<p>Dyne Therapeutics 在日本獲得杜氏肌營養不良症治療藥物的孤兒藥資格認證
馬薩諸塞州沃爾瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（納斯達克：DYN）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）已授予其針對具有可跳過外顯子 51 突變的杜氏肌營養不良症（DMD）患者的研究性療法 DYNE-251 孤兒藥資格認證。該認證專門針對在日本影響不到 50,000 名患者的罕見疾病的治療，提供包括開發成本補貼和在批准後最長可達 10 年的市場獨佔權等福利。DYNE-251 目前正在全球進行的 1/2 期 DELIVER 試驗中評估，經過 18 個月的治療顯示出持續的功能改善。這項在日本的認證為該療法現有的孤兒藥、突破性療法、快速通道和罕見兒童疾病狀態增加了新的認證，後者來自美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認證。該認證專門授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 試驗的註冊擴展隊列結果預計將在 2025 年底公佈。
免責聲明：本新聞簡報由公共技術（PUBT）使用生成性人工智能創建。雖然 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Dyne Therapeutics Inc.通過 GlobeNewswire（參考 ID：GNW9536682-en）發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容，並對此信息的準確性承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術（PUBT）</p>

<p>Dyne Therapeutics 在日本獲得了孤兒藥認證，針對的是其研發的治療特定突變的杜氏肌營養不良症（DMD）患者的療法 DYNE-251。該認證提供了開發成本補貼和最長可達 10 年的市場獨佔權等好處。DYNE-251 目前正在進行 1/2 期 DELIVER 試驗，顯示出持續的功能改善。該療法還獲得了美國 FDA 和歐洲藥品管理局的多項認證。試驗擴展隊列的結果預計將在 2025 年底公佈</p>

<p>Dyne Therapeutics Receives Orphan Drug Designation in Japan for Duchenne Muscular Dystrophy Therapy WALTHAM, Mass. (Sept. 29, 2025) - Dyne Therapeutics Inc. (Nasdaq: DYN) announced today that Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has granted Orphan Drug designation to DYNE-251, its investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients with mutations amenable to exon 51 skipping. The designation, which is reserved for treatments targeting rare diseases affecting fewer than 50,000 patients in Japan, provides benefits including development cost subsidies and potential market exclusivity for up to 10 years upon approval. DYNE-251 is currently being evaluated in the global Phase 1⁄2 DELIVER trial, where it has shown sustained functional improvement through 18 months of treatment. This designation in Japan adds to the therapy’s existing Orphan Drug, Breakthrough Therapy, Fast Track, and Rare Pediatric Disease statuses from the U.S. FDA and Orphan Drug designation from the European Medicines Agency (EMA). The grant was awarded exclusively to Dyne Therapeutics. Results from the registrational expansion cohort of the DELIVER trial are expected in late 2025. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Dyne Therapeutics Inc. published the original content used to generate this news brief via GlobeNewswire (Ref. ID: GNW9536682-en) on September 29, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT)</p>
<div class="lb-trans"><p>Dyne Therapeutics 在日本獲得杜氏肌營養不良症治療藥物的孤兒藥資格認證
馬薩諸塞州沃爾瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（納斯達克：DYN）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）已授予其針對具有可跳過外顯子 51 突變的杜氏肌營養不良症（DMD）患者的研究性療法 DYNE-251 孤兒藥資格認證。該認證專門針對在日本影響不到 50,000 名患者的罕見疾病的治療，提供包括開發成本補貼和在批准後最長可達 10 年的市場獨佔權等福利。DYNE-251 目前正在全球進行的 1/2 期 DELIVER 試驗中評估，經過 18 個月的治療顯示出持續的功能改善。這項在日本的認證為該療法現有的孤兒藥、突破性療法、快速通道和罕見兒童疾病狀態增加了新的認證，後者來自美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認證。該認證專門授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 試驗的註冊擴展隊列結果預計將在 2025 年底公佈。
免責聲明：本新聞簡報由公共技術（PUBT）使用生成性人工智能創建。雖然 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Dyne Therapeutics Inc.通過 GlobeNewswire（參考 ID：GNW9536682-en）發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容，並對此信息的準確性承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術（PUBT）</p>
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Dyne Therapeutics 在日本為 DYNE-251 獲得杜氏肌營養不良症的孤兒藥資格認定