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<li>研究結果支持在這種難治性孤兒病中推進 SGX945</li>
<li>結果表明維持治療的反應可能具有持久性</li>
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, /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (納斯達克: SNGX)（Soligenix 或公司），一家專注於開發和商業化治療存在未滿足醫療需求的罕見疾病的晚期生物製藥公司，今天宣佈其針對 SGX945（dusquetide）治療貝赫切特病的 2a 期概念驗證研究結果已在《風濕病學》（Oxford）上發表，文章標題為《Dusquetide 治療與貝赫切特綜合症相關的口腔潰瘍的初步研究結果》。
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這項 2a 期研究評估了貝赫切特病中口腔潰瘍的控制，報告顯示在 4 周的治療中，8 名患者中有 7 名獲得了有益效果，並且在隨訪的 4 周內可能具有持久效果。許多貝赫切特病的治療方法，包括最近批准的阿普米司特（Otezla®），並沒有持久的影響，需頻繁和持續地給藥。以阿普米司特的 3 期研究作為比較基線，這項開放標籤研究表明，SGX945 的曲線下面積（AUC；口腔潰瘍的峯值數量和口腔潰瘍癒合時間的綜合測量）以及口腔潰瘍的平均數量和口腔疼痛的改善與阿普米司特研究的結果相似。值得注意的是，第 5 周至第 8 周的結果繼續顯示相似的結果，儘管阿普米司特治療在此期間持續進行，而 SGX945 的治療在第 4 周時根據研究設計停止。
阿普米司特 3 期研究的主要終點是潰瘍數量的 AUC 與時間的關係。使用相同的終點，在 4 周的治療後，SGX945 治療組相對於阿普米司特 3 期研究的安慰劑組改善了 40%，而阿普米司特相對於安慰劑的改善為 37%。這種改善在 SGX945 治療後的 4 周隨訪中得以維持，在第 8 周評估時改善為 32%，儘管治療在第 4 周時已停止。相比之下，阿普米司特在第 12 周持續給藥，在第 8 周時改善為 41%。
口腔疼痛的改善與 AUC 測量的結果相似。8 名患者中有 7 名報告在 SGX945 治療中感受到益處，常見結果包括口腔潰瘍持續時間縮短、口腔潰瘍數量減少和口腔疼痛減輕。一名患者在研究開始時有一個皮膚潰瘍，在 SGX945 的 4 周治療期間也得到了緩解。皮膚潰瘍通常被認為非常難以治癒，通常需要較長時間的治療。值得注意的是，一些患者在 4 周的隨訪期間也明確報告經歷了更少的潰瘍和更少的疼痛，這在數字分析中也得到了反映。SGX945 耐受性良好，沒有觀察到與治療相關的不良事件。阿普米司特的常見不良事件包括腹瀉（41% 的患者）、噁心（19% 的患者）和頭痛（14% 的患者），而 SGX945 中沒有觀察到這些情況。
&#34;我們很高興發佈我們最近在貝赫切特病的口腔潰瘍中進行的 SGX945 2a 期試驗的數據，使醫學界能夠評估這一新穎機制和治療方法，&#34; Soligenix 總裁兼首席執行官 Christopher J. Schaber 博士表示。&#34;鑑於先天免疫系統的作用，我們相信 dusquetide 可能為患者提供顯著的緩解。憑藉這些現在已發表的結果，我們打算對 SGX945 進行重新配方，以便實現家庭治療，採用皮下注射的方式，就像減肥藥物的使用一樣。我們期待將 dusquetide 的開發擴展到與先天免疫相關的不同炎症狀況，如貝赫切特病，作為我們長期戰略的一部分，以增強這一獨特化合物的價值。貝赫切特病是一個未滿足醫療需求的領域，在美國有多達 18,000 人，在歐洲有 50,000 人，在土耳其有 350,000 人，全球可能有多達 100 萬人受到這種無法治癒的慢性疾病的影響。我們期待進行重新配方，並與衞生當局互動，設計後續臨牀研究。&#34;
關於 Dusquetide
Dusquetide 是 SGX945（貝赫切特病）和 SGX942（口腔黏膜炎）的活性成分，是一種先天防禦調節劑（IDR），是一類新的短鏈合成肽。它具有新穎的作用機制，通過調節身體對損傷和感染的反應，朝向抗炎、抗感染和組織癒合的反應。IDR 沒有直接的抗生素活性，但通過調節宿主的先天免疫系統反應，增加了對由廣泛的陰性和陽性細菌病原體引起的感染後的生存率。Dusquetide 還加速了在暴露於多種因子（包括細菌病原體、創傷和化療或放療）後的組織損傷的修復。預臨牀的有效性和安全性已在包括黏膜炎、結腸炎、巨噬細胞活化綜合症以及細菌感染在內的多種動物疾病模型中得到證明。此外，在多項體外和體內異種移植研究中顯示了潛在的抗腫瘤活性。
Dusquetide 在一項針對 84 名健康志願者的 1 期臨牀研究中顯示了安全性和耐受性。在針對 350 多名因頭頸癌化療放療而導致口腔黏膜炎的患者進行的 2 期和 3 期臨牀研究中，顯示了積極的有效性結果，包括潛在的長期輔助益處。
Dusquetide 在 8 名貝赫切特病患者的 2a 期臨牀試驗中也展示了生物有效性和安全性。該 2a 期研究是一項開放標籤研究，設計上與已發表的 3 期研究高度可比（例如，研究終點、納入 - 排除標準），後者用於支持 apremilast（Otezla®）在貝赫切特病口腔潰瘍的市場批准。3 期 apremilast 研究的主要終點是潰瘍數量與時間的曲線下面積（AUC）。在經過 4 周治療後，SGX945 治療組相較於 3 期 apremilast 研究的安慰劑組改善了 40%，而 apremilast 相較於安慰劑的改善為 37%。這種改善在 SGX945 治療後的 4 周隨訪中得以維持，在第 8 周評估時仍有 32% 的改善，儘管治療在第 4 周已停止。相比之下，apremilast 在第 12 周之前持續給藥，在第 8 周時改善了 41%。一名患者在研究開始時有一個穿孔性皮膚潰瘍，在 SGX945 的 4 周治療期間也得到了緩解。皮膚潰瘍通常被認為很難治癒，通常需要較長時間的治療。值得注意的是，一些患者在 4 周的隨訪期間明確報告經歷了更少的潰瘍和更少的疼痛，這在數值分析中也得到了反映。SGX945 耐受性良好，沒有與治療相關的不良事件。apremilast 的常見不良事件包括腹瀉（41% 的患者）、噁心（19% 的患者）和頭痛（14% 的患者），而 SGX945 沒有觀察到這些情況。
Soligenix 在 IDR 技術平台上擁有強大的知識產權，包括 dusquetide 及相關類似物的物質組成。Dusquetide 是根據加拿大不列顛哥倫比亞大學的 B. Brett Finlay 博士和 Robert Hancock 博士的發現開發的。Dusquetide 已獲得 FDA 對貝赫切特病口腔損傷治療的快速通道認證和孤兒藥認證。
關於貝赫切特病
貝赫切特病通常被認為是一種血管炎性疾病。通常在年輕成年人中首次診斷，其影響和嚴重程度會隨着時間的推移而波動。主要的體徵和症狀通常包括口腔潰瘍（約 95% 的患者）、皮膚皮疹和損傷（約 50% 的患者）、生殖器潰瘍（約 50% 的患者）、腿部潰瘍（約 40% 的患者）和眼部炎症（約 15% 的患者）。這是一種疼痛的疾病，直接影響患者的生活質量和有效參與生活活動的能力，包括工作。
貝赫切特病被認為是一種自身免疫性疾病，具有遺傳和環境因素。它在中東和東亞的 “絲綢之路” 沿線最為常見，包括土耳其、伊朗、日本和中國。在美國約有 18,000 例已知的貝赫切特病病例，在歐洲超過 50,000 例。全球有多達 1,000,000 人生活在貝赫切特病中。
目前尚無治癒貝赫切特病的方法，治療主要是為了管理症狀。治療可能包括維持療法和專門針對發作的療法（例如，口腔潰瘍、生殖器潰瘍和腿部潰瘍）。皮質類固醇通常局部應用於潰瘍，並作為眼藥水使用，也可以系統性給藥以減少炎症。儘管經常使用，但它們在長期使用中的療效有限，並且有顯著的副作用，隨着慢性使用而變得更加令人擔憂。生殖器潰瘍通常與顯著的生殖器瘢痕相關，而腿部潰瘍可能導致後血栓綜合症。貝赫切特病發作的其他治療涉及使用藥物（例如，環孢素或環磷酰胺）抑制免疫系統。這些藥物伴隨更高的感染風險、肝臟和腎臟問題、低血細胞計數和高血壓。最後，抗炎藥物也被使用，包括抗 TNF 藥物。貝赫切特病中唯一批准的藥物是 apremilast，作為維持治療以防止口腔潰瘍的形成。不幸的是，apremilast 必須持續使用才能有效，並且與高成本和副作用相關，包括腹瀉、噁心、上呼吸道感染和頭痛。
關於 Soligenix, Inc.
Soligenix 是一家晚期生物製藥公司，專注於開發和商業化治療稀有疾病的產品，以滿足未滿足的醫療需求。我們的專業生物治療業務部門正在開發並推進 HyBryte™（SGX301 或合成高紫杉醇鈉）作為一種新型光動力療法，利用安全的可見光治療皮膚 T 細胞淋巴瘤（CTCL）。在第二個 3 期研究成功完成後，將尋求監管批准以支持全球潛在商業化。該業務部門的開發項目還包括將合成高紫杉醇（SGX302）擴展到銀屑病、我們的首創先天防禦調節劑（IDR）技術、用於治療炎症性疾病的 dusquetide（SGX942），包括頭頸癌的口腔黏膜炎，以及（SGX945）在貝赫切特病中的應用。
我們的公共衞生解決方案業務部門包括 RiVax®的開發項目，這是我們的蓖麻毒素疫苗候選者，以及針對絲狀病毒（如馬爾堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗項目和 CiVax™，這是我們用於預防 COVID-19（由 SARS-CoV-2 引起）的疫苗候選者。我們的疫苗項目的開發結合了我們專有的熱穩定平台技術，稱為 ThermoVax®。迄今為止，該業務部門得到了來自國家過敏和傳染病研究所（NIAID）、國防威脅減少局（DTRA）和生物醫學先進研究和發展局（BARDA）的政府撥款和合同資金的支持。
有關 Soligenix, Inc.的更多信息，請訪問公司網站 https://www.soligenix.com，並在 LinkedIn 和 Twitter 上關注我們 @Soligenix_Inc。
本新聞稿可能包含前瞻性陳述，反映了 Soligenix 對其未來結果、表現、前景和機會的當前預期，包括但不限於潛在市場規模、患者羣體和臨牀試驗入組。不是歷史事實的陳述，如 “預計”、“估計”、“相信”、“希望”、“打算”、“計劃”、“期望”、“目標”、“可能”、“建議”、“將”、“潛在” 或類似表達，均為前瞻性陳述。這些陳述受到多種風險、不確定性和其他因素的影響，可能導致未來期間的實際事件或結果與這些陳述中表達或暗示的內容有重大差異。Soligenix 無法保證其能夠成功開發、獲得監管批准或商業化基於其技術的產品，特別是在開發針對生物恐怖威脅的治療藥物和疫苗、進行治療藥物和疫苗的臨牀前和臨牀試驗、獲得監管批准以及製造治療藥物和疫苗方面固有的重大不確定性下，產品開發和商業化努力不會因臨牀試驗中的困難或延誤，或因研究和開發工作缺乏進展或積極結果而減少或中止，能夠成功獲得任何進一步的資金以支持產品開發和商業化努力，包括撥款和獎勵，維持其現有的受績效要求約束的撥款，與美國政府或其他國家簽訂任何生物防禦採購合同，能夠與生物技術行業中更大且資金更充足的競爭對手競爭，醫療實踐的變化、第三方報銷限制以及聯邦和/或州醫療改革倡議不會對其業務產生負面影響，或美國國會可能不會通過任何提供額外資金給項目生物保護計劃的立法。此外，無法保證其任何臨牀/臨牀前試驗的時間或成功。儘管在第一項 HyBryte™（SGX301）針對皮膚 T 細胞淋巴瘤的三期臨牀試驗中取得了統計學顯著的結果，或任何其他研究（包括開放標籤、研究者發起的研究）以及在第二項 HyBryte™（SGX301）三期臨牀試驗中觀察到的整體盲法研究反應率，但無法保證第二項 HyBryte™（SGX301）三期臨牀試驗將成功，或 FDA 或 EMA 將授予市場授權。此外，儘管 EMA 已同意第二項 HyBryte™（SGX301）三期臨牀試驗的關鍵設計組件，但無法保證公司能夠修改開發路徑以充分解決 FDA 的擔憂，或 FDA 不會要求更長時間的比較研究。儘管 HyBryte™（SGX301）在第一項三期臨牀試驗（或任何其他研究）中針對皮膚 T 細胞淋巴瘤的結果，以及 SGX302 針對銀屑病的二期臨牀試驗的結果，但無法保證 SGX302 針對銀屑病的臨牀試驗的時間或成功。此外，儘管在化療和放療誘導的口腔潰瘍中觀察到了生物活性，但無法保證 SGX945 針對貝赫切特病的臨牀試驗的時間或成功。此外，無法保證 RiVax®將符合生物防禦優先審查憑證（PRV）的資格，或先前 PRV 的銷售將表明 RiVax®的 PRV 的任何潛在銷售價格。此外，無法保證公司將獲得或繼續獲得來自已授予或可能授予的撥款和合同的非稀釋政府資金，或公司將來申請的撥款和合同。這些及其他風險因素不時在向證券交易委員會（“SEC”）的文件中描述，包括但不限於 Soligenix 在 10-Q 和 10-K 表格上的報告。除非法律要求，Soligenix 不承擔因新信息或未來事件而更新或修訂任何前瞻性陳述的義務。
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來源：SOLIGENIX, INC.

SNGX

Soligenix, Inc. 宣佈其 SGX945 針對貝赫切特病的 2a 期臨牀試驗取得積極結果，相關研究發表在《風濕病學》（牛津）期刊上。研究顯示，8 名患者中有 7 名獲得了有益效果，並且反應的持續性潛力。SGX945 的結果與阿普米司特相似，但不良事件較少。Soligenix 計劃重新配方 SGX945 以便於家庭治療，並擴大其在其他炎症性疾病中的開發。貝赫切特病在全球影響多達 100 萬人，突顯了對有效治療的需求

SGX945 治療白塞病的第二階段試驗的積極臨牀結果已在《風濕病學（牛津）》雜誌上發表 | SNGX 股票新聞