智通財經 APP 獲悉，中信建投發佈研報稱，小核酸藥物憑藉其可靶向傳統不可成藥靶點、作用長效等優勢，有望成為繼小分子和抗體藥物後的第三大藥物類別。儘管發展歷程曾遇挫折，但 2014 年 GalNAc 技術的突破為肝靶向遞送樹立了成功範式，極大激活了產業發展。當前，全球小核酸藥物產業正在實現商業化盈利、適應症突破、肝外遞送突破、雙靶點突破等多維突破。中國公司在此浪潮中與全球產業齊頭並進，同頻共振，展現出強勁全球競爭力。<h2>中信建投主要觀點如下：</h2>小核酸藥物有望成為第三類藥物在小核酸藥物作用機制中，主要為內吞、內體逃逸、基因沉默三步。關鍵點在於①受體選擇：受體丰度、內化速率，②優化遞送系統提高內體逃逸效率，③利用化學修飾增強穩定性等。小核酸藥物相比其他藥物類型的優勢有：靶點豐富、特異性強、藥物作用長效。對於創新藥公司來説，小核酸藥物優勢還有：研發成功率相對較高、生產相對快速、平台優勢明顯。回顧小核酸藥物的發展並非一帆風順，也曾因穩定性、安全性等問題一度被各大藥廠停止開發。2014 年 GalNAc 技術的發現是激活小核酸藥物領域的關鍵里程碑。為小核酸藥物的遞送技術樹立了一個可借鑑的 “樣本範式”。肝外遞送則代表着下一次更廣闊的飛躍。全球小核酸藥物產業實現多維突破①從商業化角度來説，Amvuttra、Leqvio 展現重磅藥物潛力，全球龍頭公司 Alnylam 今年將有望實現盈利。②從適應症角度來説，25-26 年是適應症突破的重要驗證期，減重適應症將迎來 POC 時刻，CNS 適應症有望陸續開啓探索，從 IT 走向 SC。③從技術角度來説，肝外遞送逐步突破。TRiM、AOC 等肝外遞送方式嶄露頭角。Avidity 研發的 AOC 藥物 Del-zota，作為 AOC 首款藥物療效突出，預計將於 2025 年底 BLA，2026 年上市商業化。雙靶技術突破，全球首款 PCSK9/APOC3 雙靶點小核酸藥物遞交臨牀申請。中國小核酸藥企展現全球競爭力近年來，隨着小核酸創新藥公司的興起，國內小核酸在研管線加速增長。中國小核酸創新藥企舶望、瑞博已與 MNC 達成 BD 交易，展現出中國小核酸的全球競爭力。適應症方面，中國小核酸藥物管線此前主要集中在心血管疾病和乙肝等領域。近年來也開始逐步向減重、CNS 等領域拓展。從技術角度來説，目前中國和海外的小核酸技術沒有代際差，在具體的靶點適應症上具備 FIC 和 BIC 的潛力，並正進入 FIC、BIC 藥物加速發展期，預計將在 26-27 年誕生一批新分子進入 IND，有望持續展現全球競爭力。中國小核酸領域相關公司：舶望製藥 (擬上市)、聖因生物 (未上市)、瑞博生物 (擬上市)、石藥集團、前沿生物、邁威生物等。風險提示：行業政策風險;研發不及預期風險;銷售不及預期風險;市場競爭加劇風險。

邁威生物-U

中信建投發佈研報指出，全球小核酸藥物產業正在實現多維突破，中國創新藥企展現出強勁的全球競爭力。小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體藥物後的第三大藥物類別，具有靶點豐富、特異性強、作用長效等優勢。2014 年 GalNAc 技術的突破為產業發展提供了成功範式，當前商業化盈利、適應症和遞送技術等方面均取得進展。

中信建投：全球小核酸藥物產業實現多維突破 中國創新藥企展現全球競爭力

中信建投：全球小核酸藥物產業實現多維突破中國創新藥企展現全球競爭力