2025 年 9 月 28 日- 上午 11:15
- 在第 1 個月，使用 acoramidis 的累計事件數量明顯少於安慰劑
- 與安慰劑相比，acoramidis 顯著降低了至第 30 個月的心血管死亡（CVM）或複發性心血管住院（CVH）的累計風險，風險降低 49%（p&lt;0.0001）
- 累計事件的差異逐漸增加，第 30 個月的結果顯示每 100 名接受治療的參與者避免了 53 個事件（95% CI:29–79）
加利福尼亞州帕洛阿爾託，2025 年 9 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）-- BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克：BBIO）（“BridgeBio” 或 “公司”）是一家專注於遺傳疾病的新型生物製藥公司，展示了 ATTRibute-CM 研究的數據，顯示 acoramidis 在治療 ATTR-CM 患者的第一個月內減少了累計心血管結果，包括心血管死亡（CVM）或複發性心血管相關住院（CVH）。這些數據在美國心力衰竭學會（HFSA）2025 年年會的晚期突破臨牀試驗口頭報告中發佈，並同時發表在《美國心臟病學會雜誌》上。Acoramidis 是一種選擇性的小分子口服給藥的近乎完全（≥90%）的轉甲狀腺素（TTR）穩定劑。
“Acoramidis 在累計心血管結果的整體效果上表現出早期和持續的臨牀療效，累計事件在治療的第一個月內開始明顯分化，” 俄勒岡健康與科學大學的 Ahmad Masri 醫學博士表示。“作為一名執業心臟病醫生，這些發現非常重要，因為它引起了對轉甲狀腺素澱粉樣變病診斷和治療啓動的時間敏感性的關注，像 acoramidis 這樣安全有效的治療可能會對降低患者心血管住院和事件的風險產生早期影響。”
來自晚期突破口頭報告的詳細信息，Acoramidis 對 ATTR-CM 中複發性和累計心血管結果的影響：來自 ATTRibute-CM 的探索性分析，由 Masri 博士介紹，包括：
<ul>
<li>在第 1 個月，使用 acoramidis 的累計事件數量明顯少於安慰劑</li>
<li>與安慰劑相比，acoramidis 顯著降低了至第 30 個月的心血管死亡（CVM）或複發性心血管住院（CVH）的累計風險，風險降低 49%（p&lt;0.0001）</li>
<li>累計事件的差異逐漸增加，第 30 個月的結果顯示每 100 名接受治療的參與者避免了 53 個事件（95% CI:29–79）</li>
<li>除了晚期突破口頭報告外，發表在《美國心臟病學會雜誌》上的同名文章也指出了相同的細節，並得出結論，在第 42 個月，持續使用 acoramidis 與安慰劑轉為 acoramidis 相比，CVM 降低了 45%（p =0.0011）</li>
</ul>
除了晚期突破口頭報告和 ATTRibute-CM 的累計心血管結果數據的同時發表外，還分享了一場口頭報告和三場海報會議，內容涉及 ATTRibute-CM 的開放標籤擴展數據和真實世界證據。這些發現包括：
<ul>
<li>持續使用 Acoramidis 治療顯著降低了第 42 個月所有原因死亡和心血管相關住院的風險，適用於野生型和變異型轉甲狀腺素澱粉樣變病心肌病患者，由 Cedars-Sinai 心臟研究所的 Lily Stern 醫學博士在口頭報告中分享
<ul>
<li>在第 42 個月，持續使用 acoramidis 與安慰劑轉為 acoramidis 相比，野生型 ATTR-CM 和變異型 ATTR-CM 患者的所有原因死亡（ACM）、首次 CVH 和 ACM/首次 CVH 的風險均較低，強調了無論 TTR 基因型如何，早期和持續使用 acoramidis 的重要性</li>
</ul>
</li>
<li>Acoramidis 減輕了變異型轉甲狀腺素澱粉樣變病患者中觀察到的 NT-proBNP 水平上升：來自 ATTRibute-CM 的結果，由 UChicago Medicine 的 Nitasha Sarswat 醫學博士在海報會議中介紹
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<li>在 ATTRibute-CM 的變異型 ATTR-CM 亞羣中，acoramidis 持續減輕了安慰劑變異組中觀察到的 N 末端腦鈉肽前體（NT-proBNP）水平上升，效果從第 3 個月開始，並持續到第 30 個月。考慮到變異型 ATTR-CM 帶來的更高風險，這些發現在滿足變異型 ATTR-CM 患者羣體的獨特醫療需求方面尤其相關</li>
</ul>
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<li>Acoramidis 對轉甲狀腺素澱粉樣變病心肌病中心臟傳導異常的影響，由 Saint Luke's Health System 的 Brett W. Sperry 醫學博士在海報會議中介紹
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<li>在 ATTRibute-CM 中，acoramidis 治療與第 24 個月和第 30 個月參與者中 PR 或 QRS 間期延長的比例明顯較低相關，與安慰劑相比。這些觀察結果與之前報告的 acoramidis 減緩 ATTR-CM 疾病進展的結果一致</li>
</ul>
</li>
<li>美國退伍軍人中轉甲狀腺素澱粉樣變病的發生率在引入疾病修飾治療後仍存在州級差異，由亞利桑那州立大學的 Sandesh Dev 醫學博士在海報會議中介紹
<ul>
<li>在可用治療的背景下，美國退伍軍人羣體中 ATTR-CM 的發生率在全國範圍內增加，可能是由於大多數州的意識提高</li>
</ul>
</li>
</ul>
Acoramidis 已獲得美國 FDA 批准為 Attruby®，並獲得歐洲委員會、日本藥品和醫療器械管理局以及英國藥品和健康產品監管局批准為 BEYONTTRA®，所有標籤均指定近乎完全穩定 TTR。
關於 Attruby 對 ATTR-CM 患者益處的更多數據計劃在未來的醫學會議上發佈。
關於 Attruby™（acoramidis）
適應症
Attruby 是一種轉甲狀腺素穩定劑，適用於治療成年患者的野生型或變異型轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡和與心血管相關的住院率。
重要安全信息
不良反應
與安慰劑相比，接受 Attruby 治療的患者報告了腹瀉（11.6% 對 7.6%）和上腹部疼痛（5.5% 對 1.4%）。這些不良反應大多數為輕度，並在未停藥的情況下自行緩解。因不良事件導致的停藥率在接受 Attruby 治療的患者與安慰劑組之間相似（分別為 9.3% 和 8.5%）。
關於 BridgeBio
BridgeBio Pharma（BridgeBio；NASDAQ:BBIO）是一種新型生物製藥公司，成立的目的是發現、創造、測試和提供變革性藥物，以治療患有遺傳疾病的患者。BridgeBio 的開發項目管線涵蓋從早期科學到高級臨牀試驗。BridgeBio 成立於 2015 年，其經驗豐富的藥物發現、開發和創新團隊致力於儘快將基因醫學的進展應用於幫助患者。有關更多信息，請訪問 bridgebio.com 並關注我們的 LinkedIn、Twitter、Facebook、Instagram 和 YouTube。
BridgeBio 前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。本新聞稿中的聲明可能包括不屬於歷史事實的聲明，並被視為根據 1933 年證券法第 27A 條及 1934 年證券交易法第 21E 條的定義的前瞻性聲明，通常通過使用 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“潛在”、“尋求”、“應該”、“將” 和這些詞或類似表達的變體來識別。BridgeBio 希望這些前瞻性聲明受到證券法第 27A 條和證券交易法第 21E 條中前瞻性聲明的安全港條款的保護。這些前瞻性聲明，包括關於 acoramidis 可能對降低患者心血管住院和事件風險的早期影響、未來數據披露的時間以及 BridgeBio 持續開發管線的聲明，反映了 BridgeBio 對其計劃、意圖、期望和策略的當前看法，這些看法基於 BridgeBio 當前可用的信息和其所做的假設。儘管 BridgeBio 相信其計劃、意圖、期望和策略如前瞻性聲明中所反映或暗示的那樣是合理的，但不能保證這些計劃、意圖、期望或策略將實現或達到。此外，實際結果可能與前瞻性聲明中描述的結果有重大差異，並將受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：BridgeBio 對第三方開發的依賴風險；監管機構要求額外研究或數據以支持 acoramidis 的持續或擴展商業化；數據和結果是否符合監管要求或足以支持持續開發、審查或批准；以及其他監管機構是否同意 BridgeBio 的策略或數據解釋。這些風險還包括全球健康緊急情況的影響，例如監管審查和其他活動的延遲、製造和供應鏈中斷、對醫療系統的不利影響以及全球經濟的干擾；以及宏觀經濟和地緣政治事件的影響，包括烏克蘭和以色列及加沙地帶的敵對行動帶來的變化、通貨膨脹率上升和利率波動對 BridgeBio 運營和預期的影響。其他風險在 BridgeBio 最近的 10-K 表格年度報告、10-Q 表格季度報告和其他向美國證券交易委員會提交的文件的風險因素部分中進行了描述。此外，BridgeBio 在一個競爭激烈且快速變化的環境中運營，其中新風險不時出現。這些前瞻性聲明基於 BridgeBio 管理層在本新聞稿日期的當前期望和信念，並受到某些風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些聲明中描述的結果有重大差異。除非適用法律要求，BridgeBio 不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
BridgeBio 媒體聯繫人：
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BridgeBio 投資者聯繫人：
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BBIO

Acoramidis，一種用於治療 ATTR-CM 的藥物，在治療的第一個月內顯示出顯著的早期療效，能夠減少累積的心血管結果，包括心血管死亡率和住院率。來自 ATTRibute-CM 研究的數據表明，與安慰劑相比，風險降低了 49%，並且在第 30 個月觀察到逐漸改善的結果。這些發現已在 HFSA 年度科學會議上發佈，並發表在《美國心臟病學會雜誌》上，強調了及時診斷和治療啓動對澱粉樣變性患者的重要性

Acoramidis 在治療 ATTR-CM 患者的第一個月內開始降低累積心血管事件的發生 | Bridgebio Pharma 股票新聞