代表 GT Biopharma, Inc. 發佈
, /PRNewswire/ -- 股權內幕 新聞評論 – 腫瘤學領域向基於平台的精準治療的轉變，標誌着聰明的資金正在放棄單一資產風險，轉而投資於從經過驗證的機制中開發多種藥物的公司 [1]。抗體藥物偶聯物管線擴展到超過 200 個臨牀候選者，展示了平台技術如何在保持核心治療優勢的同時實現快速的靶點切換，創造出可持續的競爭護城河，從而獲得溢價估值 [2]。這種向模塊化的結構性轉變使得擁有專有引擎的公司能夠同時捕捉多個治療機會，受益於 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、ADC Therapeutics SA(NYSE: ADCT)、Sutro Biopharma, Inc.(NASDAQ: STRO)、Crinetics Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: CRNX) 和 TScan Therapeutics, Inc.(NADSAQ: TCRX)。
平台技術現在佔製藥管線總價值的 60%，免疫療法在癌症藥物收入中佔超過 45%，因為投資者更青睞模塊化而非一次性投資 [1]。臨牀階段的生物技術公司為 ADC 連接平台獲得 1.2 億美元融資，突顯了資本流向展示平台多樣性的公司，在這些公司中，經過驗證的機制可以在不重建基礎設施的情況下解決多個適應症，壓縮開發時間表，同時增加商業機會 [3]。
GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 是一家臨牀階段的免疫腫瘤學公司，最近報告其 GTB-3650 的 1 期臨牀試驗已推進至第 4 組，患者現在接受 10μg/kg/天的劑量。該公司專注於開發針對世界上最難治癌症類型的下一代免疫治療，通過其專有的自然殺傷細胞結合劑 TriKE 平台。
GT Biopharma 的 1 期劑量遞增試驗評估 GTB-3650 在面臨復發或難治性血癌的患者中的效果，這些患者表達 CD33，特別是急性髓性白血病（AML）和高風險骨髓增生異常綜合症（MDS）。這些癌症代表了極具挑戰性的病例，常規治療要麼完全失敗，要麼僅提供暫時的好處，隨後疾病復發。
該療法利用患者的自然殺傷細胞，這是一種能夠本能識別和消滅異常細胞的免疫細胞，指導它們專門攻擊癌細胞。治療採用連續輸注的方式，結構為兩週治療期後跟隨兩週休息間隔，週期可根據個別患者的反應持續長達四個月。
“我們對 1 期臨牀試驗中評估 GTB-3650 在癌症患者中的持續進展感到非常鼓舞，目前已推進至第 4 組，劑量水平為 10 µg/kg/天，” 執行董事長兼首席執行官 Michael Breen 表示。“我們期待評估更高的劑量，因為我們現在接近預臨牀體內白血病模型預測的療效範圍，並計劃在 2026 年第一季度分享下一個試驗更新。”
在第 1、2 和 3 組中招募的六名患者已成功完成 GTB-3650 治療，確立了該療法在遞增劑量濃度下的安全性特徵。GT Biopharma 表示，目前第 4 組的 10μg/kg/天劑量代表了臨牀療效更有可能實現的閾值，得到了令人鼓舞的免疫學生物標誌物趨勢的支持，並且在所有已完成的組中沒有出現劑量限制性毒性。
首個人體 1 期方案計劃招募約 14 名患者，分佈在七個組中，每組招募兩名患者，劑量逐漸增加，從第 1 組的 1.25μg/kg/天開始，可能在第 7 組達到 100μg/kg/天（如果有必要）。在第 4 組之後，還有三個額外的遞增水平：第 5 組測試 25μg/kg/天，第 6 組評估 50μg/kg/天，第 7 組檢查最大方案劑量 100μg/kg/天。該公司預計將在 2026 年第一季度提供下一個全面的試驗更新。
除了血液惡性腫瘤，GT Biopharma 正在推進 GTB-5550，針對 B7H3，這是一種在多種實體腫瘤類別中普遍存在的蛋白質，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。預計將在 2025 年 12 月底或 2026 年 1 月提交 GTB-5550 的人體試驗監管申請。
GTB-5550 設計為皮下注射，提供最終在家自我給藥的潛力，顯著減輕患者負擔。
這兩種治療候選藥物利用 GT Biopharma 的專有 TriKE 平台，採用最初在駱駝和美洲駝中發現的特異性抗體片段。這些分子相比傳統抗體提供了獨特的優勢，因其體積小且穩定性增強。GT Biopharma 擁有來自 明尼蘇達大學 的該技術的全球獨佔許可權。
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ADC Therapeutics SA(NYSE: ADCT) 公佈了其 LOTIS-7 1b 期試驗的更新數據，顯示 ZYNLONTA 與 glofitamab 聯合使用在 49 名可評估療效的復發/難治性瀰漫大 B 細胞淋巴瘤患者中達到了 89.8% 的總體反應率和 77.6% 的完全反應率。該組合在復發（100% ORR，91.7% CR）和初次難治人羣（80% ORR，64% CR）中均表現出強大的療效，同時保持了可管理的安全性特徵，細胞因子釋放綜合症在所有劑量水平的患者中發生率為 36.7%。
“我們很高興這些數據繼續顯示出可控的安全性和強大的療效，包括在接受 ZYNLONTA 和 glofitamab 治療的 2L+ 復發/難治性 DLBCL 患者中深度和持久的反應，”ADC Therapeutics 的首席醫學官 Mohamed Zaki 博士表示。“我們正在順利完成約 100 名患者的入組，計劃在明年年底之前在醫學大會上分享完整結果並通過出版物發佈。”
ADC Therapeutics 預計將在 2026 年上半年完成約 100 名患者在選定的 150 µg/kg 劑量下的入組。該公司計劃在醫學會議上分享完整數據，並在 2026 年底前提交出版，同時評估該潛在最佳治療雙特異性抗體組合的監管和彙編策略。
Sutro Biopharma, Inc.（NASDAQ: STRO）已在其評估 STRO-004 的第一階段試驗中給第一組患者用藥，該藥物是一種針對組織因子（Tissue Factor）的下一代抗體藥物偶聯物，旨在增強穩定性、效力和腫瘤選擇性。該多中心試驗正在評估安全性、藥代動力學和在表達 TF 的實體腫瘤患者中的初步抗腫瘤活性，包括非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌、宮頸癌、結直腸癌、胰腺導管腺癌和膀胱癌。
“在該試驗中給初始患者用藥標誌着為 TF 表達癌症患者提供新治療選擇的重要里程碑——許多患者面臨有限的治療選擇和艱難的預後，”Sutro Biopharma 的首席執行官 Jane Chung 表示。“STRO-004 旨在提供強效、持久的抗腫瘤活性，並與已批准的療法相比，達到更高的藥物暴露，目標是針對對標準方法具有耐藥性的腫瘤。”
劑量遞增階段採用高起始劑量，非人靈長類動物在高達 50 mg/kg 的劑量下顯示出良好的耐受性，預計初步臨牀數據將在 2026 年中期公佈。Sutro 的專有無細胞平台以 8 的藥物與抗體比率生產 STRO-004，具有特定位點的β-葡萄糖苷酸酶可切割連接子和 exatecan 載荷，旨在增強穩定性並最大化療效。
Crinetics Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: CRNX）在其評估 CRN09682 用於神經內分泌腫瘤和其他表達生長抑素受體 2 的實體腫瘤的第一階段/第二階段 BRAVESST 試驗中給第一名患者用藥。該研究中的非肽藥物偶聯物是 Crinetics 專有 NDC 平台的主要候選藥物，旨在選擇性結合 SST2 表達的腫瘤細胞，同時促進快速受體內化，以直接釋放細胞毒性載荷。
“我們開發 CRN09682 是為了滿足對更有效、更安全和更便捷的靶向治療的需求，針對 SST2 表達的腫瘤患者，”Crinetics 的首席科學官兼聯合創始人 Stephen Betz 博士表示。“在第一階段/第二階段研究中給第一名患者用藥標誌着 CRN09682 及我們 NDC 平台的一個重大里程碑。CRN09682 是這一新模式的首次臨牀探索，我們相信它有潛力開啓一代新的受體靶向療法，以精準治療腫瘤。”
該首次人體開放標籤試驗將招募多達 150 名參與者，採用劑量遞增後進行擴展階段，評估安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。CRN09682 採用傳統化學合成方法，消除了大多數抗體藥物偶聯物和放射藥物所需的製造限制。
TScan Therapeutics, Inc.（NASDAQ: TCRX）宣佈其 ALLOHA 第一階段試驗的積極更新數據，顯示 TSC-101 在接受異體造血幹細胞移植的血液惡性腫瘤患者中繼續顯示出良好的無復發生存率（HR=0.50）和總體生存率（HR=0.61）。所有三名接受 TSC-101 治療的患者在兩年隨訪時保持無復發，而對照組中僅有一名患者（25%）無復發，且在所有劑量水平上未觀察到劑量限制性毒性。
“我們第一階段研究的這些更新數據繼續突顯 TSC-101 在接受異體 HCT 的血液惡性腫瘤患者中的積極安全性和療效特徵，”TScan Therapeutics 的首席醫學官 Chrystal U. Louis 博士表示。“所有三名達到兩年隨訪的患者均無可檢測的疾病，因他們保持無復發並完全實現供體嵌合。此外，未觀察到劑量限制性毒性，接受 TSC-101 的患者與對照組患者相比，繼續顯示出改善的無復發生存率和總體生存率。”
TScan 專注於招募剩餘患者，以支持其固定劑量方案，並預計將在 2026 年第二季度啓動關鍵研究。該公司計劃在 2026 年擴大其血液項目，推出旨在將移植後維持治療的可治療患者羣體翻倍的產品候選藥物。
文章來源： https://equity-insider.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/
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<li>https://www.prnewswire.com/news-releases/platform-technologies-drive-211b-surge-in-precision-cancer-treatment-302639367.html</li>
<li>https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/20/3191714/0/en/Antibody-Drug-Conjugates-Market-Size-to-Surpass-USD-36-22-Billion-by-2034.html</li>
<li>https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotech-fundraising-tracker-25</li>
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腫瘤學領域正向基於平台的精準治療轉變，聰明的資金正在遠離單一資產風險。GT Biopharma, Inc. 正在推進其針對血癌的 GTB-3650 的第一階段臨牀試驗，已達到第四組，顯示出良好的安全性和有效性結果。該公司的 TriKE 平台針對耐藥性癌症類型，預計將在 2026 年發佈未來更新。ADC Therapeutics 也在其針對淋巴瘤的 LOTIS-7 試驗中報告了強勁的療效。平台技術現在佔據製藥管道的 60%，強調了藥物開發中的模塊化和多樣性

聰明資金放棄單一資產風險：為何平台現在在製藥管線中佔據 60% 的份額