CorrectSequence Therapeutics 的 CS-121 完成首例乳糜微粒血癥患者的給藥，展現出優異的安全性和顯著的療效
, /PRNewswire/ --2025 年 11 月 6 日，中國上海，CorrectSequence Therapeutics 有限公司（Correctseq），一家在臨牀階段的生物技術公司，開創了用於治療嚴重疾病的變換基礎編輯（tBE）技術，宣佈其針對 乳糜微粒血癥/高甘油三酯血癥 的基礎編輯療法 CS-121 在其研究者發起的試驗（IIT）中成功完成了首位患者的給藥，並已出院。
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圖片：全球首位接受針對 APOC3 的基因編輯療法（Correctseq 的 CS-121）治療高脂血症的患者（右側第六位）成功完成給藥並出院。
該患者被診斷為乳糜微粒血癥，長期空腹甘油三酯（TG）水平超過 12.5 mmol/L，並反覆發生急性胰腺炎。在 CS-121 的劑量遞增 IIT 中，他在單次低劑量給藥後三天內空腹 TG 水平顯著下降，且未出現不良事件。
這是 全球首例成功使用針對 APOC3 的基因編輯療法治療高脂血症的臨牀案例。
圖片： 全球首位接受針對 APOC3 的基因編輯療法（Correctseq 的 CS-121）治療高脂血症的患者（右側第六位）成功完成給藥並出院。
乳糜微粒血癥是一種代謝性疾病，其特徵是血液中乳糜微粒異常升高，伴隨脂質代謝功能障礙，導致極高的空腹 TG 水平和潛在的危及生命的併發症，如急性胰腺炎。它是 嚴重高甘油三酯血癥（sHTG） 中最嚴重的亞型，包括 家族性乳糜微粒血癥綜合症（FCS） 和 多因素乳糜微粒血癥綜合症（MCS）。FCS 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或其他關鍵調控基因的雙等位基因突變引起，空腹 TG ≥10 mmol/L（885 mg/dL），全球患病率為 1/100,000–1,000,000。MCS 則是由遺傳、生活方式或代謝疾病的複雜相互作用引起，全球患病率高達 1/600。
目前對乳糜微粒血癥的治療主要旨在將空腹 TG 水平控制在急性胰腺炎風險閾值以下（&lt;5.7 mmol/L 或 500 mg/dL），但現有的降甘油三酯藥物往往效果不佳，且長期維持極低脂飲食非常困難。
科學研究表明，肝臟產生的 APOC3 蛋白在 TG 調節中發揮着核心作用。大規模人羣分析顯示，攜帶天然 APOC3 功能喪失突變的個體 TG 水平顯著降低且無不良影響。隨着基因編輯技術的進步，現在可以在基因水平上治療性調節 APOC3 表達以降低 TG 水平——為乳糜微粒血癥和高甘油三酯血癥提供了一種潛在的治癒策略。
CS-121 是 Correctseq 針對乳糜微粒血癥和高甘油三酯血癥的 首個體內基因編輯 療法，基於 變換基礎編輯器（tBE）——這是 Correctseq 的科學聯合創始人獨立開發的高精度基礎編輯系統。通過靜脈注射給藥，tBE 通過脂質納米顆粒（LNPs）輸送到肝臟，並精確編輯目標 APOC3 基因。它模仿有益的天然 APOC3 功能喪失變體，以下調 APOC3 表達並有效降低血漿 TG 水平。通過在基因水平上解決疾病，該療法旨在實現 “一次治療，終身有效”。
CS-121 利用下一代 tBE 技術，能夠精確進行單鹼基修正而不產生 DNA 雙鏈斷裂，提供比基於 CRISPR 的基因編輯療法更優越的安全性。tBE 避免了潛在的安全風險，如 p53 激活、染色體損傷、脱靶效應和由 DNA 雙鏈斷裂引起的肝毒性。臨牀前動物研究顯示出優異的安全性和長期療效，在包括肝臟、肺、肌肉、脾臟、卵巢、心臟和腎臟等多個器官中未檢測到脱靶編輯。
首位患者為 63 歲男性，於 2025 年 10 月 18 日 接受了單次低劑量靜脈給藥。治療後三天內他的空腹 TG 水平顯著下降，且在治療後三天出院，至今未出現與治療相關的不良事件。
CS-121 IIT 的主要研究者為 周歡教授 和 吳志立醫生，來自安徽醫科大學第一附屬醫院。
Correctseq 是一家處於 IND 臨牀階段的創新生物技術公司，之前開發了 CS-101，這是一種_體外_基因編輯療法，已成功 治療 了 數十名 ****β-地中海貧血和鐮狀細胞 疾病 患者。該公司正在推進首個_體內_基因編輯療法 CS-121 的 IND 臨牀試驗和商業化，旨在為乳糜微粒血癥、高甘油三酯血癥和其他代謝疾病患者提供 “一次治療，終身有效” 的治療。
致謝： 安徽醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學、上海臨牀研究與試驗中心。
關於 CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics（Correctseq）在上海科技大學孵化，致力於利用創新的基因編輯技術改變重病患者的生活。該公司開發了多種先進的鹼基編輯系統，提供卓越的精準度，最小化脱靶效應，並提高體內編輯效率。其強大的產品線涵蓋遺傳疾病、代謝疾病和心血管疾病，多個項目已在向臨牀開發推進。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.correctsequence.com。
媒體聯繫：
商務合作：[email protected]
臨牀試驗招募：[email protected]
來源：CorrectSequence Therapeutics
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GENE

EDIT

CorrectSequence Therapeutics 宣佈其針對 CS-121 的研究者發起試驗中第一位患者的給藥成功完成。CS-121 是一種針對 APOC3 的基因編輯療法，旨在治療乳糜微粒血癥和高甘油三酯血癥。這位患者有極高甘油三酯水平的病史，治療後顯示出顯著改善且沒有不良反應。CS-121 利用變換基礎編輯技術精確編輯 APOC3 基因，旨在實現一次性治療並具備終身療效。這標誌着在嚴重高脂血症治療方面的重要進展

CorrectSequence Therapeutics' CS-121 Completed Dosing of First Chylomicronemia Patient, Demonstrating Excellent Safety and Significant Efficacy
<div class="lb-trans">CorrectSequence Therapeutics 的 CS-121 完成首例乳糜微粒血癥患者的給藥，展現出優異的安全性和顯著的療效
</div>, /PRNewswire/ -- On November 6, 2025, Shanghai, China, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), a clinical-stage biotechnology company pioneering transformer Base Editing (tBE) technology for the treatment of severe diseases, announced that the first patient in its Investigator-Initiated Trial (IIT) of the base-editing therapy CS-121 targeting APOC3 for chylomicronemia / hypertriglyceridemia has successfully completed dosing and been discharged from the hospital.
<div class="lb-trans">, /PRNewswire/ --2025 年 11 月 6 日，中國上海，CorrectSequence Therapeutics 有限公司（Correctseq），一家在臨牀階段的生物技術公司，開創了用於治療嚴重疾病的變換基礎編輯（tBE）技術，宣佈其針對 乳糜微粒血癥/高甘油三酯血癥 的基礎編輯療法 CS-121 在其研究者發起的試驗（IIT）中成功完成了首位患者的給藥，並已出院。
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</div><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.prnewswire.com/news-releases/null" alt="" original-src="https://www.prnewswire.com/news-releases/null"/>
Picture: The world’s first patient of the gene-editing therapy targeting APOC3 (Correctseq’s CS-121) for hyperlipidemia (the 6th from the right) has successfully completed dosing and been discharged.
<div class="lb-trans">圖片：全球首位接受針對 APOC3 的基因編輯療法（Correctseq 的 CS-121）治療高脂血症的患者（右側第六位）成功完成給藥並出院。
</div>The patient, diagnosed with chylomicronemia, had a long history of fasting triglyceride (TG) levels exceeding 12.5 mmol/L and recurrent acute pancreatitis. In the dose-escalation IIT for CS-121, his fasting TG level dropped significantly within three days after a single low-dose administration, with no adverse events.
<div class="lb-trans">該患者被診斷為乳糜微粒血癥，長期空腹甘油三酯（TG）水平超過 12.5 mmol/L，並反覆發生急性胰腺炎。在 CS-121 的劑量遞增 IIT 中，他在單次低劑量給藥後三天內空腹 TG 水平顯著下降，且未出現不良事件。
</div>This is the world's first successful clinical treatment of hyperlipidemia with the gene-editing therapy targeting APOC3.
<div class="lb-trans">這是 全球首例成功使用針對 APOC3 的基因編輯療法治療高脂血症的臨牀案例。
</div>Picture: The world's first patient of the gene-editing therapy targeting APOC3 (Correctseq's CS-121) for hyperlipidemia (the 6th from the right) has successfully completed dosing and been discharged.
<div class="lb-trans">圖片： 全球首位接受針對 APOC3 的基因編輯療法（Correctseq 的 CS-121）治療高脂血症的患者（右側第六位）成功完成給藥並出院。
</div>Chylomicronemia is a metabolic disorder characterized by abnormally elevated chylomicrons in the blood, associated with lipid metabolism dysfunction, leading to extremely high fasting TG levels and potentially life-threatening complications such as acute pancreatitis. It is the most severe subtype of severe hypertriglyceridemia (sHTG), including Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) and Multifactorial Chylomicronemia Syndrome (MCS). FCS is a rare autosomal recessive disorder caused by biallelic mutations in the Lipoprotein Lipase (LPL) gene or other key regulatory genes, with fasting TG ≥10 mmol/L (885 mg/dL) and a global prevalence of 1 in 100,000–1,000,000. MCS results from a complex interaction of genetic, lifestyle, or metabolic disorders with a prevalence as high as 1 in 600 worldwide.
<div class="lb-trans">乳糜微粒血癥是一種代謝性疾病，其特徵是血液中乳糜微粒異常升高，伴隨脂質代謝功能障礙，導致極高的空腹 TG 水平和潛在的危及生命的併發症，如急性胰腺炎。它是 嚴重高甘油三酯血癥（sHTG） 中最嚴重的亞型，包括 家族性乳糜微粒血癥綜合症（FCS） 和 多因素乳糜微粒血癥綜合症（MCS）。FCS 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或其他關鍵調控基因的雙等位基因突變引起，空腹 TG ≥10 mmol/L（885 mg/dL），全球患病率為 1/100,000–1,000,000。MCS 則是由遺傳、生活方式或代謝疾病的複雜相互作用引起，全球患病率高達 1/600。
</div>Current treatments for chylomicronemia primarily aim to control fasting TG levels below the acute pancreatitis risk threshold (&lt;5.7 mmol/L or 500 mg/dL), but available triglyceride-lowering medications are often insufficient, and very-low-fat diets are hard to maintain in a long-term manner.
<div class="lb-trans">目前對乳糜微粒血癥的治療主要旨在將空腹 TG 水平控制在急性胰腺炎風險閾值以下（&lt;5.7 mmol/L 或 500 mg/dL），但現有的降甘油三酯藥物往往效果不佳，且長期維持極低脂飲食非常困難。
</div>Scientific studies have shown that the APOC3 protein, produced in the liver, plays a central role in TG regulation. Large-scale population analyses have shown that individuals carrying natural APOC3 loss-of-function mutations have significantly lower TG levels without adverse effects. With advances in gene-editing technologies, it is now possible to therapeutically modulate APOC3 expression at the genetic level to lower TG levels — offering a potential curative strategy for chylomicronemia and hypertriglyceridemia.
<div class="lb-trans">科學研究表明，肝臟產生的 APOC3 蛋白在 TG 調節中發揮着核心作用。大規模人羣分析顯示，攜帶天然 APOC3 功能喪失突變的個體 TG 水平顯著降低且無不良影響。隨着基因編輯技術的進步，現在可以在基因水平上治療性調節 APOC3 表達以降低 TG 水平——為乳糜微粒血癥和高甘油三酯血癥提供了一種潛在的治癒策略。
</div>CS-121, Correctseq's first in vivo gene-editing therapy for chylomicronemia and hypertriglyceridemia, is based on the transformer Base Editor (tBE) — a highly precise base-editing system independently developed by Correctseq's scientific co-founders. Administered via intravenous injection, tBE is delivered via lipid nanoparticles (LNPs) to the liver and precisely edits the target APOC3 gene. It mimics beneficial natural APOC3 loss-of-function variants to downregulate APOC3 expression and effectively lower plasma TG levels. By addressing the disease at the genetic level, this therapy aims to achieve &#34; one-time treatment, lifelong efficacy.&#34;
<div class="lb-trans">CS-121 是 Correctseq 針對乳糜微粒血癥和高甘油三酯血癥的 首個體內基因編輯 療法，基於 變換基礎編輯器（tBE）——這是 Correctseq 的科學聯合創始人獨立開發的高精度基礎編輯系統。通過靜脈注射給藥，tBE 通過脂質納米顆粒（LNPs）輸送到肝臟，並精確編輯目標 APOC3 基因。它模仿有益的天然 APOC3 功能喪失變體，以下調 APOC3 表達並有效降低血漿 TG 水平。通過在基因水平上解決疾病，該療法旨在實現 “一次治療，終身有效”。
</div>CS-121 utilizing the next-generation tBE technology, which enables precise single-base correction without DNA double-strand breaks, offering superior safety over the gene-editing therapies based on CRISPR. tBE avoids potential safety risks such as p53 activation, chromosomal damage, off-target effects, and liver toxicity caused by DNA double-strand breaks. Preclinical animal studies showed excellent safety and long-term efficacy, with no off-target editing detected in various organs including liver, lungs, muscle, spleen, ovaries, heart, and kidneys.
<div class="lb-trans">CS-121 利用下一代 tBE 技術，能夠精確進行單鹼基修正而不產生 DNA 雙鏈斷裂，提供比基於 CRISPR 的基因編輯療法更優越的安全性。tBE 避免了潛在的安全風險，如 p53 激活、染色體損傷、脱靶效應和由 DNA 雙鏈斷裂引起的肝毒性。臨牀前動物研究顯示出優異的安全性和長期療效，在包括肝臟、肺、肌肉、脾臟、卵巢、心臟和腎臟等多個器官中未檢測到脱靶編輯。
</div>The first patient, a 63-year-old male, received a single low-dose intravenous administration on October 18, 2025. His fasting TG levels dropped significantly within three days after the treatment, and he was discharged three days post-treatment with no treatment-related adverse events to date.
<div class="lb-trans">首位患者為 63 歲男性，於 2025 年 10 月 18 日 接受了單次低劑量靜脈給藥。治療後三天內他的空腹 TG 水平顯著下降，且在治療後三天出院，至今未出現與治療相關的不良事件。
</div>The principal investigators of the CS-121 IIT are Professor Huan Zhou and Doctor Zhili Wu from the First Affiliated Hospital of Anhui Medical University.
<div class="lb-trans">CS-121 IIT 的主要研究者為 周歡教授 和 吳志立醫生，來自安徽醫科大學第一附屬醫院。
</div>Correctseq, an innovative biotechnology company at the IND clinical stage, previously developed CS-101, an ex vivo gene-editing therapy that has successfully treated dozens of patients with β-thalassemia and sickle cell disease. The company is advancing the first in vivo gene-editing therapy CS-121 toward IND clinical trials and commercialization, aiming to offer &#34; one- time treatment, lifelong efficacy&#34; treatment for patients with chylomicronemia, hypertriglyceridemia, and other metabolic disorders.
<div class="lb-trans">Correctseq 是一家處於 IND 臨牀階段的創新生物技術公司，之前開發了 CS-101，這是一種_體外_基因編輯療法，已成功 治療 了 數十名 ****β-地中海貧血和鐮狀細胞 疾病 患者。該公司正在推進首個_體內_基因編輯療法 CS-121 的 IND 臨牀試驗和商業化，旨在為乳糜微粒血癥、高甘油三酯血癥和其他代謝疾病患者提供 “一次治療，終身有效” 的治療。
</div>Acknowledgments: The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
<div class="lb-trans">致謝： 安徽醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學、上海臨牀研究與試驗中心。
</div>About CorrectSequence Therapeutics
<div class="lb-trans">關於 CorrectSequence Therapeutics
</div>CorrectSequence Therapeutics (Correctseq), incubated at ShanghaiTech University, is dedicated to leveraging innovative gene-editing technologies to transform the lives of people with severe diseases. The company has developed multiple state-of-the-art base-editing systems that offer exceptional precision, minimize off-target effects, and enhance in vivo editing efficiency. Its robust pipeline spans genetic disorders, metabolic diseases, and cardiovascular conditions, with several programs already advancing toward clinical development.
<div class="lb-trans">CorrectSequence Therapeutics（Correctseq）在上海科技大學孵化，致力於利用創新的基因編輯技術改變重病患者的生活。該公司開發了多種先進的鹼基編輯系統，提供卓越的精準度，最小化脱靶效應，並提高體內編輯效率。其強大的產品線涵蓋遺傳疾病、代謝疾病和心血管疾病，多個項目已在向臨牀開發推進。
</div>For more information, visit www.correctsequence.com.
<div class="lb-trans">欲瞭解更多信息，請訪問 www.correctsequence.com。
</div>Media Contact:
<div class="lb-trans">媒體聯繫：
</div>Business Cooperate: [email protected]
<div class="lb-trans">商務合作：[email protected]
</div>Clinical Trial Recruitment: [email protected]
<div class="lb-trans">臨牀試驗招募：[email protected]
</div>SOURCE CorrectSequence Therapeutics
<div class="lb-trans">來源：CorrectSequence Therapeutics
</div><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMTA1Jk5ld3NJdGVtSWQ9Q04xNjMyNSZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTExMDUxOTAwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19DTjE2MzI1" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=CN16325&amp;Transmission_Id=202511051900PR_NEWS_USPR_____CN16325&amp;DateId=20251105"/>

全球首個針對高脂血症的 APOC3 基因編輯療法