由於血友病患病率的增加、新藥的強勁吸收以及高成本基因療法的出現，預計血友病 A 市場將在預測期（2025-2034 年）以 2.9% 的複合年增長率增長 | DelveInsight

血友病 A 市場的動態預計將主要因患病率的增加和即將推出的療法（如 Mim8（諾和諾德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而發生變化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市場洞察 報告包括對當前治療實踐、血友病 A 新興藥物、各個療法的市場份額以及 2020 年至 2034 年的當前和預測市場規模的全面理解，市場細分為主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]。 血友病 A 市場概述 2024 年，血友病 A 的市場規模在主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本] 中達到了 122 億美元。 美國佔據了最大的血友病 A 治療市場規模，約佔 2024 年 7MM 總市場規模的 48%，相比其他主要市場，包括 EU4 國家、英國和日本。 HEMLIBRA 的增長曲線（美國 2025 年第一季度同比銷售）在美國保持平穩，表明來自新療法的競爭加劇。 2024 年，7MM 中被診斷的血友病 A 患者數量約為 49,500 例。 領先的血友病 A 公司，如 諾和諾德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、羅氏、中外製藥 等，正在開發新的血友病 A 治療藥物，這些藥物將在未來幾年內進入血友病 A 市場。 臨牀試驗中有前景的血友病 A 療法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。 發現新的血友病 A 治療 @ 血友病 A 治療市場 推動血友病 A 市場增長的關鍵因素 血友病 A 目標患者羣體的增加 預計血友病 A 的診斷患病率將從 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。這一病例增加主要是由於診斷能力的提高和對疾病認識的增強。 基因治療的進展 基因治療已成為血友病 A 治療中的一種變革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美國和歐盟獲得批准，提供一次性輸注，能夠長期糾正 VIII 因子缺乏症。輝瑞的基因治療 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期試驗中也顯示出良好的結果，顯著減少出血事件，並優於傳統治療。 監管批准與血友病 A 市場擴展 最近的監管批准增強了血友病 A 治療的可用性。例如，美國 FDA 批准了輝瑞的每週一次注射 HYMPAVZI（於 2024 年 10 月），用於 12 歲及以上的血友病 A 患者，旨在預防或減少出血事件。同樣，賽諾菲的 QFITLIA（於 2025 年 3 月）是一種每兩個月注射一次的皮下治療，已獲批准用於 12 歲及以上的血友病 A 或 B 患者。 非因子血友病 A 療法的出現 血友病 A 的護理已擴展到兩種前沿的非因子方法：抗 TFPI 療法（輝瑞的 HYMPAVZI 和諾和諾德的 ALHEMO）和 siRNA 療法（賽諾菲的 QFITLIA）。 強勁的血友病 A 臨牀試驗活動 多家血友病 A 公司正在積極開發新興療法，包括 諾和諾德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、羅氏/中外製藥（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。 血友病 A 市場分析 當前血友病 A 治療策略的主要目標是最小化因出血導致的關節、組織或器官併發症。隨着技術的不斷進步和醫學理解的提高，患者現在可以獲得多種治療選擇。治療通常以 “按需” 或 “預防” 方式進行，預防性治療越來越成為首選方法。 美國 FDA 已批准多種重組 VIII 因子產品用於血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血漿衍生的 VIII 因子產品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。 最新的補充產品 QFITLIA（fitusiran） 是一種於 2025 年批准的 siRNA 基礎療法，通過降低抗凝血酶水平來增強血塊形成。它每年僅需六次注射，且對抑制劑和非抑制劑患者均有效。 HEMLIBRA 已成為血友病 A 患者（有抑制劑）的首選預防性治療，儘管免疫耐受誘導（ITI）治療仍然是金標準。對於那些在 ITI 中遇到困難的患者，HEMLIBRA 提供了一種替代方案，在 ITI 期間需要更少頻率的 FVIII 給藥。 展望未來，血友病管理正向延長半衰期因子療法和前沿模式轉變，包括 siRNA 藥物、雙特異性抗體和基因治療。隨着新型長效因子產品和下一代治療技術的推出，競爭格局預計將擴大。 血友病 A 競爭格局 血友病 A 的臨牀試驗領域有多種藥物處於中期和晚期開發階段，預計將在不久的將來獲得批准。新興的市場提供了多樣化的治療選擇，包括 Mim8（諾和諾德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。 諾和諾德的 Mim8 是一種先進的 FVIIIa 模擬雙特異性抗體，旨在為血友病 A 患者提供持續的止血控制，方便的每週或每月一次的預防性給藥，無論是否存在抑制劑。Mim8 通過皮下注射給藥，激活後通過橋接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）來發揮作用，有效補償 FVIII 的缺失。這恢復了正常的凝血酶生成，促進有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首個臨牀階段的血友病 A 基因療法，採用來自 AAVhu37 血清型的腺相關病毒（AAV）載體。它是一種非複製的 AAV 載體，攜帶編碼 B 域缺失 FVIII 的單鏈 DNA 基因組，由肝臟特異性啓動子和增強子序列驅動，優化以實現強大的轉基因表達。AAVhu37 外殼是肝向性 E 類家族的一部分，因其在臨牀前研究中顯示出能夠有效實現肝臟靶向 FVIII 基因遞送、最佳生物分佈和持久的 FVIII 表達而被選中。 這些新興療法的預期推出將改變未來幾年血友病 A 市場的格局。隨着這些前沿療法的不斷成熟和獲得監管批准，預計它們將重塑血友病 A 市場，提供新的護理標準，併為醫療創新和經濟增長開闢機會。 瞭解更多關於 FDA 批准的血友病 A 基因療法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因療法血友病 A 血友病 A 市場的最新動態 在 2025 年 7 月，諾和諾德 宣佈 FDA 已批准 ALHEMO 注射劑用於每日一次的預防性使用，以防止或減少 12 歲及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准將該藥物的適應症擴展至最初於 2024 年 12 月批准的有抑制劑的 HA/HB 患者。 在 2025 年 6 月，輝瑞公司 報告了其第 3 期 BASIS 試驗（NCT03938792）的積極頂線結果，該試驗評估了在有抑制劑的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。 在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重組），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用於治療 7 歲及以上的血友病 A 兒童患者。該批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 試驗結果的支持。 在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣佈 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），這是美國批准的第六種 Alnylam 發現的 RNAi 治療藥物。它是首個也是唯一一個降低抗凝血酶（AT）的治療，旨在促進凝血酶生成，重新平衡止血，並防止出血。 什麼是血友病 A？ 血友病 A 是一種遺傳性出血性疾病，由於凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年來，標準治療一直是 FVIII 替代療法。這始於從捐贈的全血中提取 FVIII，後來發展為血漿衍生的 FVIII，現在主要通過重組人 FVIII（rFVIII）產品進行管理，這些產品改變了血友病的護理。雖然該病通常在出生時被診斷，但也可能在生命後期獲得，當免疫系統產生中和凝血因子的抗體時，這是一種罕見的情況，稱為獲得性血友病。 血友病 A 流行病學細分 血友病 A 流行病學預測部分提供了對歷史和當前血友病 A 患者羣體的洞察，以及主要市場的預測趨勢。在 7 個主要市場中，美國的血友病 A 確診病例最多，預計在 2024 年將達到近 14,900 例。這些病例預計在未來幾年將增加。 血友病 A 治療市場報告提供了 2020 年至 2034 年研究期間的流行病學分析，細分為： 血友病 A 的總確診病例 有抑制劑或無抑制劑的血友病 A 確診病例 按年齡細分的血友病 A 確診病例 按嚴重程度細分的血友病 A 確診病例 血友病 A 市場報告指標 詳細信息 研究期間 2020–2034 覆蓋範圍 7 個主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]。 血友病 A 市場年均增長率 2.9 % 2024 年血友病 A 市場規模 122 億美元 主要血友病 A 公司 諾和諾德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、羅氏、中外製藥、賽諾菲、Alnylam Pharmaceuticals、輝瑞、基因泰克、生物馬林製藥、HEMA 生物製劑、LFB 製藥、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等 主要血友病 A 療法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等 血友病 A 市場報告的範圍 治療評估： 血友病 A 當前市場及新興療法 血友病 A 市場動態： 新興血友病 A 藥物的關鍵市場預測假設及市場前景 競爭情報分析： SWOT 分析及市場進入策略 未滿足的需求、KOL 觀點、分析師觀點、血友病 A 市場準入及報銷 下載報告以評估血友病治療公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的應用 @ 皇家血友病 A 或 B 目錄 1 血友病 A 市場關鍵洞察 2 血友病 A 市場報告介紹 3 執行摘要 4 關鍵事件 5 流行病學及市場預測方法論 6 血友病 A 市場概覽 6.1 2020 年血友病 A 按療法的市場份額（%）分佈 6.2 2034 年血友病 A 按療法的市場份額（%）分佈 6.3 2020 年血友病 A 按抑制劑的市場份額（%）分佈 6.4 2034 年血友病 A 按抑制劑的市場份額（%）分佈 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制劑的市場份額（%）分佈 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制劑的市場份額（%）分佈 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介紹 7.2 血友病 A 的症狀和體徵 7.3 血友病 A 的遺傳模式 7.4 血友病 A 的分子發病機制 7.5 血友病 A 的病理生理學 7.6 血友病 A 的風險因素 7.7 血友病 A 的診斷 8 血友病 A 治療算法、當前治療及醫療實踐 9 流行病學及患者人羣 9.1 關鍵發現 9.2 假設及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的總診斷流行病例 9.4 美國 9.4.1 美國血友病 A 的總診斷流行病例 9.4.2 美國有抑制劑和無抑制劑的血友病 A 診斷流行病例 9.4.3 美國血友病 A 的年齡特定診斷流行病例 9.4.4 美國血友病 A 的嚴重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英國 9.6 日本流行病學 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 療法 11.1 已上市療法的關鍵交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：賽諾菲/阿爾尼拉姆製藥 11.2.1 產品描述 11.2.2 監管里程碑 11.2.3 其他開發活動 11.2.4 臨牀開發 11.2.4.1 臨牀試驗信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：輝瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：諾和諾德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外製藥/基因泰克/羅氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重組]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：賽諾菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奧明製藥 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重組）-jncw]: HEMA 生物製藥/LFB 製藥 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：諾和諾德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田製藥 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 貝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：賽諾菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：輝瑞 12 新興血友病 A 藥物 12.1 關鍵交叉競爭 12.2 Mim8：諾和諾德 12.2.1 產品描述 12.2.2 其他開發活動 12.2.3 臨牀開發 12.2.3.1 臨牀試驗信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析師觀點 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 製藥 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：羅氏/中外製藥 13 血友病 A 市場：7MM 分析 13.1 關鍵發現 13.2 血友病 A 市場前景 13.3 血友病 A 市場關鍵預測假設 13.4 聯合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的總市場規模按國家劃分 13.6 美國血友病 A 市場規模 13.6.1 美國血友病 A 的總市場規模 13.6.2 美國血友病 A 按療法的市場規模 13.7 EU4 及英國血友病 A 市場規模 13.8 日本血友病 A 市場規模 14 血友病 A 市場未滿足的需求 15 血友病 A 市場 SWOT 分析 16 KOL 對血友病 A 的觀點 17 血友病 A 市場準入及報銷 17.1 美國 17.2 EU4 及英國 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市場準入及報銷 18 參考文獻 19 血友病 A 市場報告方法論 相關報告 血友病 A 臨牀試驗分析 血友病 A 管線洞察 – 2025 報告提供了關於管線景觀、管線藥物概況的全面洞察，包括臨牀和非臨牀階段產品，以及關鍵的血友病 A 公司，包括 江蘇基因科學公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、蘇州阿爾法瑪生物科技有限公司、諾和諾德、輝瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉羅氏、上海信念生物醫藥有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。 獲得性血友病 A 市場 獲得性血友病 A 市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要獲得性血友病 A 公司，包括 輝瑞、諾和諾德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉羅氏、武田 等。 血友病市場 血友病市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、輝瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、諾和諾德 等。 血友病 B 市場 血友病 B 市場洞察、流行病學和市場預測 – 2032 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、輝瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（賽諾菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、諾和諾德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。 關於 DelveInsight DelveInsight 是一家領先的商業諮詢和市場研究公司，專注於生命科學領域。它通過提供全面的端到端解決方案來支持製藥公司，提高其業績。通過我們的訂閲平台 PharmDelve，輕鬆訪問所有醫療保健和製藥市場研究報告 。 聯繫我們 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 來源 DelveInsight Business Research, LLP