藥明巨諾-B：已向國家藥監局遞交瑞基奧侖賽在中國成人活動性系統性紅斑狼瘡患者中的 I 期研究數據

智通財經 APP 訊，藥明巨諾-B(02126) 發佈公告，已向中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 遞交瑞基奧侖賽 (relma-cel) 在中國成人活動性系統性紅斑狼瘡 (SLE) 患者中的 I 期研究數據，NMPA 已接收數據，並受理會議申請。SLE 是一種慢性自身免疫性疾病，可引起全身多臟器和組織受損。本次更新的數據是來自於一項在中國開展的 I 期、單臂、開放、多中心、劑量探索研究，起始劑量設為 50×106 CAR+T 細胞，採用貝葉斯最優區間 (BOIN) 設計的劑量探索規則，在 50×106 CAR+T 細胞、75×106 CAR+T 細胞、100×106 CAR+T 細胞三個劑量水準進行探索，以評估瑞基奧侖賽注射液在 SLE 患者中的安全性，並最終確定 II 期研究推薦劑量。截至 2025 年 7 月，本研究已入組了共 12 例受試者並完成瑞基奧侖賽注射液回輸，初步完成了低、中、高劑量組的安全性，療效以及藥代和藥效動力學 (PK/PD) 的探索。本次研究中，一共回輸了 12 例患者，均為女性，中位年齡 27 歲 (範圍：20 至 41 歲)，中位病史 9.5 年 (範圍：4 至 20 年)。最高 SELENA-SLEDAI 評分 16 分，最低評分 4 分，中位評分 10 分，均為中重度活動性 SLE 患者。11 例 (91.7%) 患者抗核抗體 (ANA) 異常，33.3% 患者抗雙鏈 DNA 抗體 (dsDNA) 升高，16.7% 患者尿蛋白大於 2000 mg/24 h。12 例患者均有腎臟受累 (100%)，其他常見器官系統受累依次為皮膚 (50%)、血液系統 (50%) 以及關節 (16.7%) 等。患者在參加本研究前均接受過激素、多種免疫抑制劑和╱或生物製劑的聯合治療，疾病仍反覆，亟需新的有效的治療藥物。截至 2025 年 7 月，本研究 I 期結果顯示，可評估 6 個月療效的 12 例患者中 SRI-4 達標 12 例 (100%)，LLDAS 達標 6 例 (50%)，Drug-Free 達標 12 例 (100%)。疾病活動度量表 SLEDAI-2K、SELENA-SLEDAI、SLE-DAS 和 PGA 量表評分等均呈下降趨勢，初步顯現出顯著的療效。同時，初步安全性結果顯示，已回輸的 12 例患者中，11 例患者出現了 CRS，均為 1 級細胞因數釋放綜合徵 (CRS)。1 例患者 (75×106 劑量) 發生了 2 級免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵 (ICANS)，對症治療後痊癒。12 例患者中，無任何患者發生劑量限制性毒性 (DLT)。本研究安全性結果表明，瑞基奧侖賽治療中重度活動性 SLE 安全性良好。截止目前，本研究仍在進行中，以累積更長隨訪時間的數據。基於此前開展的 IIT 研究和本次 I 期臨牀研究結果，瑞基奧侖賽用於治療中國成人中重度活動性 SLE，整體安全性良好，不良反應可控，療效顯著。作為首個在 SLE 治療領域獲批臨牀試驗許可 (IND) 的商業化 CAR-T 療法，瑞基奧侖賽治療中重度活動性 SLE 的臨牀 I 期研究顯示出較好的安全性和顯著的療效，展現出了快速推進至生物製劑許可申請 (BLA) 階段的巨大潛力。公司已遞交資料並獲得受理，期待與監管機構進一步溝通 II 期關鍵研究，以加速這一創新療法的研發進程，為 SLE 患者帶來突破性的治療選擇。