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<p>大冢製藥有限公司（Otsuka）和大冢製藥開發與商業化公司（OPDC）宣佈啓動一項全球第三階段臨牀試驗，針對用於治療苯酮尿症（PKU）的實驗性口服小分子療法 repinatrabit（JNT-517）。</p>
<p>PheORD 第三階段研究是一項隨機試驗，旨在評估每日兩次給藥的 repinatrabit 在 PKU 患者中的療效、安全性和耐受性。</p>
<p>repinatrabit 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對 PKU 治療的孤兒藥和罕見兒科疾病的認定。</p>
<p>根據公司提供的信息，1b/2 階段研究的中期分析數據顯示，無論疾病嚴重程度或對現有治療的無反應，給藥一週內血液中的 Phe 水平均顯著降低。150mg BID 劑量的 repinatrabit 在第 14、21 和 28 天的平均基線 Phe 水平降低了 60%，而從基線到第 28 天的降低幅度為 58%。在任何給藥組中均未觀察到嚴重不良事件，實驗室參數未出現臨牀顯著變化，除 Phe 外，血漿氨基酸未觀察到臨牀顯著變化，確認了其安全性和耐受性。</p>
<p>欲獲取更多健康新聞，請訪問 rttnews.com。</p>
<p>如有意見和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com</p>
<p>商業新聞</p>

大塚制藥(ADR)

<p>大冢製藥 (ADR) 已啓動全球第三階段臨牀試驗，針對口服治療苯丙酮尿症（PKU）的藥物 repinatrabit。該試驗旨在評估 repinatrabit 的療效、安全性和耐受性，該藥物已獲得 FDA 的孤兒藥資格。中期數據顯示，血液中的苯丙氨酸（Phe）水平顯著降低，並確認了其安全性和耐受性</p>

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</div><p>Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka) and Otsuka Pharmaceutical Development &amp; Commercialization, Inc. (OPDC) announced the launch of a global Phase 3 clinical trial for repinatrabit (JNT-517), an investigational oral small-molecule therapy for phenylketonuria (PKU).</p>
<div class="lb-trans"><p>大冢製藥有限公司（Otsuka）和大冢製藥開發與商業化公司（OPDC）宣佈啓動一項全球第三階段臨牀試驗，針對用於治療苯酮尿症（PKU）的實驗性口服小分子療法 repinatrabit（JNT-517）。</p>
</div><p>The PheORD Phase 3 study is a randomized trial designed to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of repinatrabit, administered twice daily, in participants living with PKU.</p>
<div class="lb-trans"><p>PheORD 第三階段研究是一項隨機試驗，旨在評估每日兩次給藥的 repinatrabit 在 PKU 患者中的療效、安全性和耐受性。</p>
</div><p>Repinatrabit received orphan drug designation and rare pediatric disease designation for the treatment of PKU from the U.S. Food and Drug Administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>repinatrabit 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對 PKU 治療的孤兒藥和罕見兒科疾病的認定。</p>
</div><p>According to the company, interim analysis data from the Phase 1b/2 study demonstrated a robust reduction in blood Phe levels within one week of dosing, regardless of disease severity or non-responsiveness to existing treatments. The 150mg BID dose of repinatrabit led to a statistically significant mean blood Phe reduction from baseline of 60% on average across days 14, 21, and 285 and a 58% reduction from baseline to day 28.4 No serious adverse events were observed in any dosing group, no clinically significant changes in laboratory parameters, and no clinically significant changes in plasma amino acids other than Phe observed, confirming safety and tolerability.</p>
<div class="lb-trans"><p>根據公司提供的信息，1b/2 階段研究的中期分析數據顯示，無論疾病嚴重程度或對現有治療的無反應，給藥一週內血液中的 Phe 水平均顯著降低。150mg BID 劑量的 repinatrabit 在第 14、21 和 28 天的平均基線 Phe 水平降低了 60%，而從基線到第 28 天的降低幅度為 58%。在任何給藥組中均未觀察到嚴重不良事件，實驗室參數未出現臨牀顯著變化，除 Phe 外，血漿氨基酸未觀察到臨牀顯著變化，確認了其安全性和耐受性。</p>
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</div><p>Business News</p>
<div class="lb-trans"><p>商業新聞</p>
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大冢製藥啓動了 Repinatrabit 用於苯丙酮尿症的全球三期臨牀試驗