2025 年 11 月 17 日- 上午 06:50
-- Tania Markovic MBBS PhD FRACP；Jennifer L. Miller, MD；Elizabeth Roof, H.S.P., M.A.；以及 Theresa V. Strong, PhD；全球著名的 PWS 專家，將支持公司於 2025 年 11 月 6 日宣佈的 PWS 項目，--
紐約和加拿大不列顛哥倫比亞省，2025 年 11 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Bright Minds Biosciences Inc.（CSE: DRUG）（NASDAQ: DRUG）（“ Bright Minds” 或 “ 公司”）今天宣佈四位全球 Prader-Willi 綜合症（PWS）專家加入其科學顧問委員會（SAB）：
<ul>
<li>Tania Markovic, MBBS PhD FRACP</li>
<li>Jennifer L. Miller, MD</li>
<li>Elizabeth Roof, H.S.P., M.A.</li>
<li>Theresa V. Strong, PhD</li>
</ul>
2025 年 11 月 6 日，公司舉行了一場 KOL 活動，宣佈啓動其 PWS 項目，並提名 BMB-105 作為新的臨牀候選藥物。演示的重播可在公司網站的投資者部分的新聞與活動中找到。
“我們非常高興歡迎這四位傑出的科學家加入我們的 SAB，以支持我們的新 PWS 項目，” Bright Minds Biosciences 的首席執行官兼聯合創始人 Ian McDonald 表示。“PWS 是一種複雜的神經發育障礙，影響大約每 15,000 個活產中就有一個。共同，這些傑出的專家帶來了對未滿足醫療需求、當前治療的侷限性、患者及其家庭的生活質量挑戰以及藥物開發中使用的臨牀評估工具的廣泛第一手知識。我們期待他們的指導和專業知識，這對我們啓動 PWS 的臨牀研究將是無價的。首個藥效學臨牀研究旨在評估 BMB-101 在解決 PWS 的暴食症和行為/神經精神症狀方面的有效性。我們相信這將為後續研究 BMB-105 的潛在設計和可行性提供信息，我們的專用化合物，並加速旨在直接針對 PWS 病理生理的藥物開發。”
Tania Markovic MBBS PhD FRACP 是悉尼皇家阿爾弗雷德醫院內分泌科的代謝與肥胖服務主任，悉尼大學查爾斯·帕金斯中心的臨牀副教授。在過去的 20 年中，她的臨牀工作和研究圍繞肥胖的理解和管理展開。作為一家大型多學科體重管理診所的主任，她參與了複雜肥胖患者護理的各個方面。她的團隊使用多種治療形式治療不同類型的肥胖患者，包括教育項目、團體和個體諮詢、極低能量飲食、藥物治療和手術。她是代謝與肥胖服務的主任，負責管理一所專門為 Prader-Willi 綜合症成人提供服務的診所。
Dr. Jennifer Miller 是佛羅里達大學兒科內分泌學系的教授。她於 1998 年獲得佛羅里達大學的醫學學位，並於 2005 年獲得佛羅里達大學的臨牀研究碩士學位。Miller 博士專注於 Prader-Willi 綜合症及其他早發性體重過重的遺傳原因患者的護理和治療。她的研究重點是調查 PWS 患者及早發性肥胖個體的肥胖和代謝異常的病因及可能的治療。在過去的 12 年中，Miller 博士的工作集中在為暴食症尋找合適的治療方案。她目前跟蹤來自世界各地的 500 多名 PWS 患者，以及 100 多名因其他遺傳原因導致的早發性肥胖患者。她正在進行臨牀治療試驗，以治療 PWS 和早發性肥胖個體的暴食症。
Elizabeth Roof, H.S.P., M.A.，高級研究專家，研究實驗室主任，已在範德比爾特大學與 PWS 兒童和青少年工作近 30 年。Roof 女士自 1994 年起在田納西州獲得心理學健康服務提供者執照，自 2003 年以來與 Elisabeth Dykens 進行研究，專注於 PWS 和 WS 的精神、行為和適應性優勢。Roof 女士親自評估了 450 多名 PWS 和 WS 個體。她多年來培訓了 27 名研究人員，他們將這些專業知識帶入研究生、醫學和護理學校，並走向現實世界。Roof 女士還與住宅和臨牀專業人員及學校合作，為生活在 PWS 和 WS 中的人們提供最佳實踐。自 2014 年以來，她管理了五項 NIH 試驗和 11 項 PWS 臨牀試驗，並與贊助商合作，確定最適合 PWS 家庭的最佳結果測量、研究設計和後勤。Roof 女士在美國、加拿大、歐洲和澳大利亞的 PWS 和 WS 會議上發表過演講。
Theresa V. Strong, Ph.D.，在羅格斯大學獲得學士學位，並在阿拉巴馬大學伯明翰分校（UAB）獲得醫學遺傳學博士學位。在密歇根大學與 Francis Collins 博士進行博士後研究後，她加入 UAB 教職，領導一個專注於癌症基因治療的研究實驗室，並負責 UAB 的載體生產設施。Theresa 是 Prader Willi 研究基金會（FPWR）的創始成員之一，自成立以來一直負責 FPWR 的資助項目。2016 年，她轉為 FPWR 研究項目主任的全職職位。她仍然是 UAB 遺傳學系的兼職教授。她和丈夫 Jim 有四個孩子，其中一個是 PWS 患者。
NOVA 臨牀研究設計
NOVA 臨牀研究是一項雙盲、隨機的 2a 期研究，持續時間最長可達 16 周。研究將有一個為期 4 周的篩選期，在此期間將通過對暴食症和與 PWS 相關的行為測試來確定 PWS 症狀的存在及其程度。在篩選期結束後，參與者將以 1:1 的比例隨機分配到 BMB-101 或安慰劑組。參與者將進入為期 4 周的每週遞增最大耐受劑量（MTD）調整階段，隨後進入為期 8 周的維持階段。在維持階段結束後，參與者可根據研究者的判斷選擇繼續進入一個開放標籤階段，接受 BMB-101 治療，最長可達 9 個月（可延長）。不選擇繼續進入開放標籤階段的參與者將在維持階段結束後，經過 4 周逐漸減少分配的研究治療。
<ul>
<li>主要目標：
<ul>
<li>評估 BMB-101 對 PWS 患者暴食相關行為的影響。</li>
</ul>
</li>
<li>次要目標：
<ul>
<li>評估 BMB-101 對 PWS 相關的各種行為障礙的影響。</li>
<li>評估 BMB-101 在 PWS 患者中的安全性和耐受性。</li>
</ul>
</li>
<li>主要終點：
<ul>
<li>暴食症。臨牀試驗暴食問卷（HQ-CT）評分的基線變化隨時間的變化。</li>
</ul>
</li>
<li>次要終點：
<ul>
<li>暴食症。基線變化的暴食嚴重程度評分，採用照顧者全球嚴重程度印象（CaGI-S）7 分制隨時間的變化。</li>
<li>暴食症。基線變化的暴食嚴重程度評分，採用臨牀醫生全球嚴重程度印象（CGI-S）7 分制隨時間的變化。</li>
<li>全球印象。基線變化的 PWS 疾病評分的嚴重程度和改善，採用臨牀醫生全球嚴重程度和改善印象（CGI-S 和 CGI-I）7 分制隨時間的變化。</li>
<li>行為。基線變化的 PWS 相關行為問題，如通過 PWS 概況測量的症狀隨時間的變化。</li>
</ul>
</li>
</ul>
關於普拉德 - 威利綜合症
普拉德 - 威利綜合症（PWS）是一種罕見的遺傳性神經發育障礙，源於 15 號染色體上基因表達的異常。根據美國普拉德 - 威利綜合症協會的數據，該病症影響大約每 15,000 個活產嬰兒中的一個。PWS 的標誌性特徵是暴食症——一種慢性、危及生命的狀況，表現為持續的飢餓感、對食物的強迫性思考、強烈的進食衝動以及缺乏正常的飽腹感。這些症狀會深刻影響日常生活，給 PWS 患者及其家庭帶來顯著的情感和身體負擔。暴食症與嚴重的健康風險相關，包括急性併發症，如胃破裂、窒息和與尋求食物行為相關的意外死亡，以及長期合併症，如肥胖、2 型糖尿病和心血管疾病。
PWS 患者還面臨顯著的神經行為挑戰，包括情緒失調、強迫行為、脾氣爆發和認知障礙，這進一步影響日常功能和生活質量。目前沒有藥物能夠充分解決這些問題。
關於 BMB-101
BMB-101 是一種新型的支架 5-HT2C Gq 蛋白偏向激動劑，採用基於結構的藥物設計開發。它專門設計用於慢性治療神經系統疾病，其中耐藥性和藥物耐受性是常見問題。對 5-HT2C 受體的偏向激動是其關鍵特徵之一，並在一個經過良好驗證的靶點內增加了另一個功能選擇性層面。BMB-101 僅通過 Gq 蛋白信號通路發揮作用，避免β-阿片激活，這對於最小化受體去敏感化和耐受性發展的風險至關重要。這提供了一種新機制，抗癲癇藥物旨在為難治性患者羣體提供持續的癲癇緩解。在臨牀前研究中，BMB-101 在癲癇、暴食、攻擊性、物質使用障礙和認知衰退的動物模型中顯示出療效，突顯其在多種神經和精神疾病中的潛在應用，包括耐藥性癲癇、PWS 等。
在 1 期臨牀研究中，BMB-101 被給予 64 名健康志願者，進行單次遞增劑量（SAD）、多次遞增劑量（MAD）和食物影響研究。BMB-101 在所有劑量下均顯示安全且耐受良好。未觀察到嚴重不良事件（SAEs），不良事件（AEs）性質輕微，符合選擇性神經遞質藥物的預期效果。
進行了一項廣泛的靶點結合研究，使用流體生物標誌物（瞬時催乳素釋放）和物理生物標誌物（定量腦電圖，qEEG）。這兩種方法均確認了強大的中央靶點結合。在該研究中觀察到典型於抗癲癇藥物的 qEEG 特徵，表現為在癲癇發作期間觀察到的頻率下 EEG 功率的選擇性抑制。此外，在該研究中觀察到前額伽馬功率的增強，這可能表明認知改善的潛力。
BMB-101 目前正在對患有發育性和癲癇性腦病及缺失性癲癇的患者進行 2a 期研究。
關於 Bright Minds
Bright Minds 是一家生物技術公司，致力於為神經和精神疾病患者開發創新治療方案。我們的產品線包括針對大腦中關鍵受體的新型化合物，以解決包括癲癇、PWS、抑鬱症和其他中樞神經系統疾病在內的高未滿足醫療需求的病症。Bright Minds 專注於提供能夠改變患者生活的突破性療法。
Bright Minds 開發了一種獨特的平台，具有高度選擇性的神經遞質激動劑，在不同的神經遞質受體上表現出選擇性。這為神經學和精神病學領域提供了豐富的新化合物項目組合。
聯繫信息
亞歷克斯·瓦西爾凱維奇
首席運營官
Bright Minds Biosciences Inc.
電話：414-731-6422
郵箱：alex@brightmindsbio.com
網站：www.brightmindsbio.com
投資者關係
麗莎·M·威爾遜
電話：212-452-2793
郵箱：lwilson@insitecony.com
前瞻性聲明
加拿大證券交易所既未批准也未否決此處包含的信息，並且不對本新聞稿的充分性或準確性承擔責任。
本新聞稿包含 “前瞻性信息”。通常，但並非總是，前瞻性聲明可以通過使用諸如 “計劃”、“期望”、“預計”、“預算”、“安排”、“估計”、“預測”、“打算”、“預期” 或 “相信” 或這些詞和短語的變體（包括否定變體）來識別，或聲明某些行動、事件或結果 “可能”、“可以”、“將”、“可能” 或 “將” 被採取、發生或實現。本新聞稿中的前瞻性聲明包括與 PWS 項目的啓動、選擇和推進 5-HT2C 分子（BMB-105）作為 PWS 項目專用化合物、啓動 NOVA 臨牀研究以及公司在 DEE 中的第 2/3 期和 2026 年的第 2/3 期計劃相關的聲明。各種因素，包括已知和未知的風險，其中許多超出我們的控制，可能導致實際結果與本新聞稿中的前瞻性信息存在重大差異。這些因素包括公司的財務狀況和運營前景、在製藥行業運營的監管風險，包括與影響試驗執行的地緣政治或公共衞生髮展相關的風險，以及管理層對本新聞稿中提到的研究所需資源的普遍可用性假設的相關不準確性，以及與公司藥物候選者的開發和推進相關的特定風險因素，包括獲得監管或倫理批准的延遲或無法獲得、站點激活或患者招募速度低於預期、影響 BMB-101 或 BMB-105 的製造或供應鏈中斷、前臨牀或早期臨牀結果未能預測後期結果的風險、試驗設計、終點或監管反饋的變化、競爭和護理標準的變化。其他風險因素也可以在公司在 www.sedarplus.ca 上的 SEDAR+ 檔案中找到。本聲明中包含的前瞻性聲明是在本新聞稿日期作出的，公司不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件或結果還是其他原因。不能保證前瞻性聲明將被證明是準確的，因為實際結果和未來事件可能與這些聲明中預期的有重大差異。除非證券立法要求，否則公司不承擔更新前瞻性聲明的義務，如果情況、管理層的估計或意見發生變化。讀者應謹慎對待前瞻性聲明，避免過度依賴。
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RVM05qVTNOaU0zTWpZMk5EWXpJekl5T1RRNE9UZz0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RVM05qVTNOaU0zTWpZMk5EWXpJekl5T1RRNE9UZz0"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/YWJjZGEzMmMtMmYyMC00NmNmLWEyY2YtZWI5ODIwM2VhNzViLTEzMDY0NDgtMjAyNS0xMS0xNy1lbg==/tiny/Bright-Minds-Biosciences.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/YWJjZGEzMmMtMmYyMC00NmNmLWEyY2YtZWI5ODIwM2VhNzViLTEzMDY0NDgtMjAyNS0xMS0xNy1lbg==/tiny/Bright-Minds-Biosciences.png"/>

DRUG

Bright Minds Biosciences 擴大了其科學顧問委員會，新增了四位在普拉德 - 威利綜合症（PWS）領域的知名專家，以支持其 PWS 項目。這些專家包括 Tania Markovic、Jennifer L. Miller、Elizabeth Roof 和 Theresa V. Strong。這一擴展是在公司宣佈其 PWS 項目及提名 BMB-105 作為新的臨牀候選藥物之後進行的。這些專家將為旨在解決 PWS 症狀和開發針對性治療的臨牀研究提供指導

Bright Minds Biosciences 擴大了科學顧問委員會，邀請普拉德 - 威利綜合徵（PWS）領域的知名專家加入 | DRUG 股票新聞