代表 GT Biopharma, Inc. 發佈
温哥華 – Baystreet.ca 新聞評論 – 科學家們在 2025 年 10 月工程化了隱形免疫細胞，這些細胞在摧毀腫瘤的同時能夠躲避排斥反應 [1]，與此同時，抗體藥物偶聯物在經過數十年的發展後迅速擴展到更早的治療階段 [2]。全球癌症治療市場在 2025 年達到了 2440 億美元，預計到 2030 年將攀升至 4040 億美元，這一增長得益於包括自然殺傷細胞激活劑、腫瘤浸潤淋巴細胞療法和選擇性蛋白降解劑在內的下一代平台。這些精準的進展使得 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、Genmab A/S(NASDAQ: GMAB)、Iovance Biotherapeutics, Inc.(NASDAQ: IOVA)、SELLAS Life Sciences Groupd, Inc.(NASDAQ: SLS) 和 Nurix Therapeutics, Inc.(NASDAQ: NRIX) 處於有利地位。
免疫療法市場預計將從 2024 年的 580 億美元激增至 2030 年的 1200 億美元 [3]，因為細胞治療製造的進步使得現成治療的成本大幅降低 [4]。突破性的細胞工程、針對耐藥癌症的精準抗體偶聯物以及新型蛋白降解平台的融合，為在高價值腫瘤領域推進差異化療法的公司創造了有利條件，尤其是在競爭壓力加劇之前。
GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 最近宣佈其正在進行的 GTB-3650 第三劑量組（Cohort 3）臨牀試驗的正式安全審查成功完成，未觀察到安全性或耐受性問題。隨着 GTB-3650 的顯著進展，GTBP 目前正在推進創新的免疫療法，旨在對抗一些世界上最具挑戰性的癌症類型。
這一最新里程碑使得 GT Biopharma 能夠進入 Cohort 4，患者將接受 10μg/kg/天的治療。現在公司正在積極篩選 Cohort 4 的患者，並預計將在接下來的幾周內開始給藥，下一次全面更新預計在 2026 年第一季度發佈。
該一期研究正在對抗復發或難治性血癌的患者進行 GTB-3650 的測試，這些患者表達 CD33 蛋白，特別是急性髓性白血病（AML）和高風險骨髓增生異常綜合症（MDS）。這些病例是一些最難治療的癌症病例，涉及那些在初始治療後復發或從未對常規治療方案產生反應的患者。
GTB-3650 通過刺激患者的自然殺傷細胞（這是一種自然獵殺並摧毀異常細胞的免疫細胞）來專門靶向癌細胞。患者通過持續輸注接受治療，遵循結構化的時間表：兩週治療後休息兩週，根據患者的反應重複這一週期，最長可達四個月。
在 Cohorts 1 至 3 中招募的六名患者均成功接受了 GTB-3650 的治療，顯示出該療法在逐漸增加的劑量水平下的耐受性。根據公司説法，Cohort 4 的劑量水平 10μg/kg/天更能反映潛在的臨牀療效閾值。這一評估基於在前六名患者中觀察到的多個免疫學生物標誌物的積極趨勢、在所有三個完成的隊列中完全沒有劑量限制性毒性，以及認識到早期隊列使用的較低劑量可能低於產生有意義臨牀益處的治療範圍。
一期研究的設計要求在大約 14 名患者中測試 GTB-3650，分為七個隊列，每個隊列有兩名患者接受逐漸增加的劑量，從 Cohort 1 的 1.25μg/kg/天到 Cohort 7 的 100μg/kg/天（如有必要）。在當前的 Cohort 4 之外，還有三個額外的高劑量隊列可用：Cohort 5 為 25μg/kg/天，Cohort 6 為 50μg/kg/天，Cohort 7 為計劃的最大劑量 100μg/kg/天。這一廣泛的劑量範圍反映了試驗的目標，即確定 GTB-3650 在保持可接受的安全性特徵的同時提供最佳治療益處。試驗正在測量安全性、藥代動力學、藥效學、內源性患者自然殺傷細胞的體內擴展和臨牀活性。
除了血癌外，公司還在開發 GTB-5550，針對 B7H3，這是一種常見於多種實體腫瘤類型（包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌）的蛋白質。GT Biopharma 計劃在 2025 年第四季度提交其監管申請，以開始 GTB-5550 的人體試驗。GTB-5550 被設計為一種皮下注射，患者最終可能在家中自行注射。
這兩種候選藥物都利用了 GT Biopharma 的專有 TriKE 平台技術，該技術採用了最初在駱駝和美洲駝中發現的特殊抗體片段。這些分子相較於傳統抗體具有更小的體積和更大的穩定性。公司持有來自 明尼蘇達大學 的這一技術的全球獨家許可。
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Genmab A/S(NASDAQ: GMAB) 報告了其一期/二期 RAINFOL-01 試驗的令人鼓舞的臨牀結果，研究中的抗體藥物偶聯物 rinatabart sesutecan (Rina-S) 在重度預處理的晚期子宮內膜癌患者中達到了 50% 的確認客觀反應率，包括兩個完全反應，在 100 mg/m²劑量下觀察到的反應與 FRα表達水平無關，63.6% 的反應者在中位隨訪一年時維持了他們的反應。
“這些與 Rina-S 相關的更新版 1/2 階段 RAINFOL-01 數據的信號令人鼓舞——它們指向未來為患者提供更多選擇的可能性，” 德克薩斯州腫瘤學福特沃斯分院的 Noelle Cloven 博士説道，Sarah Cannon Research Institute 和研究調查員。
Genmab 正在通過正在進行的 3 期 RAINFOL-03 試驗推進 Rina-S 的晚期開發，該試驗針對子宮內膜癌，同時還有針對鉑耐藥卵巢癌的 3 期 RAINFOL-02 試驗。美國食品和藥物管理局 最近授予 Rina-S 突破性療法認證，用於治療在鉑類藥物方案和 PD-(L) 1 治療後病情進展的復發或進展性子宮內膜癌成年患者。
Iovance Biotherapeutics, Inc.（NASDAQ: IOVA）通過選擇 InspiroGene by McKesson 作為其專科藥房合作伙伴，擴大了患者對 Amtagvi 的獲取，這是首個 FDA 批准的腫瘤浸潤淋巴細胞療法，用於實體瘤。這一合作關係為 Amtagvi 開闢了專科藥房渠道，使授權治療中心在利用 Biologics by McKesson 超過 30 年的專科藥房和腫瘤學深厚臨牀專業知識的同時，能夠靈活應對。
“我們選擇 InspiroGene by McKesson 來開創 Amtagvi 專科藥房選項，原因在於他們的服務和對細胞與基因療法患者獲取的承諾，”Iovance Biotherapeutics, Inc. 的首席商業官 Dan Kirby 説道。“增加專科藥房渠道標誌着 Iovance 在更高效地將創新、延長生命的療法帶給更多患者方面邁出了重要一步。”
InspiroGene 將提供量身定製的服務，包括訂單管理、報銷導航和患者支持，所有服務都針對細胞和基因療法交付的獨特需求。Amtagvi 是一種一次性個性化治療選項，適用於在免疫檢查點抑制劑和靶向治療後患有晚期黑色素瘤的患者，利用從腫瘤中提取的患者自身 T 細胞，這些細胞經過擴增後再重新注入患者體內，以幫助對抗癌症。
SELLAS Life Sciences Group, Inc.（NASDAQ: SLS）在 2025 年歐洲醫學腫瘤學大會 上展示了其高度選擇性的 CDK9 抑制劑 SLS009（tambiciclib）的臨牀前療效數據，表明單藥治療和與 venetoclax 聯合使用在復發/難治性 T 細胞前淋巴細胞白血病的體內患者來源異種移植模型中顯著延長了總體生存期。SLS009 單藥治療和聯合治療的總體生存期分別延長至 7.4 周和 7.9 周，而 venetoclax 單藥治療為 4.4 周，差異具有統計學意義（p&lt;0.05），同時在外周血中更好地控制了循環 T-PLL 細胞。
“這些結果令人高度鼓舞，並提供了重要的臨牀前證據，表明 SLS009 的選擇性 CDK9 抑制可能在治療 T-PLL 這種治療選擇非常有限的侵襲性白血病中發揮關鍵作用，”SELLAS 的高級副總裁、首席開發官 Dragan Cicic 博士説道。“值得注意的是，SLS009 單獨使用和與 venetoclax 聯合使用的生存期延長效果優於 venetoclax 單藥治療，同時表現出良好的耐受性。”
SELLAS 正在開發 SLS009，作為潛在的首個和最佳的差異化小分子 CDK9 抑制劑，與其他 CDK9 抑制劑相比，具有降低的毒性和增強的效力。數據表明，SLS009 在具有不良預後因素的 AML 患者中表現出高反應率，包括 ASXL1 突變，這通常與各種骨髓疾病的不良預後相關。
Nurix Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NRIX）已啓動 DAYBreak 關鍵研究，這是一個單臂 2 期試驗，評估在經歷了與共價 BTK 抑制劑、BCL-2 抑制劑和非共價 BTK 抑制劑治療後病情進展的復發或難治性慢性淋巴細胞白血病患者中，每日一次 600 mg 的 bexobrutideg (NX-5948)。600 mg 劑量的選擇是在完成對 1b 期研究中隨機隊列的分析後進行的，並與包括 美國食品和藥物管理局、英國藥品和健康產品監管局 和 歐洲藥品管理局 在內的全球監管機構保持一致。
“DAYBreak 研究的啓動標誌着 Nurix 向關鍵階段公司的轉型，以及 bexobrutideg 的一個重要里程碑，我們的數據表明其具有潛在的最佳級別特徵，”Nurix 的首席執行官 Arthur T. Sands, M.D., Ph.D. 説道。“隨着 DAYBreak 研究的進行，我們正在推進 bexobrutideg 的開發，離註冊和商業化又近了一步。”
Nurix 計劃在 2026 年上半年啓動一項隨機確認的 3 期試驗，針對在接受共價 BTK 抑制劑治療期間病情曾經進展的復發/難治性 CLL 患者，將 bexobrutideg 單藥治療與研究者選擇的 pirtobrutinib 單藥治療、bendamustine 加 rituximab 或 idelalisib 加 rituximab 進行比較。新的臨牀前數據支持 bexobrutideg 的潛在最佳級別 BTK 降解劑特徵，顯示出優越的降解效力、廣泛覆蓋臨牀相關的 BTK 突變以及卓越的選擇性。
文章來源： https://usanewsgroup.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/
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引用來源：
1. https://scitechdaily.com/mit-and-harvard-build-invisible-immune-cells-that-obliterate-cancer/
2. https://www.nature.com/articles/s41568-025-00869-w
3. https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/cancer-therapy-market
4. https://scitechdaily.com/mit-and-harvard-build-invisible-immune-cells-that-obliterate-cancer/

GTBP

全球癌症治療市場預計將從 2025 年的 2440 億美元增長到 2030 年的 4040 億美元，這得益於靶向細胞療法和精準降解劑的進展。GT Biopharma, Inc. 已成功完成其 GTB-3650 的第一階段試驗的安全性審查，該藥物針對復發或難治性血癌。該公司正在推進到第 4 組，計劃很快開始給藥。此外，GTB-5550 正在開發用於各種實體腫瘤，預計人類試驗將在 2025 年底開始

靶向細胞療法和精準降解劑推動 4040 億美元的癌症市場擴張