<ul>
<li>WAS 幾乎隻影響男性，男性嬰兒的發病率估計為每 25 萬活產中有 1 例。</li>
<li>該療法代表了重大的科學和臨牀成就，為受影響的患者帶來了新的希望。</li>
</ul>
<p>, /PRNewswire/ -- <strong>Telethon 基金會</strong> 今天宣佈，<strong>美國食品藥品監督管理局（FDA）</strong> 已批准 <strong>Waskyra</strong> 的 <strong>生物製品許可證申請（BLA）</strong>，這是一種針對 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）患者的外源性基因療法，這是一種罕見且危及生命的免疫缺陷病。</p>
<p>WAS 幾乎只發生在男性身上，影響血細胞和免疫系統細胞（身體的自然防禦機制）。該疾病是由產生 WAS 蛋白的基因異常引起的，WAS 蛋白存在於血細胞和某些免疫細胞中。由於患有此疾病的人沒有功能正常的 WAS 蛋白，他們的免疫細胞和血細胞無法正常發育和功能。</p>
<p>FDA 對 Waskyra 的 BLA 批准是在幾周前，歐洲藥品管理局人用藥品委員會對同一產品發表積極意見之後。</p>
<p>Waskyra 是在米蘭的 <strong>San Raffaele Telethon 基因治療研究所（SR-Tiget）</strong> 經過數十年的研究開發的，代表了一項重要的科學和臨牀成就，為受此疾病影響的患者帶來了新的希望。</p>
<p>“FDA 對 Waskyra 的批准是一項非凡的成就——不僅對意大利的研究和 Telethon 基金會而言，更是對全球罕見病患者社區的認可，”<strong>Ilaria Villa</strong>，<strong>Telethon 基金會的執行董事</strong> 表示。“這證實了以患者為中心的模型的價值，該模型將研究轉化為實際治療，尤其是在市場失靈的地方。”</p>
<p>“這項基因療法的批准是一個重要的進展，也是對患者需求的具體回應，”<strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>，<strong>SR-Tiget 臨牀研究副主任，IRCCS San Raffaele 醫院兒科免疫血液學主任</strong> 和 <strong>Vita-Salute San Raffaele 大學的兒科教授</strong> 評論道。“看到多年的科學研究和努力為人們帶來真正的治療機會，使我們的工作具有深遠的意義。”</p>
<p>臨牀試驗在 <strong>IRCCS San Raffaele 醫院</strong> 進行，該醫院是 WAS 及其他疾病基因治療的專業中心。</p>
<p>Telethon 基金會是第一家成功完成外源性基因療法從實驗室研究到監管批准全過程的非營利組織。它與行業合作伙伴合作，推動基因療法從發現到患者應用的進展。</p>
<p>FDA 的批准是對 Telethon 基金會卓越研究成果的進一步認可，鞏固了其作為國際領先機構在罕見遺傳疾病研究和先進療法開發中的地位。</p>
<p><strong>關於 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）的信息</strong></p>
<p>Wiskott-Aldrich 綜合症是一種罕見的遺傳性血液疾病，導致免疫缺陷和血小板減少，由 WAS 基因的突變引起。該疾病在兒童早期表現為反覆和持續的感染、出血和濕疹，並與自身免疫疾病和淋巴瘤的風險增加相關。</p>
<p>它幾乎隻影響男性，男性嬰兒的發病率估計為每 25 萬活產中有 1 例。目前的治療選擇包括旨在治療和預防臨牀症狀的支持性療法。唯一可能治癒的選擇是造血幹細胞移植，但並非總能找到合適的供體，並且並非沒有風險。</p>
<p><strong>關於 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）基因療法的信息</strong></p>
<p>Waskyra 由一次性給藥的自體 CD34+ 造血幹細胞和前體細胞組成，這些細胞通過一種編碼 WAS 基因的慢病毒載體轉導。</p>
<p>在糾正後，幹細胞將被重新輸送給之前接受過化療的患者。研究表明，Waskyra 在治療後減少了 WAS 患者嚴重和中度出血以及嚴重感染的發生率。</p>
<p>在無法進行兼容家庭供體移植的情況下，安全有效的基因療法為合適的患者提供了一種潛在的治療選擇。</p>
<p><strong>適應症和重要安全信息</strong></p>
<p><strong>Waskyra 是什麼？</strong></p>
<p>Waskyra 是一種基於自體造血幹細胞的基因療法，適用於 6 個月及以上的兒科患者和 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）成人患者，這些患者具有 WAS 基因突變，適合進行造血幹細胞移植（“Hematopoietic Stem Cell Transplantation”，HSCT），且沒有合適的 HLA 兼容的相關供體可用。</p>
<p><strong>我應該瞭解關於 Waskyra 的哪些重要信息？</strong></p>
<p>在臨牀研究中，沒有報告任何與 Waskyra 或預處理療法相關的副作用。一些副作用與預處理和其他研究程序有關。</p>
<p>Waskyra 的治療之前需要進行醫療干預，即通過使用 G-CSF（伴或不伴 Plerixafor）動員外周血提取造血幹細胞，隨後進行單採、使用利妥昔單抗（單克隆抗體抗 CD20）進行預處理，以及進行與自身風險相關的減輕強度的預處理。在評估 Waskyra 治療的安全性時，除了與基因治療相關的風險外，還應考慮用於動員外周血、預處理和減輕強度的預處理所使用藥物的安全性和產品信息。</p>
<p>處方藥的負面副作用需向 FDA 報告。請訪問 www.fda.gov/medwatch 或撥打 1-800-FDA-1088。</p>
<p>完整的產品信息請參見完整的處方信息。</p>
<p>網站：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
<p>説明書：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
<p><strong>關於 Telethon 基金會的信息</strong></p>
<p>Telethon 基金會是一個意大利非營利生物醫學組織，致力於促進對罕見和複雜遺傳疾病的研究。35 年來，它支持有效的科學研究，旨在開發創新的治療方法，改善受這些疾病影響的人的生活。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0"/></p>

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<p>Fondazione Telethon 宣佈 FDA 批准了 Waskyra™，這是一種針對威斯科特 - 阿爾德里奇綜合症（WAS）的基因療法，這是一種主要影響男性的罕見免疫缺陷病。Waskyra 在 SR-Tiget 開發，為患者帶來了新的希望。該療法涉及自體 CD34+ 幹細胞，經過轉導攜帶 WAS 基因的慢病毒載體。它可以減少嚴重出血和感染。FDA 的批准是在獲得 EMA 積極反饋後，標誌着罕見疾病治療的重要進展</p>

<ul>
<li>WAS betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebensgeburten männlicher Kinder.</li>
<li>Die Therapie stellt eine große wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar und gibt den betroffenen Patienten neue Hoffnung.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>WAS 幾乎隻影響男性，男性嬰兒的發病率估計為每 25 萬活產中有 1 例。</li>
<li>該療法代表了重大的科學和臨牀成就，為受影響的患者帶來了新的希望。</li>
</ul>
</div><p>, /PRNewswire/ -- <strong>Die Fondazione Telethon</strong> gab heute bekannt, dass die <strong>U.S. Food and Drug Administration (FDA)</strong> die <strong>Biologics License Application (BLA)</strong> für <strong>Waskyra</strong> genehmigt hat, eine ex vivo-Gentherapie für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), einer seltenen und lebensbedrohlichen Immunschwäche.</p>
<div class="lb-trans"><p>, /PRNewswire/ -- <strong>Telethon 基金會</strong> 今天宣佈，<strong>美國食品藥品監督管理局（FDA）</strong> 已批准 <strong>Waskyra</strong> 的 <strong>生物製品許可證申請（BLA）</strong>，這是一種針對 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）患者的外源性基因療法，這是一種罕見且危及生命的免疫缺陷病。</p>
</div><p>WAS, das fast ausschließlich bei männlichen Personen auftritt, beeinträchtigt die Blutzellen und die Zellen des Immunsystems (die natürlichen Abwehrkräfte des Körpers). Die Krankheit wird durch Anomalien in dem Gen verursacht, das das WAS-Protein produziert, das in Blutzellen und bestimmten Immunzellen vorkommt. Da Menschen mit dieser Erkrankung kein funktionsfähiges WAS-Protein aufweisen, können sich ihre Immun- und Blutzellen nicht normal entwickeln und funktionieren.</p>
<div class="lb-trans"><p>WAS 幾乎只發生在男性身上，影響血細胞和免疫系統細胞（身體的自然防禦機制）。該疾病是由產生 WAS 蛋白的基因異常引起的，WAS 蛋白存在於血細胞和某些免疫細胞中。由於患有此疾病的人沒有功能正常的 WAS 蛋白，他們的免疫細胞和血細胞無法正常發育和功能。</p>
</div><p>Die Genehmigung der BLA für Waskyra durch die FDA folgt auf eine positive Stellungnahme des Committee for Medicinal Products for Human Use der Europäischen Arzneimittelagentur für dasselbe Produkt nur wenige Wochen zuvor.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 對 Waskyra 的 BLA 批准是在幾周前，歐洲藥品管理局人用藥品委員會對同一產品發表積極意見之後。</p>
</div><p>Waskyra wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am <strong>San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget)</strong> in Mailand entwickelt und stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 是在米蘭的 <strong>San Raffaele Telethon 基因治療研究所（SR-Tiget）</strong> 經過數十年的研究開發的，代表了一項重要的科學和臨牀成就，為受此疾病影響的患者帶來了新的希望。</p>
</div><p>„Die Zulassung von Waskyra durch die FDA ist eine außergewöhnliche Leistung – nicht nur für die italienische Forschung und die Fondazione Telethon, sondern für die gesamte Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten weltweit&#34;, erklärte <strong>Ilaria Villa,</strong> <strong>Geschäftsführerin der Fondazione Telethon</strong>. „Sie bestätigt den Wert eines patientenorientierten Modells, das Forschung in echte Behandlungen umsetzt, insbesondere dort, wo der Markt versagt.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“FDA 對 Waskyra 的批准是一項非凡的成就——不僅對意大利的研究和 Telethon 基金會而言，更是對全球罕見病患者社區的認可，”<strong>Ilaria Villa</strong>，<strong>Telethon 基金會的執行董事</strong> 表示。“這證實了以患者為中心的模型的價值，該模型將研究轉化為實際治療，尤其是在市場失靈的地方。”</p>
</div><p>„Die Zulassung dieser Gentherapie stellt einen entscheidenden Fortschritt und eine konkrete Antwort auf die Bedürfnisse der Patienten dar&#34;, kommentierte <strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>, <strong>stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele</strong> und <strong>ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San Raffaele</strong>. „Zu sehen, wie jahrelange wissenschaftliche Forschung und Engagement zu echten therapeutischen Möglichkeiten für Menschen führen, verleiht unserer Arbeit eine tiefgreifende Bedeutung.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“這項基因療法的批准是一個重要的進展，也是對患者需求的具體回應，”<strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>，<strong>SR-Tiget 臨牀研究副主任，IRCCS San Raffaele 醫院兒科免疫血液學主任</strong> 和 <strong>Vita-Salute San Raffaele 大學的兒科教授</strong> 評論道。“看到多年的科學研究和努力為人們帶來真正的治療機會，使我們的工作具有深遠的意義。”</p>
</div><p>Die klinische Testphase wurde am <strong>IRCCS Ospedale San Raffaele</strong> durchgeführt, einem Kompetenzzentrum für Gentherapie bei WAS und anderen Erkrankungen.</p>
<div class="lb-trans"><p>臨牀試驗在 <strong>IRCCS San Raffaele 醫院</strong> 進行，該醫院是 WAS 及其他疾病基因治療的專業中心。</p>
</div><p>Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die erfolgreich den gesamten Weg einer Ex-vivo-Gentherapie von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung begleitet hat. In Zusammenarbeit mit Partnern aus der Industrie hat sie Gentherapien von der Entdeckung bis zur Anwendung bei Patienten vorangetrieben.</p>
<div class="lb-trans"><p>Telethon 基金會是第一家成功完成外源性基因療法從實驗室研究到監管批准全過程的非營利組織。它與行業合作伙伴合作，推動基因療法從發現到患者應用的進展。</p>
</div><p>Die FDA-Zulassung ist eine weitere Anerkennung der herausragenden Forschungsleistungen der Fondazione Telethon und stärkt ihre Position als international führende Einrichtung in der Erforschung seltener genetischer Erkrankungen und der Entwicklung fortschrittlicher Therapien.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 的批准是對 Telethon 基金會卓越研究成果的進一步認可，鞏固了其作為國際領先機構在罕見遺傳疾病研究和先進療法開發中的地位。</p>
</div><p><strong>Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）的信息</strong></p>
</div><p>Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung manifestiert sich bereits im frühen Kindesalter durch wiederkehrende und anhaltende Infektionen, Blutungen und Ekzeme und ist mit einem erhöhten Risiko für Autoimmunerkrankungen und Lymphome verbunden.</p>
<div class="lb-trans"><p>Wiskott-Aldrich 綜合症是一種罕見的遺傳性血液疾病，導致免疫缺陷和血小板減少，由 WAS 基因的突變引起。該疾病在兒童早期表現為反覆和持續的感染、出血和濕疹，並與自身免疫疾病和淋巴瘤的風險增加相關。</p>
</div><p>Sie betrifft fast ausschließlich männliche Personen, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebendgeburten männlicher Kinder. Die derzeitigen Behandlungsoptionen umfassen unterstützende Therapien, die auf die Behandlung und Vorbeugung klinischer Symptome abzielen. Die einzige potenziell heilende Option ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und die nicht ohne Risiken ist.</p>
<div class="lb-trans"><p>它幾乎隻影響男性，男性嬰兒的發病率估計為每 25 萬活產中有 1 例。目前的治療選擇包括旨在治療和預防臨牀症狀的支持性療法。唯一可能治癒的選擇是造血幹細胞移植，但並非總能找到合適的供體，並且並非沒有風險。</p>
</div><p><strong>Informationen zur Gentherapie Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) für das Wiskott-Aldrich-Syndrom</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）基因療法的信息</strong></p>
</div><p>Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 由一次性給藥的自體 CD34+ 造血幹細胞和前體細胞組成，這些細胞通過一種編碼 WAS 基因的慢病毒載體轉導。</p>
</div><p>Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung reduziert.</p>
<div class="lb-trans"><p>在糾正後，幹細胞將被重新輸送給之前接受過化療的患者。研究表明，Waskyra 在治療後減少了 WAS 患者嚴重和中度出血以及嚴重感染的發生率。</p>
</div><p>In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt eine sichere und wirksame Gentherapie eine potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar.</p>
<div class="lb-trans"><p>在無法進行兼容家庭供體移植的情況下，安全有效的基因療法為合適的患者提供了一種潛在的治療選擇。</p>
</div><p><strong>Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>適應症和重要安全信息</strong></p>
</div><p><strong>Was ist Waskyra?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Waskyra 是什麼？</strong></p>
</div><p>Waskyra ist eine autologe, auf hämatopoetischen Stammzellen basierende Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 6 Monaten und Erwachsenen mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) indiziert ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation („Hematopoietic Stem Cell Transplantation&#34;, HSCT) geeignet ist und für die kein geeigneter HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender verfügbar ist.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 是一種基於自體造血幹細胞的基因療法，適用於 6 個月及以上的兒科患者和 Wiskott-Aldrich 綜合症（WAS）成人患者，這些患者具有 WAS 基因突變，適合進行造血幹細胞移植（“Hematopoietic Stem Cell Transplantation”，HSCT），且沒有合適的 HLA 兼容的相關供體可用。</p>
</div><p><strong>Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Waskyra wissen sollte?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>我應該瞭解關於 Waskyra 的哪些重要信息？</strong></p>
</div><p>Während der klinischen Studien wurden keine Nebenwirkungen gemeldet, die auf Waskyra oder die Konditionierungstherapie zurückzuführen waren. Einige Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit der Vorbehandlung und anderen Studienverfahren.</p>
<div class="lb-trans"><p>在臨牀研究中，沒有報告任何與 Waskyra 或預處理療法相關的副作用。一些副作用與預處理和其他研究程序有關。</p>
</div><p>Der Behandlung mit Waskyra gehen medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Entnahme hämatopoetischer Stammzellen durch Mobilisierung des peripheren Blutes mit G-CSF mit oder ohne Plerixafor, gefolgt von einer Apherese, einer Vorbehandlung mit Rituximab (monoklonaler Anti-CD20-Antikörper) und einer Konditionierung mit reduzierter Intensität, die mit eigenen Risiken verbunden sind. Bei der Bewertung der Sicherheit einer Behandlung mit Waskyra sollten neben den mit der Gentherapie verbundenen Risiken auch das Sicherheitsprofil und die Produktinformationen der für die Mobilisierung des peripheren Blutes, die Vorbehandlung und die Konditionierung mit reduzierter Intensität verwendeten Arzneimittel berücksichtigt werden.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 的治療之前需要進行醫療干預，即通過使用 G-CSF（伴或不伴 Plerixafor）動員外周血提取造血幹細胞，隨後進行單採、使用利妥昔單抗（單克隆抗體抗 CD20）進行預處理，以及進行與自身風險相關的減輕強度的預處理。在評估 Waskyra 治療的安全性時，除了與基因治療相關的風險外，還應考慮用於動員外周血、預處理和減輕強度的預處理所使用藥物的安全性和產品信息。</p>
</div><p>Negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten sind der FDA zu melden. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.</p>
<div class="lb-trans"><p>處方藥的負面副作用需向 FDA 報告。請訪問 www.fda.gov/medwatch 或撥打 1-800-FDA-1088。</p>
</div><p>Vollständige Produktinformationen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformation auf der</p>
<div class="lb-trans"><p>完整的產品信息請參見完整的處方信息。</p>
</div><p>Website: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
<div class="lb-trans"><p>網站：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
</div><p>Packungsbeilage: https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
<div class="lb-trans"><p>説明書：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
</div><p><strong>Informationen zur Fondazione Telethon</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Telethon 基金會的信息</strong></p>
</div><p>Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt, innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.</p>
<div class="lb-trans"><p>Telethon 基金會是一個意大利非營利生物醫學組織，致力於促進對罕見和複雜遺傳疾病的研究。35 年來，它支持有效的科學研究，旨在開發創新的治療方法，改善受這些疾病影響的人的生活。</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=GE43464&amp;Transmission_Id=202512101751PR_NEWS_EURO_ND__GE43464&amp;DateId=20251210"/></p>

17:51 ET
			
			
			
				
					Die Fondazione Telethon gibt die FDA-Zulassung von Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) bekannt, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms

Fondazione Telethon 宣佈 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）獲得 FDA 批准，這是一種用於治療 Wiskott-Aldrich 綜合症的基因療法