賽諾菲的 eforalprin alfa 在歐盟被指定為用於治療 AAT 缺乏症肺氣腫的孤兒藥

Unusual Whales
2025.12.17 06:02

賽諾菲已在歐盟獲得了針對阿爾法-1 抗胰蛋白酶缺乏症相關肺氣腫的 efdoralprin alfa 的孤兒藥資格。這一資格為開發影響歐盟每 10,000 人中少於 5 人的罕見疾病的治療提供了激勵。Efdoralprin alfa 旨在滿足患有這種特定類型肺氣腫的患者的需求,這是一種使人虛弱的肺部疾病。該資格將授予賽諾菲在歐盟市場上對 efdoralprin alfa 的 10 年獨佔權,前提是該藥物獲得該適應症的批准。