歐洲委員會的最終決定預計在 2026 年第一季度作出
加利福尼亞州南舊金山，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 藥動科技公司（Nasdaq: CYTK）今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已採納積極意見，建議在歐盟（EU）批准 MYQORZO®（aficamten）作為心臟肌球蛋白抑制劑，用於治療成人患者的症狀性（紐約心臟協會，NYHA，II-III 級）梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。預計歐洲委員會將在 2026 年第一季度作出最終決定。
“我們對 CHMP 基於 SEQUOIA-HCM 的強有力臨牀證據所作出的積極推薦感到高興，該證據證明了 MYQORZO 在 oHCM 患者中的安全性和有效性，因此我們正在加速商業準備活動，” 藥動科技總裁兼首席執行官羅伯特·I·布魯姆（Robert I. Blum）表示。“鑑於迫切需要為歐洲 oHCM 患者社區提供新的治療選擇，我們期待在最終的歐洲委員會決定之前，將 MYQORZO 提供給歐洲患者。”
“CHMP 的這一積極意見是為 oHCM 患者提供具有獨特特徵的新治療選擇的重要里程碑，” 意大利佛羅倫薩大學心肌病中心主任、心血管醫學教授雅科波·奧利沃託（Iacopo Olivotto）博士表示。
_Aficamten_目前正在美國進行監管審查，食品和藥物管理局（FDA）正在審查一項新藥申請（NDA），其處方藥用户費用法（PDUFA）目標行動日期為 2025 年 12 月 26 日。此外，中國國家藥品監督管理局（NMPA）的藥品評審中心（CDE）正在審查一項針對_aficamten_的優先審查 NDA。
關於 SEQUOIA-HCM
CHMP 對 MYQORZO 的推薦基於在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的關鍵性 III 期臨牀試驗 SEQUOIA-HCM 的積極結果，該試驗顯示了在症狀、運動能力、血流動力學和生物標誌物終點方面的強大有效性、安全性和臨牀意義的益處。1
SEQUOIA-HCM 的結果顯示，與安慰劑相比，MYQORZO 治療 24 周顯著改善了運動能力，治療組患者的峯值氧氣攝取量（pVO2）通過心肺運動測試（CPET）測量，較基線提高了 1.8 ml/kg/min，而安慰劑組則為 0.0 ml/kg/min（最小平方均值（LSM）差異 [95% CI] 為 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]；p=0.000002）。
MYQORZO 的治療效果在所有預先指定的亞組中保持一致，包括年齡、性別、患者基線特徵，以及接受或未接受背景β-阻滯劑治療的患者。MYQORZO 耐受性良好，沒有因左心室射血分數（LVEF）降低而導致心力衰竭加重或治療中斷的情況。MYQORZO 組和安慰劑組的嚴重不良事件發生率分別為 5.6% 和 9.3%。在 MYQORZO 組中，有 5 名患者（3.5%）的核心實驗室超聲心動圖 LVEF 觀察到&lt;50%，而安慰劑組為 1 名患者（0.7%）。
關於 MYQORZO®（aficamten）
MYQORZO®（aficamten）是一種研究性選擇性小分子心臟肌球蛋白抑制劑，經過廣泛的化學優化程序發現，特別關注治療指數和藥代動力學特性。2 MYQORZO 旨在減少每個心臟週期中活躍的肌動蛋白 - 肌球蛋白交叉橋數量，從而抑制與肥厚型心肌病（HCM）相關的心肌過度收縮。在臨牀前模型中，MYQORZO 通過直接結合心臟肌球蛋白的獨特選擇性別構結合位點，減少心肌收縮性，從而防止肌球蛋白進入產生力量的狀態。
MYQORZO 的開發計劃評估了其作為改善運動能力和緩解梗阻性 HCM 患者症狀的治療潛力。MYQORZO 在 SEQUOIA-HCM 中進行了評估，這是一項針對症狀性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的積極關鍵性 III 期臨牀試驗。MYQORZO 獲得了 FDA 對症狀性 HCM 的突破性療法認定，以及 NMPA 對症狀性梗阻性 HCM 的突破性療法認定。
_Aficamten_目前還在 ACACIA-HCM 中進行評估，這是一項針對非梗阻性 HCM 患者的 III 期臨牀試驗；CEDAR-HCM 是一項針對 oHCM 兒童人羣的臨牀試驗；FOREST-HCM 是一項針對 HCM 患者的開放標籤擴展臨牀研究。_Aficamten_還曾是 MAPLE-HCM 的研究對象，這是一項針對 oHCM 患者的 III 期隨機、雙盲、活性對照臨牀試驗。
關於肥厚型心肌病
根據歐洲心臟病學會的指南，肥厚型心肌病（HCM）是最常見的單基因遺傳性心血管疾病，影響約 1/500 的歐洲人。3 肥厚型心肌病（HCM）是一種心臟肌肉（心肌）異常增厚（肥厚）的疾病。心臟肌肉的增厚導致左心室內部變得更小、更僵硬，因此心室的舒張和充血能力降低。這最終限制了心臟的泵血功能，導致運動能力下降和包括胸痛、頭暈、呼吸急促或在身體活動中暈厥等症狀。
三分之二的 HCM 患者患有梗阻性 HCM（oHCM），心臟肌肉的增厚導致左心室流出道（LVOT）梗阻，而三分之一則患有非梗阻性 HCM（nHCM），血流未受影響，但心臟肌肉仍然增厚。
患有肥厚型心肌病（HCM）的人面臨着發展心血管併發症的高風險，包括心房顫動、中風和二尖瓣疾病。患有 HCM 的人還面臨潛在致命的心室性心律失常的風險，這是年輕人或運動員猝死的主要原因之一。HCM 患者的一個子集面臨着進展性疾病的高風險，可能導致擴張型心肌病和心力衰竭，需進行心臟移植。
關於細胞動力
細胞動力是一家專注於心血管領域的生物製藥公司，基於其在肌肉生物學領域超過 25 年的開創性科學創新，推進一系列潛在新藥物的研發，旨在幫助患有心臟肌肉功能障礙疾病的患者。細胞動力正在為心臟肌球蛋白抑制劑_阿非卡特_的潛在監管批准和商業化做準備，該藥物在針對阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者的關鍵性 3 期臨牀試驗 SEQUOIA-HCM 中取得了積極結果。阿非卡特_也正在其他臨牀試驗中評估，招募阻塞性和非阻塞性 HCM 患者。此外，細胞動力正在開發心臟肌球蛋白激活劑_歐美卡特，用於射血分數嚴重降低的心力衰竭（HFrEF）患者，烏拉卡特，一種與_阿非卡特_機制不同的心臟肌球蛋白抑制劑，旨在潛在治療射血分數保留的心力衰竭（HFpEF），以及 CK-089，一種快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑，可能用於特定類型的肌肉萎縮症和其他骨骼肌功能障礙的治療。
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免責聲明
_阿非卡特、歐美卡特、烏拉卡特_和 CK-089 是研究性藥物。它們尚未獲得 FDA 或任何其他監管機構的批准，也未被確定為對任何疾病狀態或任何適應症安全或有效。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》（“法案”）的目的而作出的前瞻性聲明。細胞動力否認更新這些前瞻性聲明的意圖或義務，並主張根據法案的安全港條款保護前瞻性聲明。這些聲明的示例包括但不限於與 FDA、EMA 或任何其他監管機構對 MYQORZO®（阿非卡特）作為阻塞性肥厚型心肌病或任何其他適應症的治療潛在批准相關的聲明，以及細胞動力及其合作伙伴對細胞動力產品候選藥物的研究和開發活動。這些聲明基於管理層當前的預期，但實際結果可能因各種風險和不確定性而顯著不同，包括但不限於與細胞動力業務相關的風險，這些風險在細胞動力向證券交易委員會的文件中有詳細説明。前瞻性聲明並不保證未來的表現，細胞動力的實際運營結果、財務狀況和流動性，以及其所處行業的發展，可能與本新聞稿中包含的前瞻性聲明顯著不同。細胞動力在本新聞稿中作出的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿日期時有效。細胞動力不承擔在本新聞稿日期之後因新信息、未來事件或其他原因更新其前瞻性聲明的義務。
CYTOKINETICS®及 CYTOKINETICS 和 C 形標誌是細胞動力在美國及其他某些國家的註冊商標。
MYQORZO 是細胞動力在歐盟的註冊商標。
聯繫方式：
細胞動力
黛安·韋瑟
高級副總裁，企業事務
(415) 290-7757
參考文獻
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<li>Maron, MS, et al. _阿非卡特_用於症狀性阻塞性肥厚型心肌病。新英格蘭醫學雜誌。DOI: 10.1056/NEJMoa2401424</li>
<li>Chuang C, Collibee S, Ashcraft L, et al. 發現阿非卡特（CK-274），一種用於治療肥厚型心肌病的下一代心臟肌球蛋白抑制劑。藥物化學雜誌。2021;64(19):14142–14152。https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.1c01290</li>
<li>ESC 臨牀實踐指南。歐洲心臟病學會。訪問日期：2025 年 7 月 23 日。https://www.escardio.org/Guidelines/Clinical-Practice-Guidelines/Cardiomyopathy-Guidelines</li>
<li>Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 2011 年 ACCF/AHA 肥厚型心肌病診斷和治療指南。美國心臟病學會基金會/美國心臟協會實踐指南工作組報告。美國心臟病學會和循環雜誌，58，e212-260。</li>
<li>Hong Y, Su WW, Li X. 肥厚型心肌病中猝死的風險因素。心臟病學當前觀點。2022 年 1 月 1 日；37(1):15-21</li>
</ol>
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細胞動力宣佈，歐洲藥品管理局（CHMP）給予其積極意見，推薦批准 MYQORZO®（aficamten）在歐盟上市，用於治療梗阻性肥厚型心肌病。歐洲委員會的最終決定預計將在 2026 年第一季度作出。MYQORZO®在 SEQUOIA-HCM 三期試驗中顯示出顯著的療效和安全性。目前該藥物正在美國和中國進行監管審查。此次公告標誌着為梗阻性肥厚型心肌病患者提供新治療選擇的一個里程碑

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