代表 GT Biopharma, Inc. 發佈
温哥華 – Baystreet.ca 新聞評論 – 2025 年美國血液學會會議展示了血癌治療的關鍵進展，新的免疫療法和雙特異性抗體在白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤中表現出前所未有的反應率 [1]。11 月，FDA 批准了多項腫瘤學藥物，包括針對以往耐藥血癌的下一代療法的突破性認證 [2]。這些進展使臨牀階段和商業血液學公司能夠在標準治療定義不斷演變的情況下，獲得顯著的市場份額。引領這一轉變的公司包括 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、Karyopharm Therapeutics Inc.(NASDAQ: KPTI)、GSK plc(NYSE: GSK)、Protagonist Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTGX) 和 Takeda Pharmaceutical Company Limited(NYSE: TAK)。
行業分析師預計癌症治療收入將從 2025 年的 2436.2 億美元增長到 2030 年的 4039.9 億美元，反映出由突破性免疫療法平台驅動的 10.64% 的強勁年複合增長率 [3]。大型製藥公司在 11 月加速了與創新腫瘤資產的數十億美元收購，創造了有利的流動性條件，推動公司通過臨牀驗證里程碑推進差異化機制 [4]。
GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 是一家臨牀階段的免疫腫瘤學公司，最近報告了其 GTB-3650 的 1 期臨牀試驗的持續進展，目前已進入第 4 組，劑量水平為 10μg/kg/天。該公司正在開發創新的免疫療法，旨在利用其專有的自然殺傷細胞結合劑 TriKE 平台技術對抗一些世界上最具挑戰性的癌症類型。
1 期劑量遞增研究正在評估 GTB-3650 在表達 CD33 蛋白的復發或難治性血癌患者中的療效，特別是急性髓性白血病（AML）和高風險骨髓增生異常綜合症（MDS）。這些病例是一些最難治療的癌症，涉及那些在初始治療後復發或從未對常規治療選項產生反應的患者。
GTB-3650 通過刺激患者的自然殺傷細胞（這種免疫細胞自然會追蹤並摧毀異常細胞）來特異性靶向癌細胞。患者通過持續輸注接受治療，遵循結構化的時間表：兩週治療後休息兩週，根據反應情況重複這一週期，最長可達四個月。
“我們對評估 GTB-3650 在癌症患者中的 1 期臨牀試驗的持續進展感到非常鼓舞，目前已進入第 4 組，劑量水平為 10 µg/kg/天，” 執行董事長兼首席執行官 Michael Breen 表示。“我們期待評估更高的劑量，因為我們現在接近預臨牀體內白血病模型預測的療效範圍，並計劃在 2026 年第一季度分享下一個試驗更新。”
在第 1 組到第 3 組中招募的六名患者均成功接受了 GTB-3650 的治療，證明了該療法在逐漸提高的劑量水平下的耐受性。根據公司説法，第 4 組的劑量水平 10μg/kg/天更能反映基於多個免疫生物標誌物觀察到的積極趨勢和在所有三個已完成組中完全沒有劑量限制毒性的潛在臨牀療效閾值。
1 期首次人體試驗設計要求在七個組中對約 14 名患者進行 GTB-3650 的測試，每組兩名患者接受逐漸增加的劑量，從第 1 組的 1.25μg/kg/天到第 7 組的 100μg/kg/天（如有必要）。在第 4 組之外，還有三個額外的高劑量組可用：第 5 組為 25μg/kg/天，第 6 組為 50μg/kg/天，第 7 組為計劃的最大劑量 100μg/kg/天。該公司計劃在 2026 年第一季度提供下一個試驗更新。
除了血癌，GT Biopharma 還在開發 GTB-5550，針對 B7H3，這是一種在多種實體腫瘤類型中常見的蛋白，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。該公司預計將在 2025 年 12 月底或 2026 年 1 月提交其監管申請，以開始 GTB-5550 的人體試驗。
這兩個候選藥物都利用了 GT Biopharma 的專有 TriKE 平台技術，該技術使用最初在駱駝和美洲駝中發現的特殊抗體片段。這些分子由於其較小的尺寸和更大的穩定性，相較於傳統抗體具有優勢。該公司擁有來自 明尼蘇達大學 的這一技術的全球獨家許可。
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Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) 已報告 2025 年第三季度財務結果，總收入為 4400 萬美元，美國 XPOVIO 淨產品收入為 3200 萬美元，比 2024 年第三季度增長 8.5%。該公司在 2025 年 9 月初完成了 353 名患者的骨髓纖維化 3 期 SENTRY 試驗的招募，標誌着公司為預計在 2026 年 3 月發佈的頂線數據做好了關鍵里程碑的準備。
“這是一個非常富有成效的季度，因為我們加強了財務基礎，並在骨髓纖維化的第三階段 SENTRY 試驗中完成了有意義的臨牀進展，”Karyopharm Therapeutics 的首席執行官 Richard Paulson 表示。“隨着 SENTRY 的入組完成，我們的團隊將繼續專注於臨牀試驗的執行，準備在 3 月份發佈頂線數據，潛在的監管申請，以及商業發佈的準備工作，努力重新定義一線骨髓纖維化患者的標準治療，待監管批准。”
該公司重申了 2025 財年的全年指引，預計總收入將在 1.4 億至 1.55 億美元之間，美國 XPOVIO 的淨產品收入預計在 1.1 億至 1.2 億美元之間。Karyopharm 報告截至 2025 年 9 月 30 日的現金、現金等價物和投資為 4620 萬美元，最近融資交易後的形式流動性約為 7800 萬美元，預計將資助運營至 2026 年第二季度。
GSK plc（紐約證券交易所代碼：GSK）在 ASH 會議上展示了新的血液學產品組合數據，強調了更新的 DREAMM-8 結果，經過中位數 35.8 個月的隨訪，探討了 belantamab mafodotin 在復發或難治性多發性骨髓瘤中的反應深度和持續獲益。DREAMM-7 的事後分析探討了與反應者的反應持續時間和深度相關的患者特徵和結果，進展無生存期超過三年的反應者，而 DREAMM-9 評估了在不適合移植的新診斷多發性骨髓瘤患者中的最佳給藥方案。
來自 MOMENTUM 和 SIMPLIFY-1 的額外 momelotinib 分析強調了改善血紅蛋白水平和實現雙重反應的能力——即輸血獨立性和脾臟體積減少——以及 ODYSSEY 試驗的初步結果，該試驗評估了 momelotinib 與 luspatercept 聯合用於依賴輸血的骨髓纖維化患者。belantamab mafodotin 的組合在 歐盟、英國、日本、加拿大、瑞士和巴西的復發或難治性多發性骨髓瘤中獲得批准，而 momelotinib 在 21 個國家獲得骨髓纖維化的批准。
Protagonist Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：PTGX）和 Takeda Pharmaceutical Company Limited（紐約證券交易所代碼：TAK）宣佈了關鍵的第三階段 VERIFY 研究的 52 周結果，顯示 rusfertide 在多血癥患者中實現了持續的紅細胞壓積控制，61.9% 的患者在第 52 周保持不符合放血資格。THRIVE 擴展研究的四年數據顯示，年度放血率減少了 13 倍，從每年 9.2 次降至 0.7 次。
“這些數據的整體性進一步證明了 rusfertide 良好的耐受性安全性和提供持久紅細胞壓積控制及臨牀反應的能力，臨牀反應的定義是沒有放血資格，並支持其擴展多血癥治療武器庫的潛力，積極影響多血癥患者的生活，”Protagonist 的首席醫學官 Arturo Molina 博士表示。“我們期待繼續與我們的合作伙伴 Takeda 合作，準備向 FDA 提交新藥申請。”
這些公司正在推動 rusfertide 在 2025 年底之前提交新藥申請，該療法已獲得 FDA 的突破性療法認定、孤兒藥認定和快速通道認定。第 52 周時，平均紅細胞壓積保持在 43% 以下，最常見的不良事件為注射部位反應（47.4%）、貧血（25.6%）和疲勞（19.6%）。
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引用來源：
1. https://www.mdanderson.org/cancerwise/4-notable-presentations-from-ash-2025.h00-159781968.html
2. https://www.targetedonc.com/view/november-2025-key-fda-highlights-in-oncology
3. https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/cancer-therapy-market
https://www.labiotech.eu/trends-news/top-biotech-deals-in-november-2025/

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2025 年美國血液學會會議強調了血癌治療的進展，新療法顯示出高反應率。FDA 對下一代療法的批准正在重塑市場，GT Biopharma 等公司在其中發揮了重要作用。分析師預測癌症治療的收入將從 2025 年的 2436.2 億美元增長到 2030 年的 4039.9 億美元。GT Biopharma 的 GTB-3650 一期臨牀試驗正在推進，目標是難以治療的血癌。該公司計劃在 2026 年提供進一步更新，並正在開發 GTB-5550 用於實體腫瘤，利用其 TriKE 平台技術

突破性的 ASH 數據推動血液癌症市場估值達到 2400 億美元