<p><em>在 2025 年美國癲癇學會年會上發佈的數據</em></p>
<p>賓夕法尼亞州普利茅斯會議——（商業新聞）——Harmony Biosciences Holdings, Inc.（納斯達克：HRMY）今天宣佈了來自公司正在進行的第三階段 ARGUS 試驗的初步開放標籤擴展（OLE）數據，該試驗正在研究 EPX-100（氯米唑鹽酸鹽）用於治療 Dravet 綜合症（DS），結果顯示參與 DS 的患者在癲癇發作活動方面有臨牀意義的減少，並且具有良好的效益風險特徵。</p>
<p>來自海報#3.353 的數據將在美國癲癇學會（AES）年會上於喬治亞州亞特蘭大於 12 月 8 日星期一的東部時間中午 12:00 至 1:45 進行展示。</p>
<p>在 OLE 試驗中，十八名至少接受了六個月 EPX-100 治療的參與者的數據表明：</p>
<ul>
<li>每 28 天可計數的運動性癲癇發作頻率中位數減少約 50%（CMS-28）</li>
<li>50% 的參與者實現了 CMS-28 至少 50% 的減少</li>
<li>在 OLE 階段，接受治療超過兩年並接近三年的參與者對 EPX-100 的耐受性普遍良好</li>
<li>最常見的治療相關不良事件（&gt; 5%）為癲癇發作、發熱和上呼吸道感染</li>
<li>沒有顯著的胃腸道不良事件（2%），試驗中沒有進行額外的實驗室檢測或特殊監測</li>
</ul>
<p>這些數據表明 EPX-100 的效益風險特徵正在積極顯現，得到了癲癇發作頻率臨牀意義減少和良好的安全性/耐受性特徵的支持。</p>
<p>“ARGUS 試驗是 5-HT2（血清素）激動劑類別中最先進的開發項目之一，EPX-100 在開放標籤擴展研究中雙日給藥的有效性、安全性和耐受性數據非常令人鼓舞，” Harmony Biosciences 的首席醫學和科學官 Kumar Budur 博士表示。“這些初步結果支持我們癲癇業務的推進，因為我們朝着 2026 年 ARGUS 試驗的頂線數據讀取而努力。”</p>
<p>EPX-100 正在第三階段 ARGUS 試驗中作為 DS 的研究性治療進行評估，並在第三階段 LIGHTHOUSE 試驗中用於 Lennox-Gastaut 綜合症，進行全球多中心隨機雙盲安慰劑對照臨牀試驗，以評估其作為輔助治療的安全性和有效性。</p>
<p>正在進行的 ARGUS 和 LIGHTHOUSE 試驗目前正在招募，更多信息可以在 argustrial.com 和 lighthouselgsstudy.com 找到。</p>
<p><strong>關於氯米唑鹽酸鹽（EPX-100）</strong></p>
<p>EPX-100，氯米唑鹽酸鹽，是一種正在開發的研究性產品，用於治療 Dravet 綜合症（DS）和 Lennox-Gastaut 綜合症（LGS）。EPX-100 通過靶向中樞 5-羥色胺 2（5HT-2）血清素受體來調節血清素信號。EPX-100 以液體制劑口服給藥，每日兩次，並基於專有的基於表型的斑馬魚藥物篩選平台開發。這些_scn1Lab_突變斑馬魚複製了大多數 DS 患者觀察到的遺傳病因和表型。表達電壓門控鈉通道的_scn1Lab_突變斑馬魚模型已用於高通量篩選調節中樞神經系統中 Nav1.1 的化合物。</p>
<p><strong>關於 Dravet 綜合症</strong></p>
<p>Dravet 綜合症（DS）是一種嚴重且進展性的發育性癲癇腦病，對患者功能造成顯著影響。DS 在生命的第一年開始，特徵為高頻率和嚴重性的癲癇發作、智力殘疾以及癲癇突發意外死亡（SUDEP）的風險增加。約 85% 的 Dravet 綜合症病例是由電壓門控鈉通道基因_SCN1A_中的新發功能喪失（LOF）突變引起的。DS 在美國的估計發病率為 1:15,700。</p>
<p><strong>關於 Lennox-Gastaut 綜合症</strong></p>
<p>Lennox-Gastaut 綜合症（LGS）是一種罕見且耐藥的癲癇腦病，特徵為在 3-5 歲兒童中發病。LGS 的潛在原因尚不清楚，可能與包括遺傳差異和大腦結構差異在內的多種因素有關。因此，患者經歷多種類型的癲癇發作，包括無張力癲癇發作，以及發育、認知和行為問題。LGS 在美國影響約 48,000 名患者。</p>
<p><strong>關於 Harmony Biosciences</strong></p>
<p>Harmony Biosciences 是一家致力於開發和商業化創新療法的製藥公司，旨在滿足罕見神經疾病患者的未滿足醫療需求。Harmony Biosciences 以新穎的科學、遠見的思維和對被忽視者的承諾為動力，培育一個充滿治療可能性的未來，使罕見神經疾病患者能夠真正茁壯成長。公司由 Paragon Biosciences, LLC 於 2017 年成立，總部位於賓夕法尼亞州普利茅斯會議。我們相信，當同情心與創新相遇時，更美好的未來就能開始；這一願景在我們推進的治療創新、我們培養的文化以及我們支持的社區項目中得以體現。有關更多信息，請訪問 www.harmonybiosciences.com。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ"/></p>
<p>在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
<p><strong>Harmony Biosciences 投資者聯繫：</strong> Matthew Beck</p>
<p>917-415-1750</p>
<p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
<p><strong>Harmony Biosciences 媒體聯繫：</strong> Cate McCanless</p>
<p>202-641-6086</p>
<p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
<p>來源：Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>

HRMY

<p>Harmony Biosciences 在 2025 年美國癲癇學會年會上展示了針對 Dravet 綜合症的 EPX-100 第三階段 ARGUS 試驗的初步開放標籤擴展數據。數據顯示，癲癇發作頻率中位數減少了 50%，且安全性良好。EPX-100 正在進行的試驗中評估其對 Dravet 綜合症和 Lennox-Gastaut 綜合症的療效。這些結果支持了 Harmony 癲癇業務的推進</p>

<p><em>Data presented at the 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>在 2025 年美國癲癇學會年會上發佈的數據</em></p>
</div><p>PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Harmony Biosciences Holdings, Inc. (Nasdaq: HRMY), today announced the presentation of initial open-label extension (OLE) data from the company’s ongoing Phase 3 ARGUS trial investigating EPX-100 (clemizole hydrochloride) for the treatment of Dravet syndrome (DS), which showed clinically meaningful reductions in seizure activity in participants with DS along with a favorable benefit-risk profile.</p>
<div class="lb-trans"><p>賓夕法尼亞州普利茅斯會議——（商業新聞）——Harmony Biosciences Holdings, Inc.（納斯達克：HRMY）今天宣佈了來自公司正在進行的第三階段 ARGUS 試驗的初步開放標籤擴展（OLE）數據，該試驗正在研究 EPX-100（氯米唑鹽酸鹽）用於治療 Dravet 綜合症（DS），結果顯示參與 DS 的患者在癲癇發作活動方面有臨牀意義的減少，並且具有良好的效益風險特徵。</p>
</div><p>The data from poster #3.353will be presented at the American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting in Atlanta, Ga., on Monday, December 8, from 12:00 pm – 1:45 pm ET.</p>
<div class="lb-trans"><p>來自海報#3.353 的數據將在美國癲癇學會（AES）年會上於喬治亞州亞特蘭大於 12 月 8 日星期一的東部時間中午 12:00 至 1:45 進行展示。</p>
</div><p>Data from the eighteen participants in the OLE trial with at least six months’ exposure to EPX-100 demonstrated the following:</p>
<div class="lb-trans"><p>在 OLE 試驗中，十八名至少接受了六個月 EPX-100 治療的參與者的數據表明：</p>
</div><ul>
<li>A median reduction of approximately 50% in countable motor seizure frequency per 28 days (CMS-28)</li>
<li>50% of these participants achieved at least a 50% reduction in CMS-28</li>
<li>EPX-100 was generally well-tolerated in participants receiving treatment for more than two years and approaching three years in the OLE phase</li>
<li>The most common treatment emergent adverse events (&gt; 5%) were seizures, pyrexia and upper respiratory tract infection</li>
<li>There were no significant gastrointestinal adverse events (2%) and no additional laboratory testing or special monitoring is being performed in the trial</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>每 28 天可計數的運動性癲癇發作頻率中位數減少約 50%（CMS-28）</li>
<li>50% 的參與者實現了 CMS-28 至少 50% 的減少</li>
<li>在 OLE 階段，接受治療超過兩年並接近三年的參與者對 EPX-100 的耐受性普遍良好</li>
<li>最常見的治療相關不良事件（&gt; 5%）為癲癇發作、發熱和上呼吸道感染</li>
<li>沒有顯著的胃腸道不良事件（2%），試驗中沒有進行額外的實驗室檢測或特殊監測</li>
</ul>
</div><p>These data suggest a positive emerging benefit-risk profile for EPX-100, supported by clinically meaningful reduction in seizure frequency and a favorable safety/tolerability profile.</p>
<div class="lb-trans"><p>這些數據表明 EPX-100 的效益風險特徵正在積極顯現，得到了癲癇發作頻率臨牀意義減少和良好的安全性/耐受性特徵的支持。</p>
</div><p>“The ARGUS trial is one of the most advanced development programs in the 5-HT2 (serotonin) agonist class and the effectiveness, safety and tolerability data of EPX-100 dosed BID from the open-label extension study are very encouraging,” said Kumar Budur, MD, MS, Chief Medical and Scientific Officer at Harmony Biosciences. “These initial results support the advancement of our epilepsy franchise as we progress toward the topline data readout from the ARGUS trial in 2026.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“ARGUS 試驗是 5-HT2（血清素）激動劑類別中最先進的開發項目之一，EPX-100 在開放標籤擴展研究中雙日給藥的有效性、安全性和耐受性數據非常令人鼓舞，” Harmony Biosciences 的首席醫學和科學官 Kumar Budur 博士表示。“這些初步結果支持我們癲癇業務的推進，因為我們朝着 2026 年 ARGUS 試驗的頂線數據讀取而努力。”</p>
</div><p>EPX-100 is being evaluated as an investigational treatment for DS in the Phase 3 ARGUS trial, and for Lennox-Gastaut syndrome in the Phase 3 LIGHTHOUSE trial in global, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trials to assess its safety and efficacy as adjunctive therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>EPX-100 正在第三階段 ARGUS 試驗中作為 DS 的研究性治療進行評估，並在第三階段 LIGHTHOUSE 試驗中用於 Lennox-Gastaut 綜合症，進行全球多中心隨機雙盲安慰劑對照臨牀試驗，以評估其作為輔助治療的安全性和有效性。</p>
</div><p>The ongoing ARGUS and LIGHTHOUSE trials are currently enrolling and more information can be found at argustrial.com and lighthouselgsstudy.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>正在進行的 ARGUS 和 LIGHTHOUSE 試驗目前正在招募，更多信息可以在 argustrial.com 和 lighthouselgsstudy.com 找到。</p>
</div><p><strong>About Clemizole Hydrochloride (EPX-100)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於氯米唑鹽酸鹽（EPX-100）</strong></p>
</div><p>EPX-100, clemizole hydrochloride, is an investigational product under development for the treatment of Dravet syndrome (DS) and Lennox-Gastaut syndrome (LGS). EPX-100 acts by targeting central 5-hydroxytryptamine 2 (5HT-2) serotonin receptors to modulate serotonin signaling. EPX-100 is administered orally twice a day in a liquid formulation and has been developed based on a proprietary phenotype-based zebrafish drug screening platform. These <em>scn1Lab</em> mutant zebrafish replicate the genetic etiology and phenotype observed in the majority of individuals with DS. The <em>scn1Lab</em> mutant zebrafish model that expresses voltage gated sodium channels has been used for high-throughput screening of compounds that modulate Nav1.1 in the central nervous system.</p>
<div class="lb-trans"><p>EPX-100，氯米唑鹽酸鹽，是一種正在開發的研究性產品，用於治療 Dravet 綜合症（DS）和 Lennox-Gastaut 綜合症（LGS）。EPX-100 通過靶向中樞 5-羥色胺 2（5HT-2）血清素受體來調節血清素信號。EPX-100 以液體制劑口服給藥，每日兩次，並基於專有的基於表型的斑馬魚藥物篩選平台開發。這些_scn1Lab_突變斑馬魚複製了大多數 DS 患者觀察到的遺傳病因和表型。表達電壓門控鈉通道的_scn1Lab_突變斑馬魚模型已用於高通量篩選調節中樞神經系統中 Nav1.1 的化合物。</p>
</div><p><strong>About Dravet Syndrome</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Dravet 綜合症</strong></p>
</div><p>Dravet syndrome (DS) is a severe and progressive developmental epileptic encephalopathy that causes significant impact on patient functioning. DS begins in the first year of life and is characterized by high seizure frequency and severity, intellectual disability, and an increased risk of sudden unexpected death in epilepsy (SUDEP). Approximately 85% of Dravet syndrome cases are caused by de novo loss-of-function (LOF) mutations in a voltage-gated sodium channel gene, <em>SCN1A</em>. DS has an estimated incidence rate of 1:15,700 in the US.</p>
<div class="lb-trans"><p>Dravet 綜合症（DS）是一種嚴重且進展性的發育性癲癇腦病，對患者功能造成顯著影響。DS 在生命的第一年開始，特徵為高頻率和嚴重性的癲癇發作、智力殘疾以及癲癇突發意外死亡（SUDEP）的風險增加。約 85% 的 Dravet 綜合症病例是由電壓門控鈉通道基因_SCN1A_中的新發功能喪失（LOF）突變引起的。DS 在美國的估計發病率為 1:15,700。</p>
</div><p><strong>About Lennox-Gastaut Syndrome</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Lennox-Gastaut 綜合症</strong></p>
</div><p>Lennox-Gastaut syndrome (LGS) is a rare and drug-resistant epileptic encephalopathy characterized by onset in children between 3-5 years of age. The underlying cause of LGS is unknown and can be related to a wide range of factors including genetic differences and structural differences in the brain.As a result, patients experience multiple seizure types, including atonic seizures, and developmental, cognitive, and behavioral issues. LGS affects approximately 48,000 patients in the U.S.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lennox-Gastaut 綜合症（LGS）是一種罕見且耐藥的癲癇腦病，特徵為在 3-5 歲兒童中發病。LGS 的潛在原因尚不清楚，可能與包括遺傳差異和大腦結構差異在內的多種因素有關。因此，患者經歷多種類型的癲癇發作，包括無張力癲癇發作，以及發育、認知和行為問題。LGS 在美國影響約 48,000 名患者。</p>
</div><p><strong>About Harmony Biosciences</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Harmony Biosciences</strong></p>
</div><p>Harmony Biosciences is a pharmaceutical company dedicated to developing and commercializing innovative therapies for patients with rare neurological diseases who have unmet medical needs. Driven by novel science, visionary thinking, and a commitment to those who feel overlooked, Harmony Biosciences is nurturing a future full of therapeutic possibilities that may enable patients with rare neurological diseases to truly thrive. Established by Paragon Biosciences, LLC, in 2017 and headquartered in Plymouth Meeting, Pa., we believe that when empathy and innovation meet, a better future can begin; a vision evident in the therapeutic innovations we advance, the culture we cultivate, and the community programs we foster. For more information, please visit www.harmonybiosciences.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>Harmony Biosciences 是一家致力於開發和商業化創新療法的製藥公司，旨在滿足罕見神經疾病患者的未滿足醫療需求。Harmony Biosciences 以新穎的科學、遠見的思維和對被忽視者的承諾為動力，培育一個充滿治療可能性的未來，使罕見神經疾病患者能夠真正茁壯成長。公司由 Paragon Biosciences, LLC 於 2017 年成立，總部位於賓夕法尼亞州普利茅斯會議。我們相信，當同情心與創新相遇時，更美好的未來就能開始；這一願景在我們推進的治療創新、我們培養的文化以及我們支持的社區項目中得以體現。有關更多信息，請訪問 www.harmonybiosciences.com。</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ" alt="" original-src="https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=bwnews&amp;sty=20251208200920r1&amp;sid=acqr8&amp;distro=nx&amp;lang=en"/></p>
<p>View source version on businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
<div class="lb-trans"><p>在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
</div><p><strong>Harmony Biosciences Investor Contact:</strong> Matthew Beck</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Harmony Biosciences 投資者聯繫：</strong> Matthew Beck</p>
</div><p>917-415-1750</p>
<div class="lb-trans"><p>917-415-1750</p>
</div><p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
<div class="lb-trans"><p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
</div><p><strong>Harmony Biosciences Media Contact:</strong> Cate McCanless</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Harmony Biosciences 媒體聯繫：</strong> Cate McCanless</p>
</div><p>202-641-6086</p>
<div class="lb-trans"><p>202-641-6086</p>
</div><p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
<div class="lb-trans"><p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
</div><p>Source: Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>
<div class="lb-trans"><p>來源：Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>
</div>

Harmony Biosciences 展示了 EPX-100 在 Dravet 綜合徵中的臨牀意義的開放標籤延伸研究有效性數據 | HRMY 股票新聞