強化了管道驅動的催化劑，同時公司在處理 UX111 的監管反饋，突顯了與後期臨牀和監管執行相關的動力和持續風險。</p>
</div><p>Yet even as Aspire advances, investors should be aware that continued financial losses and high R&amp;D expenses...</p>
<div class="lb-trans"><p>然而，即使 Aspire 在推進，投資者也應意識到持續的財務虧損和高研發費用...</p>
</div><p>Read the full narrative on Ultragenyx Pharmaceutical (it's free!)</p>
<div class="lb-trans"><p>閲讀 Ultragenyx 製藥的完整敍述（免費！）</p>
</div><p>Ultragenyx Pharmaceutical's outlook projects $1.3 billion in revenue and $140.6 million in earnings by 2028. This requires a 31.2% annual revenue growth rate and an earnings increase of $690.2 million from current earnings of -$549.6 million.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ultragenyx 製藥的前景預計到 2028 年將實現 13 億美元的收入和 1.406 億美元的收益。這需要 31.2% 的年收入增長率和從當前虧損的 5.496 億美元中增加 6.902 億美元的收益。</p>
</div><p>Uncover how Ultragenyx Pharmaceutical's forecasts yield a $87.21 fair value, a 207% upside to its current price.</p>
<div class="lb-trans"><p>揭示 Ultragenyx 製藥的預測如何得出 87.21 美元的公允價值，相較於當前價格有 207% 的上漲空間。</p>
</div><h2>Exploring Other Perspectives</h2>
<div class="lb-trans"><h2>探索其他視角</h2>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth" alt="" original-src="https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth"/></p>
<p>RARE Earnings &amp; Revenue Growth as at Aug 2025</p>
<div class="lb-trans"><p>截至 2025 年 8 月的 RARE 收益與收入增長</p>
</div><p>Two Simply Wall St Community members estimate Ultragenyx’s fair value between US$87 and US$471 per share. This wide divergence of opinion comes as regulatory setbacks and persistent losses could influence cash needs and future growth, highlighting the importance of considering multiple viewpoints.</p>
<div class="lb-trans"><p>兩位 Simply Wall St 社區成員估計 Ultragenyx 的公允價值在每股 87 美元到 471 美元之間。這種廣泛的意見分歧表明，監管障礙和持續虧損可能影響現金需求和未來增長，突顯了考慮多種觀點的重要性。</p>
</div><p>Explore 2 other fair value estimates on Ultragenyx Pharmaceutical - why the stock might be worth just $87.21!</p>
<div class="lb-trans"><p>探索 Ultragenyx 製藥的另外兩個公允價值估計——為什麼該股票可能僅值 87.21 美元！</p>
</div><h2>Build Your Own Ultragenyx Pharmaceutical Narrative</h2>
<div class="lb-trans"><h2>構建您自己的 Ultragenyx 製藥敍述</h2>
</div><p>Disagree with existing narratives? Create your own in under 3 minutes - extraordinary investment returns rarely come from following the herd.</p>
<div class="lb-trans"><p>不同意現有敍述？在 3 分鐘內創建您自己的敍述——非凡的投資回報很少來自跟隨大眾。</p>
</div><ul>
<li>A great starting point for your Ultragenyx Pharmaceutical research is our analysis highlighting 2 key rewards and 1 important warning sign that could impact your investment decision.</li>
<li>Our free Ultragenyx Pharmaceutical research report provides a comprehensive fundamental analysis summarized in a single visual - the Snowflake - making it easy to evaluate Ultragenyx Pharmaceutical's overall financial health at a glance.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>您的 Ultragenyx 製藥研究的一個良好起點是我們的分析，強調兩個關鍵獎勵和一個可能影響您投資決策的重要警示信號。</li>
<li>我們免費的 Ultragenyx 製藥研究報告提供了全面的基本面分析，匯總在一個視覺圖中——雪花圖，使您能夠一目瞭然地評估 Ultragenyx 製藥的整體財務健康狀況。</li>
</ul>
</div><h2>Ready For A Different Approach?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>準備好不同的方法嗎？</h2>
</div><p>Opportunities like this don't last. These are today's most promising picks. Check them out now:</p>
<div class="lb-trans"><p>這樣的機會不會長久。這些是今天最有前景的選擇。現在就查看它們：</p>
</div><ul>
<li>We've found 22 US stocks that are forecast to pay a dividend yield of over 6% next year. See the full list for free.</li>
<li>Explore 26 top quantum computing companies leading the revolution in next-gen technology and shaping the future with breakthroughs in quantum algorithms, superconducting qubits, and cutting-edge research.</li>
<li>These 18 companies survived and thrived after COVID and have the right ingredients to survive Trump's tariffs. Discover why before your portfolio feels the trade war pinch.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>我們發現 22 只美國股票預計明年將支付超過 6% 的股息收益率。免費查看完整名單。</li>
<li>探索 26 家領先下一代技術革命的量子計算公司，塑造未來，突破量子算法、超導量子比特和前沿研究。</li>
<li>這 18 家公司在 COVID 後生存並蓬勃發展，具備在特朗普關税下生存的正確條件。在您的投資組合感受到貿易戰壓力之前，瞭解原因。</li>
</ul>
</div><p><em>This article by Simply Wall St is general in nature. <strong>We provide commentary based on historical data and analyst forecasts only using an unbiased methodology and our articles are not intended to be financial advice.</strong> It does not constitute a recommendation to buy or sell any stock, and does not take account of your objectives, or your financial situation. We aim to bring you long-term focused analysis driven by fundamental data. Note that our analysis may not factor in the latest price-sensitive company announcements or qualitative material. Simply Wall St has no position in any stocks mentioned.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>這篇文章由 Simply Wall St 撰寫，性質一般。<strong>我們提供基於歷史數據和分析師預測的評論，僅使用無偏見的方法，我們的文章並不旨在提供財務建議。</strong> 它不構成買入或賣出任何股票的推薦，也未考慮您的目標或財務狀況。我們旨在為您提供以基本數據驅動的長期分析。請注意，我們的分析可能未考慮最新的價格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中沒有持倉。</em></p>
</div>

FDA 對 UX111 的回應如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資故事