2025 年 11 月 08 日- 下午 05:15
- 48 周的數據表明，IgA 腎病的蛋白尿較基線減少了 64%，原發性膜性腎病的蛋白尿較基線減少了 82%，兩種疾病的估計腎小球濾過率保持穩定 -
- Vertex 計劃在今年向美國食品和藥物管理局（FDA）提交生物製品許可申請（BLA）的滾動申請，以尋求潛在的加速批准；IgA 腎病的第 3 期 RAINIER 試驗已完成全部入組 -
- Povetacicept 在原發性膜性腎病中獲得美國食品和藥物管理局的快速通道認證，並已啓動第 2/3 期關鍵試驗 -
波士頓 --（商業資訊）--Vertex 製藥公司（納斯達克：VRTX）今天在德克薩斯州休斯頓的美國腎臟病學會（ASN）腎臟週會上宣佈了來自正在進行的 RUBY-3 試驗的 IgA 腎病（IgAN）和原發性膜性腎病（pMN）中 povetacicept（pove）的更新數據。Pove 是一種實驗性重組融合蛋白治療劑，雙重抑制 BAFF（B 細胞活化因子）和 APRIL（增殖誘導配體）細胞因子。Pove 是目前針對多種腎臟疾病的關鍵試驗中唯一的 BAFF+APRIL 抑制劑。
今天的結果作為一項晚期口頭報告（SA-OR091）進行展示，包括來自開放標籤第 1/2 期 RUBY-3 試驗的中期數據，在該試驗中，IgAN 和 pMN 的成年人每 4 周接受一次 pove 皮下注射。分析包括 21 名接受 80mg 劑量 pove 治療的 IgAN 參與者和 10 名 pMN 參與者，其中 17 名參與者和 5 名參與者分別完成了第 48 周的研究訪問。
IgAN 的結果
在 IgAN 中，pove 80mg 組在 48 周的關鍵療效發現顯示，24 小時尿蛋白與肌酐比（UPCR）較基線減少了 64%，估計腎小球濾過率（eGFR）保持穩定，eGFR 的變化（均值±標準誤）為 3.3±3.1 mL/min/1.73m2，90%（9/10）的參與者實現了血尿消失（定義為尿液中血液水平從中等或大量減少到陰性或微量），53% 的參與者實現了臨牀緩解（定義為 UPCR &lt;0.5 g/g，陰性血尿，以及與基線相比 eGFR 減少&lt;25%）。
pMN 的結果
在 pMN 中，pove 80mg 組在 48 周的關鍵療效發現顯示，24 小時 UPCR 較基線減少了 82%，eGFR 保持穩定，eGFR 的變化（均值±標準誤）為-0.3±3.4 mL/min/1.73m2，40% 的參與者實現了完全臨牀緩解（定義為 UPCR &lt;0.5 g/g）。
Pove 通常是安全且耐受良好的，副作用（AEs）大多為輕度或中度。沒有與 povetacicept 相關的嚴重不良事件。安全性數據與之前的中期分析一致，IgAN 和 pMN 組的安全性特徵相似。
“這些令人印象深刻的數據展示了 BAFF+APRIL 抑制的可行性，能夠改變 IgAN 和 pMN 等嚴重腎臟疾病的治療，這是重要的高未滿足需求領域，” RUBY-3 首席研究員 James Tumlin 博士，埃默裏大學醫學院內科教授及喬治亞州腎臟病學臨牀研究主任表示。“在 IgAN 中，尤其令人鼓舞的是，在 48 周的隨訪中，接受 pove 治療的參與者中有三分之二實現了完全響應，定義為 UPCR &lt;0.5 g/g，這與最新的 KDIGO 指南一致。”
“第 3 期 RAINIER 試驗的入組速度異常快，表明了尋找 IgAN 有效干預措施的未滿足需求，” RAINIER 指導委員會成員 Richard Lafayette 博士，斯坦福大學醫療中心內科（腎臟病學）教授表示。“生活在 IgAN 和 pMN 中的人們確實需要額外的疾病修飾治療，以解決腎單位喪失的特定驅動因素，並提供持久的疾病控制。來自 RUBY-3 的 pove 在兩種嚴重腎臟疾病中的數據支持了雙重 BAFF+APRIL 方法的有效性，我們對等待 RAINIER 第 3 期結果越來越感到興奮。”
Pove 開發的下一步
Vertex 最近宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予 pove 在 IgAN 中的突破性療法認證，公司預計將在今年提交生物製品許可申請（BLA）滾動提交的第一模塊，以尋求潛在的加速批准。Vertex 已通知 FDA 其打算使用優先審查憑證，將 pove 在 IgAN 中的 BLA 審查時間從十個月縮短至六個月。第 3 期 RAINIER 研究現已完全入組。
Vertex 還獲得了 FDA 對 pove 在 pMN 中的快速通道認證，目前正在進行關鍵的第 2/3 期 OLYMPUS 試驗的招募。pMN 是 pove 展示最佳治療潛力的第二個適應症。
投資者活動
Vertex 將在休斯頓於晚上 7:00 CST（晚上 8:00 EST）舉辦投資者活動，討論 pove 在 IgAN 和 pMN 中的更新數據以及其腎臟疾病組合的其他亮點。可以通過 Vertex 網站的投資者關係部分訪問演示和問答部分的直播網絡研討會，網址為 https://investors.vrtx.com/。公司網站上將提供存檔的網絡研討會。
訪問 news.vrtx.com/asn-kidney-week 以獲取有關 Vertex 在 ASN 腎臟週會 2025 年活動的更多信息。
關於 Povetacicept（Pove）
Pove 是一種雙重抑制劑，針對 BAFF 和 APRIL 細胞因子，這些細胞因子促進 B 細胞的激活、分化和/或存活，並通過抑制 BAFF 和 APRIL 驅動多種自身免疫疾病的發病機制來提供 B 細胞控制。由於其工程化的 TACI 結構域，pove 在臨牀前研究中顯示出比其他 APRIL、BAFF 和雙重 BAFF+APRIL 抑制劑更強的結合親和力、效力和/或組織滲透性。這些臨牀前數據，加上迄今觀察到的臨牀數據以及方便的給藥和管理，使得 pove 在多種由失控 B 細胞驅動的嚴重自身免疫疾病中具有最佳的潛力。Pove 是一種研究性藥物，尚未獲得全球衞生當局的批准。
關於 IgA 腎病（IgAN）
IgAN 是一種嚴重、進展性、危及生命的腎臟疾病，由失控的自反應性 B 細胞活性驅動，是原發性腎小球腎炎的最常見原因，影響約 30 萬人在美國和歐洲。估計在日本約有 33,000 名確診患者，在中國約有 750,000 名確診患者。IgAN 的發生是由於循環免疫複合物的沉積，這些免疫複合物由免疫球蛋白和缺乏半乳糖的免疫球蛋白 A（Gd-IgA1）組成，觸發腎臟損傷和纖維化。多達 72% 的成年 IgAN 患者在診斷後 20 年內進展為終末期腎病。目前沒有針對 IgAN 根本原因的批准療法。
關於原發性膜性腎病（pMN）
pMN 是一種罕見且嚴重的自身免疫性腎小球疾病，由失控的自反應性 B 細胞活性驅動，導致針對腎小球抗原（包括蛋白磷脂酶 A2 受體（PLA2R））的自身抗體產生。pMN 影響約 15 萬人在美國和歐洲。針對腎小球抗原的這些自身抗體的過度產生導致腎臟損傷、纖維化和腎功能衰竭。目前沒有專門批准用於治療 pMN 的療法。
關於快速通道認證
快速通道認證是由 FDA 管理的一個項目，旨在加快治療嚴重或危及生命的疾病的新藥和生物製劑的開發和審查，並有潛力滿足未滿足的醫療需求。該認證旨在促進符合條件藥物的開發和加快審查。
關於突破性療法認證
FDA 的突破性療法認證旨在加快開發和審查旨在解決嚴重疾病的藥物，初步臨牀證據表明該藥物可能在一個或多個臨牀顯著終點上顯示出相對於現有治療的顯著改善。基於第二階段 RUBY-3 臨牀試驗的數據，pove 在 IgAN 中獲得了突破性療法認證。
關於 RUBY-3
RUBY-3 是一項正在進行的多次遞增劑量、多隊列、開放標籤的 1/2 期籃式研究，研究 povetacicept 在自身免疫性腎小球腎炎中的應用，包括 IgAN、pMN、狼瘡性腎炎和與 ANCA 相關的腎小球腎炎，povetacicept 將以皮下注射的方式給藥，持續時間最長可達 104 周。
關於 RAINIER
RAINIER 是一項全球範圍內的 3 期隨機、安慰劑對照的關鍵試驗，研究 pove 80 mg 每四周皮下注射一次與安慰劑聯合標準護理在約 480 名 IgAN 患者中的效果。該研究設計有預先計劃的中期分析，評估 pove 組與安慰劑組在尿蛋白與肌酐比率（UPCR）基線變化的百分比。如果結果積極，中期分析可能作為 Vertex 在美國尋求加速批准的基礎。最終分析將在兩年治療後進行，主要終點為 104 周內的總估計腎小球濾過率（eGFR）斜率。RAINIER 研究設計在 ASN 腎臟週期間以海報（FR-PO0813）形式展示。
關於 OLYMPUS
OLYMPUS 是一項全球範圍內的 2/3 期適應性、隨機、主動對照的關鍵試驗，研究 pove 在約 176 名 pMN 患者中的應用。在 2 期部分，參與者將隨機接受兩種不同劑量的 pove 之一，在最後一名參與者完成 12 周治療後，將選擇 3 期劑量。在 3 期部分，參與者將隨機接受所選劑量的 pove 或鈣調神經磷酸酶抑制劑。最終分析將在兩年治療後進行，主要終點為 104 周內完全臨牀緩解的參與者比例。
關於 Vertex
Vertex 是一家全球生物技術公司，致力於科學創新，以為患有嚴重疾病和病症的人們創造變革性藥物。該公司已批准治療囊性纖維化、鐮狀細胞病、輸血依賴性β地中海貧血和急性疼痛的療法，並繼續在這些領域推進臨牀和研究項目。Vertex 還在其他嚴重疾病中擁有強大的臨牀研發管線，這些疾病的病因生物學有深刻的洞察，包括神經性疼痛、APOL1 介導的腎病、IgA 腎病、原發性膜性腎病、常染色體顯性多囊腎病、1 型糖尿病和肌強直性營養不良 1 型。
Vertex 成立於 1989 年，總部位於波士頓，並在倫敦設有國際總部。此外，公司在北美、歐洲、澳大利亞、拉丁美洲和中東設有研發中心和商業辦公室。Vertex 始終被認為是行業內最佳工作場所之一，包括連續 16 年入選《科學》雜誌的最佳僱主名單，以及《財富》雜誌的 100 家最佳公司之一。有關公司最新動態以及瞭解 Vertex 的創新歷史，請訪問 www.vrtx.com 或在 LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube 和 X 上關注我們。
關於前瞻性聲明的特別説明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》及其修訂版定義的前瞻性聲明，包括但不限於 James Tumlin M.D.和 Richard Lafayette, M.D.的聲明，以及關於公司在美國對 IgAN 的 pove 提交生物製劑許可申請（BLA）以尋求潛在加速批准的預期聲明，包括首次模塊提交的時間預期和完整 BLA 提交的完成預期、pove 在 IgAN 和 pMN 中的最佳潛力以及在多種疾病中的產品管線潛力、OLYMPUS 2/3 期試驗在 pMN 中的臨牀狀態和預期、計劃舉行投資者活動以討論 IgAN 和 pMN 中 pove 的更新數據及公司腎病組合的其他亮點、RAINIER 研究設計和數據預期，包括數據可用性的時間預期，以及如果 RAINIER 中期分析結果積極，公司將尋求在美國的加速批准。雖然 Vertex 相信本新聞稿中包含的前瞻性聲明是準確的，但這些前瞻性聲明僅代表公司在本新聞稿日期的信念，並且存在許多風險和不確定性，可能導致實際事件或結果與這些前瞻性聲明所表達或暗示的內容有重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於，有限數量患者的數據可能無法代表最終臨牀試驗結果、臨牀試驗數據可能無法在預期時間內獲得、公司研發項目的數據可能由於安全性、有效性和其他風險而無法支持其化合物的註冊或進一步開發、公司可能無法在預期時間內或根本無法進行預期的監管提交，以及在 Vertex 最近的年度報告和隨後提交給證券交易委員會的季度報告中列出的其他風險，具體請見 www.sec.gov，並可通過公司網站 www.vrtx.com 獲取。您不應對這些聲明或所呈現的科學數據過度依賴。Vertex 不承擔在新信息可用時更新本新聞稿中所含信息的義務。
(VRTX-GEN)
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