FDA 批准了 Waskyra 基因療法用於治療 Wiskott-Aldrich 綜合症。這種罕見疾病影響每 25 萬名新生男嬰中的 1 人。為患者帶來了希望

一種罕見的遺傳疾病，稱為 WAS，主要影響男性，約每 25 萬名活產男性中就有 1 人受到影響。一種突破性的療法為那些患有這種疾病的人帶來了重大希望。該進展於 2025 年 12 月 10 日在意大利羅馬由 Fondazione Telethon 宣佈。