<p>隨着其針對安吉爾曼綜合症（AS）的研究性治療進入關鍵的第三階段臨牀試驗，Ionis Pharmaceuticals 正在為潛在的上市奠定基礎。</p>
<p>在過去十年中，Ionis 一直在開發名為 ION582 的藥物，並與 AS 社區建立關係，現在該公司正在擴大 outreach 工作，以包括針對更廣泛受眾的意識提升活動，一位公司發言人告訴 Fierce Pharma Marketing。</p>
<p>為此，Ionis 最近與 Lifetime 合作，在該有線電視台的晨間脱口秀節目 “平衡行動” 中製作了一期關於 AS 的節目。</p>
<p>這段 20 分鐘的節目於 11 月在 Lifetime 播出，並已在網上發佈，並通過社交媒體、電子郵件和會議手冊進行宣傳，發言人表示，節目中有兩組父母，每組都有一個患有 AS 的孩子，還有醫生和 AS 社區的倡導者。</p>
<p>安吉爾曼綜合症是一種罕見的遺傳性神經系統疾病，導致發育遲緩、智力障礙和協調問題，其影響通常在 1 歲之前就會顯現。全球約有 50 萬人受到影響，目前尚無治癒方法。</p>
<p>“平衡行動” 這一集旨在分享關於該疾病的教育信息，以及面對 AS 診斷和治療時家庭所面臨的許多挑戰和勝利。其總體目標是讓公眾更熟悉 AS，以期改善早期識別和診斷，因為它常常被誤診為更常見的疾病，如腦癱和自閉症。</p>
<p>公司發言人表示，Ionis 選擇不對節目進行 “過度編排”，以便所有參與者能夠儘可能真實地講述他們的故事。Ionis 還在節目開發的 “每個階段” 都讓參與者參與，允許他們審查每個剪輯並分享反饋。</p>
<p>自節目首播以來，發言人表示，許多 AS 社區的成員與 Ionis 分享了這對他們的意義。而該公司的一個倡導合作伙伴報告稱，在節目首次播出後的 24 小時內，收到了來自美國 10 個家庭的更多關於 AS 的信息請求。</p>
<p>“通過將社區的見解置於我們所做工作的核心，我們可以共同慶祝進展並從挑戰中學習——為所有參與者建立更大的意識和可見性，” Ionis 神經學高級副總裁 Holly Kordasiewicz 博士在關於該節目的公司帖子中表示。“這種透明度對於我們推進科學和將新治療選擇帶給患者至關重要。”</p>
<p>Ionis 在 6 月宣佈已在其第三階段 Reveal 研究中給第一位患者用藥，該研究旨在測試 ION582 每季度用藥一次在約 200 名具有 UBE3A 缺失或突變的兒童和成人中的效果。</p>
<p>該藥物的 1/2 期研究——之前是 Biogen 合作的一部分——顯示，在六個月的治療後，97% 的參與者在衡量臨牀醫生對 AS 症狀（如認知、表達性溝通、運動技能等）的印象的量表上，經歷了臨牀上有意義的整體改善，Ionis 在 2024 年 7 月分享。</p>

Ionis制藥

<p>Ionis 製藥正在提高對安吉爾曼綜合症（AS）的認識，並開始其藥物 ION582 的第三階段臨牀試驗。該公司與 Lifetime 合作製作了一段關於 AS 的節目，作為 “Behind the Mystery” 系列的一部分，節目中有家庭、醫生和倡導者的參與。該節目的目的是教育公眾並改善早期診斷。Ionis 強調了社區在節目開發中的參與。第三階段臨牀試驗將對 ION582 在 200 名患者中進行為期一年的效果測試。之前的研究顯示 AS 症狀有顯著改善</p>

<p>As it kicks off a pivotal phase 3 trial of its investigational treatment for Angelman syndrome (AS), Ionis Pharmaceuticals is laying the groundwork for a potential launch.</p>
<div class="lb-trans"><p>隨着其針對安吉爾曼綜合症（AS）的研究性治療進入關鍵的第三階段臨牀試驗，Ionis Pharmaceuticals 正在為潛在的上市奠定基礎。</p>
</div><p>After spending the last decade developing the drug known as ION582 and building relationships with the AS community, Ionis is now expanding that outreach work to include awareness-raising efforts for a broader audience, a company spokesperson told Fierce Pharma Marketing.</p>
<div class="lb-trans"><p>在過去十年中，Ionis 一直在開發名為 ION582 的藥物，並與 AS 社區建立關係，現在該公司正在擴大 outreach 工作，以包括針對更廣泛受眾的意識提升活動，一位公司發言人告訴 Fierce Pharma Marketing。</p>
</div><p>To that end, Ionis recently worked with Lifetime to put together a segment on AS for the recurring “Behind the Mystery” series on the cable TV channel’s morning talk show “The Balancing Act.”</p>
<div class="lb-trans"><p>為此，Ionis 最近與 Lifetime 合作，在該有線電視台的晨間脱口秀節目 “平衡行動” 中製作了一期關於 AS 的節目。</p>
</div><p>The 20-minute segment, which aired on Lifetime in November and has since been made available online—and promoted via social media, email communications and conference handouts, per the spokesperson—features two sets of parents, each with a child living with AS, as well as doctors and AS community advocates.</p>
<div class="lb-trans"><p>這段 20 分鐘的節目於 11 月在 Lifetime 播出，並已在網上發佈，並通過社交媒體、電子郵件和會議手冊進行宣傳，發言人表示，節目中有兩組父母，每組都有一個患有 AS 的孩子，還有醫生和 AS 社區的倡導者。</p>
</div><p>Angelman syndrome is a rare genetic neurological disorder that causes developmental delays, intellectual disability and balance issues, with its effects often noticeable before the age of 1. It’s estimated to affect around 500,000 people worldwide, and there is currently no cure.</p>
<div class="lb-trans"><p>安吉爾曼綜合症是一種罕見的遺傳性神經系統疾病，導致發育遲緩、智力障礙和協調問題，其影響通常在 1 歲之前就會顯現。全球約有 50 萬人受到影響，目前尚無治癒方法。</p>
</div><p>The “Behind the Mystery” episode sought to share not only educational information about the disease, but also the many challenges and triumphs that face families navigating AS diagnosis and treatment. In doing so, its overall goal was to familiarize the general public with AS in hopes of improving early recognition and diagnosis, as it can often be misdiagnosed as more common conditions like cerebral palsy and autism.</p>
<div class="lb-trans"><p>“平衡行動” 這一集旨在分享關於該疾病的教育信息，以及面對 AS 診斷和治療時家庭所面臨的許多挑戰和勝利。其總體目標是讓公眾更熟悉 AS，以期改善早期識別和診斷，因為它常常被誤診為更常見的疾病，如腦癱和自閉症。</p>
</div><p>The company spokesperson said Ionis opted out of “heavily scripting” the show to allow all the participants to tell their stories as authentically as possible. Ionis also reportedly involved the participants “at every stage” of the episode’s development, allowing them to review each cut and share feedback.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司發言人表示，Ionis 選擇不對節目進行 “過度編排”，以便所有參與者能夠儘可能真實地講述他們的故事。Ionis 還在節目開發的 “每個階段” 都讓參與者參與，允許他們審查每個剪輯並分享反饋。</p>
</div><p>Since the segment premiered, according to the spokesperson, many members of the AS community have shared with Ionis how meaningful it was to them. And one of the company’s advocacy partners reported that it received requests for more information about AS from 10 families across the U.S. within 24 hours of the episode’s first airing.</p>
<div class="lb-trans"><p>自節目首播以來，發言人表示，許多 AS 社區的成員與 Ionis 分享了這對他們的意義。而該公司的一個倡導合作伙伴報告稱，在節目首次播出後的 24 小時內，收到了來自美國 10 個家庭的更多關於 AS 的信息請求。</p>
</div><p>“By keeping the community’s insights at the heart of what we do, we can celebrate progress and learn from challenges together—building greater awareness and visibility for everyone involved,” Holly Kordasiewicz, Ph.D., senior VP of neurology at Ionis, said in a company post about the segment. “This transparency is essential as we work to advance our science and bring new treatment options closer to patients.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“通過將社區的見解置於我們所做工作的核心，我們可以共同慶祝進展並從挑戰中學習——為所有參與者建立更大的意識和可見性，” Ionis 神經學高級副總裁 Holly Kordasiewicz 博士在關於該節目的公司帖子中表示。“這種透明度對於我們推進科學和將新治療選擇帶給患者至關重要。”</p>
</div><p>Ionis announced in June that it had dosed the first patient in its phase 3 Reveal study, which is aiming to test the effects of quarterly dosing of ION582 over the course of one year in around 200 children and adults with UBE3A deletion or mutation.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ionis 在 6 月宣佈已在其第三階段 Reveal 研究中給第一位患者用藥，該研究旨在測試 ION582 每季度用藥一次在約 200 名具有 UBE3A 缺失或突變的兒童和成人中的效果。</p>
</div><p>A phase 1/2 study of the drug—which was previously part of a Biogen partnership—showed that after six months of treatment, 97% of participants experienced clinically meaningful overall improvements on a scale measuring clinicians’ impressions of AS symptoms like cognition, expressive communication, motor skills and more, Ionis shared in July 2024.</p>
<div class="lb-trans"><p>該藥物的 1/2 期研究——之前是 Biogen 合作的一部分——顯示，在六個月的治療後，97% 的參與者在衡量臨牀醫生對 AS 症狀（如認知、表達性溝通、運動技能等）的印象的量表上，經歷了臨牀上有意義的整體改善，Ionis 在 2024 年 7 月分享。</p>
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Ionis 製藥通過 Lifetime 節目加大對 Angelman 綜合症的宣傳力度