<ul>
<li>來自第三階段 VERIFY 研究的 Rusfertide 52 周結果顯示持續的紅細胞壓積控制和反應，定義為無放血資格，且沒有新的安全信號</li>
<li>這些數據建立在 VERIFY 的 32 周積極初步分析基礎上，該分析達到了其主要療效終點和所有四個關鍵次要終點</li>
<li>在 32 周時從安慰劑轉為 Rusfertide 的患者，其反應率與最初隨機分配到 Rusfertide 的患者相似，77.9% 的患者在 40-52 周之間達到了無放血資格</li>
<li>來自 REVIVE 和長期擴展 THRIVE 研究的四年結果顯示，與基線相比，年度放血率減少了 13 倍</li>
</ul>
加利福尼亞州紐瓦克、日本大阪和馬薩諸塞州劍橋 --（商業資訊）--Protagonist Therapeutics, Inc.（“Protagonist”）（納斯達克代碼：PTGX）和武田製藥（TSE：4502/NYSE：TAK）宣佈，評估 Rusfertide 在多發性紅細胞增多症（PV）患者中的關鍵第三階段 VERIFY 研究的新 52 周結果將在第 67 屆美國血液學會（ASH）年會和博覽會上進行口頭報告。這些發現進一步強化了 Rusfertide 的療效和安全性，並展示了反應的持久性，61.9% 的持續接受 Rusfertide 治療的患者從基線到第 52 周維持了無放血資格。
“52 周的數據展示了 Rusfertide 的持續療效，減少了患者接受放血的需求，同時維持了紅細胞壓積的控制，” VERIFY 首席研究員、莫菲特癌症中心血液學部副成員 Andrew T. Kuykendall 博士表示。“32 周的 VERIFY 初步結果已經很有前景，而對 Rusfertide 反應持久性的更深入理解對於多發性紅細胞增多症的臨牀決策至關重要。總體而言，這些發現，包括來自 THRIVE 的長期擴展數據，重申了 Rusfertide 作為 PV 患者標準治療的新潛在補充。”
在 PV 中，達到並維持紅細胞壓積（HCT）水平低於 45% 是預防血栓事件和緩解症狀的主要治療目標。然而，許多患者在當前標準治療下仍然經歷無法控制的紅細胞壓積水平和繁重的症狀。VERIFY 研究旨在評估 Rusfertide 在那些儘管接受當前標準治療仍依賴放血的無法控制紅細胞壓積患者中的療效和安全性，在之前報告的 32 周初步分析中達到了主要終點和所有四個關鍵次要終點。在 VERIFY 研究的第一部分（第 0-32 周），293 名患者被隨機分配接受 Rusfertide（147 名患者）或安慰劑（146 名患者），作為其當前治療的附加治療。在第一部分 b（第 32-52 周）期間，所有參與者都有資格接受開放標籤的 Rusfertide，以評估治療反應的持久性。274 名患者（94%）繼續進入第一部分 b，267 名患者（91%）在第 52 周之前仍然參與研究，其中 254 名在第二部分（第 52-156 周）繼續接受 Rusfertide。
52 周的關鍵發現包括 1,2：
放血資格
<ul>
<li>在整個研究的第一部分 a 和第一部分 b 中，61.9% 的接受 Rusfertide 加當前標準治療的患者經歷了持久的臨牀反應，定義為無放血資格。</li>
<li>在第一部分 a 評估窗口（第 20-32 周）中，84.1% 的接受 Rusfertide 治療並經歷臨牀反應的患者維持了他們的反應。</li>
<li>在第 32 周從安慰劑轉為 Rusfertide 的患者中，77.9% 在第一部分 b 評估窗口（第 40-52 周）中經歷了臨牀反應。</li>
<li>在安慰劑組中，首次放血的中位時間為 16 周，而在 Rusfertide 組的第一部分 a 或 b 中，或從安慰劑轉為 Rusfertide 的第一部分 b 組中，首次放血的中位時間未達到。</li>
</ul>
HCT 控制
<ul>
<li>在整個第一部分 a 和第一部分 b 中，接受 Rusfertide 治療的患者的平均紅細胞壓積在第 52 周保持在低於 43%。</li>
<li>在第一部分 a 的安慰劑組中，首次紅細胞壓積≥45% 的中位時間為 8.3 周，而在 Rusfertide 組的第一部分 a 或 b 中，首次紅細胞壓積≥45% 的中位時間未達到。</li>
</ul>
生活質量終點
<ul>
<li>在第一部分 a 和第一部分 b 中接受 Rusfertide 治療的患者在 PROMIS 疲勞 SF-8a 和 MFSAF TSS7 測量的患者報告結果中維持了改善。</li>
</ul>
Rusfertide 在 52 周的治療中總體耐受良好。Rusfertide 治療患者中最常見的治療相關不良事件（AE）為注射部位反應（47.4%）、貧血（25.6%）和疲勞（19.6%），主要為 1 級或 2 級。嚴重不良事件發生在 8.1% 的 Rusfertide 治療患者中。
Rusfertide 在 PV 患者中的反應持久性和安全性特徵得到了來自 52 周 VERIFY 數據的進一步支持，這些數據來自於 46 名從 REVIVE 繼續到長期擴展研究 THRIVE 的患者的四年分析。
結果顯示，在轉入 THRIVE 後，繼續接受 Rusfertide 治療（無論是否伴隨細胞減少治療）均表現出一致的長期紅細胞壓積控制，與 REVIVE 研究入組前的基線相比，預計年度治療放血率減少了超過 13 倍。在 REVIVE 研究入組前，最終轉入 THRIVE 的 46 名患者的平均年度放血率（即每年放血次數）為 9.2 次，而在 THRIVE 期間的平均年度放血率為 0.7 次。3 Rusfertide 的安全性特徵與之前的觀察一致。
“這些數據進一步證明了 rusfertide 良好的耐受性安全特徵，以及在沒有放血資格的情況下提供持久的紅細胞比容控制和臨牀反應的能力，支持其擴展治療多發性紅細胞增多症（PV）的潛力，並積極影響 PV 患者的生活，” Protagonist 的首席醫學官 Arturo Molina, M.D., M.S.表示。“我們期待繼續與我們的合作伙伴 Takeda 合作，為向 FDA 提交新藥申請（NDA）做準備。”
“我們致力於為面臨血栓事件嚴重風險的 PV 患者帶來改變，如果他們無法通過目前可用的治療選項有效控制紅細胞比容水平，” Takeda 腫瘤治療領域負責人 Phuong Khanh (P.K.) Morrow, M.D.表示。“在 ASH 會議上展示的來自關鍵的 VERIFY 和長期 THRIVE 研究的綜合數據，強有力地強調了 rusfertide 提供持續反應的潛力，滿足了管理這種慢性癌症的關鍵未滿足需求。我們很高興能與 Protagonist 合作，推動 rusfertide 向監管批准邁進，使我們更接近改善 PV 患者的護理。”
Rusfertide 已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性療法認定、孤兒藥認定和快速通道認定。
關於 VERIFY 第三階段 VERIFY 研究（NCT05210790）是一項正在進行的全球隨機、安慰劑對照研究，評估 rusfertide 在 293 名多發性紅細胞增多症患者中的療效，研究持續 156 周，參與者在 156 周治療期後繼續從 rusfertide 中獲益的情況下可延長治療。該研究評估每週一次皮下自我給藥的 rusfertide 在紅細胞比容失控且依賴放血的患者中的療效和安全性，儘管當前的標準治療可能包括羥基脲、干擾素和/或魯索替尼。研究的主要終點是 20-32 周內達到反應的患者比例，定義為 “沒有放血資格”。為了滿足放血資格，研究中的患者需要具備：確認的紅細胞比容≥45%，且比基線紅細胞比容值高出≥3%，或紅細胞比容≥48%。
所有患者已完成評估 rusfertide 加當前標準治療與安慰劑加當前標準治療的隨機、安慰劑對照部分的參與，並且現在進入研究的開放標籤部分。
關於 THRIVE THRIVE 研究（NCT06033586）是一項正在進行的開放標籤擴展研究，評估 rusfertide 在多發性紅細胞增多症患者中的長期反應持久性和安全性特徵。該研究包括 46 名之前參與第二階段 REVIVE 研究（NCT04057040）的患者。符合轉入 THRIVE 研究的患者需完成 REVIVE 的開放標籤擴展部分，接受≥12 個月的 rusfertide 治療並進行治療結束訪問。THRIVE 旨在進一步評估每週一次皮下 rusfertide 在額外兩年治療期間對紅細胞比容控制的維持、減少治療性放血的需求和整體安全性。
關於多發性紅細胞增多症（PV） 多發性紅細胞增多症（PV）的特徵是紅細胞（紅血球）過度生產，導致血液粘稠度增加，可能導致危及生命的血栓事件，如中風、深靜脈血栓和肺栓塞。紅細胞比容（HCT）是紅細胞與體內總血量的比率。在 PV 中，達到和維持紅細胞比容水平&lt;45% 是預防血栓事件和緩解嚴重疲勞、注意力不集中、夜間出汗和瘙癢等負擔症狀的主要治療目標。
關於 Protagonist Protagonist Therapeutics 是一家從發現到後期開發的生物製藥公司。兩種來自 Protagonist 專有發現平台的新型肽目前正在進行第三階段臨牀開發，針對 icotrokinra 的新的藥物申請（NDA）已於 7 月提交給 FDA，預計 rusfertide 的 NDA 提交將在 2025 年底前完成。Icotrokinra（前稱 JNJ-2113）是一種首創的靶向口服肽，選擇性阻斷白細胞介素-23 受體（“IL-23R”），該藥物已授權給強生生物科技公司（Janssen Biotech, Inc.），為強生公司旗下。Icotrokinra 是 Protagonist 與強生科學家在兩家公司 IL-23R 合作下共同發現的，Protagonist 主要負責 icotrokinra 的第一階段開發，強生則在第二階段及以後的開發中承擔責任。Rusfertide 是一種模仿天然激素肝素的藥物，目前正在針對罕見血液疾病多發性紅細胞增多症（PV）進行第三階段開發。Rusfertide 正在與 Takeda Pharmaceuticals 共同開發，並根據 2024 年簽署的全球合作和許可協議共同商業化，公司仍主要負責通過 NDA 提交的開發。公司還擁有多個臨牀前階段的藥物發現項目，針對臨牀和商業驗證的靶點，包括 IL-17 口服肽拮抗劑 PN-881、肥胖三重激動劑肽 PN-477 和口服肝素項目。
有關 Protagonist、其管線藥物候選者和臨牀研究的更多信息，請訪問公司網站 https://www.protagonist-inc.com/.
關於武田製藥 武田製藥專注於為人們創造更好的健康和為世界帶來更光明的未來。我們旨在在核心治療和業務領域發現並提供改變生命的治療，包括胃腸道和炎症、罕見疾病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經科學和疫苗。我們與合作伙伴共同努力，旨在改善患者體驗，並通過我們動態多樣的產品線推進新的治療選擇前沿。作為一家以價值為導向、以研發為驅動的生物製藥公司，總部位於日本，我們始終秉持對患者、員工和地球的承諾。我們在約 80 個國家和地區的員工受到我們的使命驅動，並紮根於定義我們兩個多世紀以來的價值觀。欲瞭解更多信息，請訪問 www.takeda.com。
Protagonist 關於前瞻性聲明的警示説明 本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》安全港條款的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括關於 rusfertide 潛在益處和 rusfertide 監管提交時間的聲明。在某些情況下，您可以通過前瞻性詞彙識別這些聲明，例如 “預期”、“相信”、“可能”、“將”、“期望” 或這些詞的否定或複數形式或類似表達。前瞻性聲明並不保證未來的表現，並且受到風險和不確定性的影響，這可能導致實際結果和事件與預期有重大差異，包括但不限於我們開發和商業化產品候選的能力、根據與 Janssen 和 Takeda 的合作協議獲得里程碑付款的能力、利用和擴展我們的項目以建立產品候選管道的能力、獲得和維持產品候選的監管批准的能力、在競爭激烈的行業中運營併成功與資源更豐富的競爭對手競爭的能力，以及獲得和充分保護我們產品候選的知識產權的能力。有關這些及其他影響我們業務的風險因素的更多信息，請參閲我們向證券交易委員會定期提交的文件，包括在我們最近提交的 10-K 和 10-Q 表格的 “風險因素” 標題下的內容。前瞻性聲明並不保證未來的表現，我們的實際運營結果、財務狀況和流動性，以及我們所處行業的發展，可能與本新聞稿中包含的前瞻性聲明有重大差異。我們在本新聞稿中所做的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿日期有效。我們不承擔更新前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，均不在本新聞稿日期之後。
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<li>Kuykendall A 等。Rusfertide 或安慰劑加當前標準治療對多血癥的影響：隨機對照三期 VERIFY 研究第 52 周的反應持久性和安全性結果。口頭報告於：美國血液學會年會，2025 年 12 月 6 日，佛羅里達州奧蘭多。報告 ID 81。</li>
<li>Kuykendall A 等。Rusfertide 或安慰劑加當前標準治療對多血癥的影響：隨機對照三期 VERIFY 研究第 52 周的反應持久性和安全性結果。摘要已接受於：美國血液學會 2025 年年會的口頭報告。佛羅里達州奧蘭多。摘要 ID 81。</li>
<li>Pemmaraju N 等。多血癥中長期使用 rusfertide 治療：來自二期 THRIVE 擴展研究的初步結果。摘要已接受於：美國血液學會 2025 年年會的海報報告。佛羅里達州奧蘭多。摘要 ID 3810。</li>
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來源：武田製藥公司

Protagonist治療

Protagonist Therapeutics 和武田製藥在 2025 年 ASH 大會上展示了第 3 期 VERIFY 研究的 52 周結果，顯示 rusfertide 在控制多發性紅細胞增多症患者的血細胞比容水平方面具有持續的療效。該研究達到了主要和次要終點，61.9% 的患者維持了不需要放血的狀態。rusfertide 耐受性良好，常見的不良事件為輕微。來自 THRIVE 的長期數據表明，血細胞比容控制穩定且放血率降低，進一步鞏固了 rusfertide 作為多發性紅細胞增多症標準治療的潛力

Protagonist and Takeda Present Longer-Term Data at ASH 2025 Showing Rusfertide Delivers Durable Response and Hematocrit Control in Polycythemia Vera | TAK Stock News

Protagonist 和武田製藥在 2025 年 ASH 會議上展示了長期數據，表明 Rusfertide 在真性紅細胞增多症中能夠提供持久的療效和血細胞比容控制 | TAK 股票新聞