NICE 在評估治療的益處時考慮了 ALL 的嚴重性。圖片來源：pinkeyes via Shutterstock.com。

一種用於治療白血病的英國開發的細胞療法已獲得英格蘭國家健康服務體系（NHS）的批准。

國家健康與護理卓越研究所（NICE），NHS 的支出監管機構，推薦 Aucatzyl（obecabtagene autoleucel）用於治療複發性或難治性 B 細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）。

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ALL 是一種罕見且侵襲性強的血液和骨髓癌症，B 細胞亞型比 T 細胞白血病更為常見。該病的標準治療包括化療和類固醇，儘管也有針對性的治療已獲得 NHS 的批准。

NICE 表示，其獨立委員會對新療法相較於現有治療所提供的益處給予了更高的權重，因為 B 細胞 ALL 的嚴重性。

Aucatzyl 由倫敦大學學院的衍生公司 Autolus Therapeutics 開發，是一種 CAR-T 治療。這種個性化療法涉及對患者自身 T 細胞進行基因修改，以識別和攻擊癌細胞。

Autolus 表示，將在不久的將來在英格蘭和威爾士推出 Aucatzyl，並計劃在蘇格蘭爭取患者的使用權限。

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NICE 的藥物評估主任 Helen Knight 表示：“這款藥物有潛力提供比標準治療更有效且毒性更小的替代方案，副作用更少。這可能是一種救命藥物，將對人們的生活產生巨大影響，包括減少住院時間。”

臨牀試驗的證據表明，在癌症復發或對初始治療無反應的患者中，緩解率很高。在關鍵的 FELIX 研究（NCT04404660）中，77% 的接受至少一次 Aucatzyl 輸注的患者進入緩解。

NICE 表示，證據表明 Autolus 的藥物在與其他免疫療法相比時改善了生存率。

NICE 報告稱，Aucatzyl 的效果與 Kymriah（tisagenlecleucel）相當，後者是諾華開發的另一種 CAR-T，已於 2024 年獲得 NHS 對 ALL 患者的推薦。Kymriah 適用於 25 歲及以下的人，而 Aucatzyl 則推薦給 26 歲及以上的人。

第三種 CAR-T，Kite Pharma 的 Tecartus（brexucabtagene autoleucel），也適用於 25 歲及以上的 ALL 患者。

NICE 的推薦是英國監管機構對先進療法的最新信任投票，儘管今年有少數製藥公司 退出該領域。

在 2024 年 8 月，英國製藥工業協會（ABPI）呼籲 NHS 採取更多行動，採用更多細胞和基因療法，強調一次性治療可以在患者的生命週期內為醫療系統節省資金，儘管前期成本較高。

NICE 此後已批准幾種新的先進療法，包括 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用於治療鐮狀細胞病。這種療法是全球首個使用 CRISPR/Cas9 基因編輯系統的批准藥物。

英國藥品和醫療產品監管局（MHRA）還概述了針對罕見疾病治療的重大監管變化，表示將加快開發路徑，以便療法能更早地到達患者。

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