<ul>
<li>美國 FDA 批准的首個治療方案，時隔 30 多年，惠及 200 多萬名 PSVT 患者</li>
<li>新型鼻用噴霧劑旨在快速解決 PSVT 發作並恢復竇性心律</li>
<li>FDA 對 PSVT 的批准使得 AFib-RVR 的開發能夠通過 sNDA 途徑進行</li>
<li>Milestone 擁有充足的資金來推出和商業化 CARDAMYST，利用現有資本和特許權融資</li>
<li>電話會議和網絡直播將於 12 月 15 日，東部時間上午 8:00 舉行</li>
</ul>
蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Milestone® Pharmaceuticals Inc.（納斯達克：MIST）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）批准其首個商業產品 CARDAMYST™（etripamil）鼻用噴霧劑，這是一種用於將急性症狀性陣發性上室性心動過速（PSVT）發作轉為竇性心律的處方藥。此次批准標誌着 200 多萬名 PSVT 患者首次擁有可以在急救部門或其他醫療環境之外自我使用的快速作用治療選擇。預計 CARDAMYST 將在 2026 年第一季度在零售藥店上市。
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CARDAMYST 鼻用噴霧劑是一種新型的快速作用鈣通道阻滯劑，按需使用，以治療常常高度症狀化和不可預測的 PSVT 發作。使用 CARDAMYST 後，PSVT 患者可以在任何地方、任何時間做好準備，從而主動管理自己的病情，增強對自身狀況的控制感。
“CARDAMYST 是一種新穎的隨時可用的治療選擇，通過為患者提供隨時隨地管理發作的自由，解決了 PSVT 的不可預測影響，” Milestone Pharmaceuticals 的總裁兼首席執行官 Joseph Oliveto 表示。“FDA 對 CARDAMYST 的批准是 Milestone 的一個重要時刻，也是我們團隊成員、患者、臨牀研究者和參與開發項目的醫療提供者的一個令人欣慰的事件，我衷心感謝他們的奉獻、建議和合作，使這一重要成就成為可能。”
“一些 PSVT 患者經歷了多年的焦慮，擔心下一次發作以及急救部門就診帶來的壓力和干擾，” etritamil 研究者 James Ip 博士表示。“CARDAMYST 將使許多人能夠自我給藥，迅速停止 PSVT 發作，從而可能避免住院或撥打急救電話。”
CARDAMYST 臨牀數據
FDA 對 CARDAMYST 的批准得益於一項強有力的臨牀試驗計劃，該計劃基於來自 1800 多名參與者和 2000 多次 PSVT 發作的安全性數據。這包括成功的第三階段 RAPID 試驗，這是一項全球隨機雙盲的 CARDAMYST 與安慰劑的比較研究，發表於 2023 年的《柳葉刀》雜誌。在臨牀研究中，使用 CARDAMYST 的參與者將症狀性 PSVT 轉為竇性心律的可能性是安慰劑的兩倍，且轉化速度超過安慰劑三倍。RAPID 試驗的主要終點達成，64% 的自我給藥 CARDAMYST 的參與者（N=99）在 30 分鐘內從上室性心動過速（SVT）轉為竇性心律，而安慰劑組為 31%（N=85）（HR = 2.62；p&lt;0.001）。在一小時後，73% 的參與者顯示出益處。此外，使用 CARDAMYST 的參與者在轉化時間上顯著縮短，轉化中位時間為 17 分鐘（95% CI: 13.4, 26.5），而安慰劑組為 54 分鐘（95% CI: 38.7, 87.3）。
在所有亞組中，包括同時使用β-adrenergic 拮抗劑或鈣通道阻滯劑的參與者，觀察到一致的安全性特徵和治療效果。在隨機臨牀試驗中，發生頻率≥5% 的不良事件為輕度至中度且短暫，包括局部鼻部不適、鼻塞、流涕、喉嚨刺激和鼻出血。由於不良事件，少於 2% 的試驗參與者中止治療。
有關 CARDAMYST 的更多安全信息，請參見下面的重要安全信息。有關產品可用性的最新信息，請訪問 https://milestonepharma.com/。
PSVT，也稱為 SVT，特徵是異常快速心率的發作。大多數 PSVT 患者每年經歷多次持續發作，需要治療。直到現在，成功的治療選擇通常需要在醫療環境中進行靜脈給藥，這給患者及其保險公司帶來了壓力和費用。CARDAMYST 提供了一種新的方法來治療 PSVT 發作，使成年人能夠在症狀出現時自我給藥。有關更多信息，請訪問 SVTHearttoHeart.com。
“我們的目標是讓 CARDAMYST 成為醫療提供者和患者信賴和必不可少的解決方案，” Milestone 的首席商業官 Lorenz Muller 表示。“我們的團隊專注於盡快讓 CARDAMYST 可供 PSVT 患者使用，包括積極爭取保險覆蓋並開始通過零售藥店分發該產品。”
CARDAMYST 臨牀試驗參與者、Facebook 上擁有超過 30,000 名成員的陣發性上室性心動過速小組管理員 Annette Greene 表示：“SVT 患者期待已久的日子終於到來了，他們可以自信地自我給藥 CARDAMYST 來治療他們的 SVT 發作。這一天的到來令人非常興奮。”
關於未來的研發，Milestone 準備進入心房顫動伴快速心室率（AFib-RVR）的第三階段項目，特別是基於成功的 ReVeRA 第二階段試驗的結果，該結果已發表在《循環：心律失常與電生理學》期刊上。在 FDA 的指導下，Milestone 開發了一個第三階段註冊項目，以評估自我給藥的 etripamil 作為 AFib-RVR 患者的潛在治療方案。完成後，公司將遵循補充新藥申請（sNDA）的監管審批路徑，以尋求 etripamil 在 AFib-RVR 中的潛在第二適應症。因此，Milestone 將利用已批准的 PSVT 適應症和 PSVT 項目數據，以及在 AFib-RVR 患者中的一項關鍵性第三階段研究。
關於陣發性室上性心動過速
目前，美國約有兩百萬人被診斷為 PSVT，這是一種心律失常或異常心律。PSVT 的特點是突然發作的快速心跳，通常超過每分鐘 150 到 200 次。心率的激增是不可預測的，可能持續數小時。快速的心率常常導致嚴重的心悸、呼吸急促、胸部不適、頭暈或眩暈，以及痛苦，迫使 PSVT 患者限制日常活動。PSVT 發作的時間和持續時間的不確定性可能引發焦慮，並對 PSVT 患者在發作之間的日常生活產生負面影響。發作的影響和發病率在有基礎心血管或醫療條件的人羣中尤其嚴重，例如心力衰竭、阻塞性冠狀動脈疾病或脱水。許多醫療提供者對缺乏有效的 PSVT 治療方案感到不滿，患者常常需要長時間、繁重且昂貴的急診就診，甚至需要侵入性的心臟消融手術。
關於伴快速心室率的心房顫動
估計有一千萬美國人患有心房顫動（AFib），這是一種常見的心律失常，表現為不規則、干擾性和通常快速的心跳。部分 AFib 患者經歷異常高心率的發作，通常伴有心悸、呼吸急促、頭暈和虛弱。雖然這些發作被稱為 AFib-RVR，可以通過口服鈣通道阻滯劑和/或β-阻滯劑進行治療，但患者常常尋求急診護理以緩解症狀。2016 年，近 80 萬名患者因 AFib 症狀入院急診，治療包括醫學監督下的靜脈鈣通道阻滯劑或β-阻滯劑的給藥，或電覆律。由於 AFib-RVR 的可用數據很少，Milestone 的初步市場研究表明，30% 至 40% 的 AFib 患者每年經歷一次或多次需要治療的 RVR 症狀發作，這表明到 2030 年，etripamil 在 AFib-RVR 患者中的目標可尋址市場約為三百萬到四百萬患者。
適應症
CARDAMYST 適用於將急性症狀性陣發性室上性心動過速（PSVT）發作轉為竇性心律的成年人。
CARDAMYST（etripamil）的重要安全信息
什麼是 CARDAMYST?:
CARDAMYST 是一種處方藥，用於幫助恢復有陣發性室上性心動過速（PSVT）症狀的成年人正常心律。
目前尚不清楚 CARDAMYST 在兒童中是否安全有效。
如果您符合以下情況，請勿使用 CARDAMYST：
<ul>
<li>對 CARDAMYST 或其任何成分過敏。請參閲患者信息以獲取 CARDAMYST 成分的完整列表。</li>
<li>由於心力衰竭（中度至重度心力衰竭）而活動受限。</li>
<li>患有 Wolf-Parkinson-White（WPW）綜合症、Lown-Ganong-Levine 綜合症，或在心電圖（ECG）上顯示的異常心律模式稱為預激（δ波）。</li>
<li>患有無永久性起搏器的病態竇房綜合症。</li>
<li>患有二度或更高級別的房室（AV）傳導阻滯。</li>
</ul>
在使用 CARDAMYST 之前，請告知您的醫療提供者您的所有醫療狀況，包括是否：
<ul>
<li>有暈厥史。</li>
<li>低血壓。</li>
<li>懷孕或計劃懷孕。目前尚不清楚 CARDAMYST 是否會對未出生的嬰兒造成傷害。</li>
<li>哺乳或計劃哺乳。目前尚不清楚 CARDAMYST 是否會進入母乳。您應在使用 CARDAMYST 後停止哺乳 12 小時。在此期間，抽取並丟棄您的母乳。請與您的醫療提供者討論在使用 CARDAMYST 後為您的嬰兒提供最佳餵養方式。</li>
</ul>
告知您的醫療提供者您所服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。
CARDAMYST 可能有哪些副作用？
CARDAMYST 可能會引起嚴重副作用，包括：
<ul>
<li>由於 CARDAMYST 對血壓、心率和心臟電活動的影響而導致的暈厥。 CARDAMYST 可能會導致頭暈和暈厥，尤其是在有暈厥史和某些心臟問題的人羣中，或在 PVST 發作期間有暈厥史的人羣中。使用 CARDAMYST 時，請坐在安全的地方，以免在感到頭暈或輕微頭暈時摔倒。如果在使用 CARDAMYST 後感到頭暈或輕微頭暈，請躺下。如果在使用 CARDAMYST 後發生暈厥，護理人員應將您放在背部並尋求醫療幫助。</li>
</ul>
CARDAMYST 最常見的副作用包括：
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>- 鼻部不適 - 鼻塞 - 流鼻涕</td>
<td>- 喉嚨刺激 - 鼻出血</td>
</tr>
</tbody>
</table>
這些並不是 CARDAMYST 所有可能的副作用。請致電您的醫生以獲取有關副作用的醫療建議。您可以向 FDA 報告副作用，電話是 1-800-FDA-1088。
請查看完整的處方信息 https://milestonepharma.com/etripamilprescribinginformation.pdf 以獲取 CARDAMYST 的相關信息。
Milestone 具備充足資金以推出和商業化 CARDAMYST
Milestone 具備充足資金以推出和商業化 CARDAMYST，依靠現有資本和特許權融資。截至 2025 年 9 月 30 日，Milestone 擁有現金、現金等價物和短期投資 8260 萬美元。此外，在 2023 年 3 月，Milestone 與 RTW Investments, LP 及其某些關聯公司（RTW）簽訂了特許權購買協議，根據該協議，RTW 同意在 etripamil 於 2025 年 9 月 30 日或之前獲得 FDA 批准後（需滿足某些條件），購買在美國 etripamil 年度淨產品銷售額上獲得分級特許權支付的權利，購買價格為 7500 萬美元。2025 年 7 月 10 日，Milestone 修訂了其特許權購買協議（修訂案），以延長批准日期三個月。
根據修訂案，為了獲得 7500 萬美元的購買價格，Milestone 必須在 2025 年 12 月 31 日或之前獲得 FDA 對 etripamil 的市場批准，並滿足其他常規成交條件。Milestone 預計今天宣佈的 FDA 批准將滿足 Milestone 獲得 7500 萬美元購買價格的要求。
電話會議和直播網絡廣播
Milestone 管理層將於 2025 年 12 月 15 日星期一東部時間上午 8:00 舉行電話會議和帶幻燈片的音頻直播網絡廣播，討論 CARDAMYST 的 FDA 批准。要參加會議，請撥打 1-877-407-0792（國內）或 1-201-689-8263（國際），並引用會議 ID 13756738，或點擊 Call me™ 鏈接請求回電。Call me™ 鏈接將在預定開始時間前 15 分鐘激活。網絡廣播和幻燈片可以通過此鏈接實時訪問，也可以在 Milestone 公司網站的 “新聞與活動” 頁面 https://milestonepharma.com/ 上訪問。會議結束後，歸檔的網絡廣播也將在 Milestone 的網站上提供。
關於 Milestone Pharmaceuticals
Milestone Pharmaceuticals Inc.（納斯達克：MIST）是一家生物製藥公司，致力於開發和商業化創新的心血管藥物，以造福患有某些心臟疾病的人羣。Milestone 的主打產品是 CARDAMYST™（etripamil）鼻用噴霧劑，這是一種新型鈣通道阻滯劑，已獲得 FDA 批准用於將成人的陣發性室上性心動過速（PSVT）急性症狀發作轉化為竇性心律。Etripamil 還在開發中，用於治療與 AFib-RVR 相關的症狀性發作。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性聲明。諸如 “相信”、“繼續”、“可能”、“展示”、“設計”、“開發”、“估計”、“期望”、“可能”、“待定”、“計劃”、“潛在”、“進展”、“將”、“打算” 等類似表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於 Milestone 截至本新聞稿發佈之日的期望和假設。每一項前瞻性聲明都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性聲明有實質性差異。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括：關於 CARDAMYST 在零售藥房可供 PSVT 患者使用的時間預期；CARDAMYST 作為幫助 PSVT 患者的新治療選擇的潛力；Milestone 在 FDA 批准後迅速向 PSVT 患者提供 CARDAMYST 的能力；Milestone 的上市基礎設施的成功；關於 etrapamil 在 AFib-RVR 患者的第三階段研究中患者入組的時間及對該研究的預期；以及其他與歷史事實無關的聲明。可能導致實際結果與前瞻性聲明中的結果有實質性差異的重要因素包括但不限於，我們未來與 FDA 的互動是否會有令人滿意的結果；我們的 etrapamil 新藥申請（NDA）是否以及何時會獲得 FDA 批准；與我們臨牀試驗的啓動、入組、完成、評估和結果的時間相關的不確定性；與清理、驗證和分析試驗數據固有的複雜性相關的風險和不確定性；以及臨牀試驗是否會驗證 etrapamil 在 PSVT 或其他適應症的安全性和有效性等，此外還有一般經濟、政治和市場條件，包括由於投資者對通貨膨脹、國際關税、俄羅斯在烏克蘭的敵對行為以及以色列和加沙的持續爭端的擔憂而導致的市場條件惡化，以及美國和海外金融市場的整體波動，疫情和公共衞生緊急情況相關的風險，以及與 Milestone 的資本資源充足性及其在當前經濟環境中籌集額外資本的能力相關的風險。這些及其他風險在 Milestone 向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出，包括截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告（Form 10-K）和截至 2025 年 9 月 30 日的季度報告（Form 10-Q），在每種情況下均在 “風險因素” 標題下，相關討論可能會隨着 Milestone 後續向 SEC 提交的文件而不時更新。除法律要求外，Milestone 不承擔更新本聲明中包含的任何前瞻性聲明以反映任何期望變化的義務，即使新信息變得可用。
聯繫方式：
投資者關係
Kevin Gardner, kgardner@lifesciadvisors.com
媒體關係
Rebecca Novak, rnovak@milestonepharma.com
本公告附帶的照片可在 https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/1cd3bcec-2019-4e39-b90e-aab21bcd97ac 獲取。
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MIST

Milestone Pharmaceuticals 已獲得 FDA 對 CARDAMYST™（etripamil）的批准，這是首個用於治療陣發性室上性心動過速（PSVT）的自我給藥鼻用噴霧劑。這標誌着 30 多年來 FDA 首次批准的 PSVT 治療方案，使患者能夠在醫療環境之外管理發作。預計 CARDAMYST 將在 2026 年第一季度在藥店上市。該批准得到了臨牀試驗的支持，顯示 PSVT 能夠迅速轉變為竇性心律。Milestone 在產品的推出和商業化方面資金充足

Milestone Receives FDA Approval of CARDAMYST™ (etripamil) as First and Only Self-Administered Nasal Spray for Adults with Paroxysmal Supraventricular Tachycardia (PSVT) | MIST Stock News

Milestone 獲得 FDA 批准，CARDAMYST™（etripamil）成為首個也是唯一一個用於成人陣發性室上性心動過速（PSVT）的自我管理鼻噴劑 | MIST 股票新聞