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<li>在《JAMA 神經病學》上發佈的長期數據進一步説明了 Biogen 的 QALSODY 對功能、力量和生存的影響，針對 SOD1-ALS。</li>
<li>在超過 3 年的時間裏，一部分接受 QALSODY 治療的參與者恢復了之前失去的功能和力量，這在 SOD1-ALS 的自然歷史中尚未有過報道。</li>
<li>Biogen 致力於推進更多的 ALS 研究，包括正在進行的 QALSODY ATLAS 研究，針對無症狀的 SOD1-ALS，以及在 ALS 領域的強大發現管道。</li>
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馬薩諸塞州劍橋，2025 年 12 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Biogen Inc.（納斯達克代碼：BIIB）今天宣佈，《美國醫學會雜誌（JAMA）神經病學》已發佈完成的第 3 期 VALOR 研究及其開放標籤擴展（OLE）研究的最終結果，該研究評估了 QALSODY®（tofersen）用於治療超氧化物歧化酶 1（SOD1）肌萎縮側索硬化症（ALS），並進行了超過 3.5 年的隨訪。這些結果表明，早期啓動 QALSODY 與臨牀功能、呼吸和力量的下降速度減緩相關，同時降低了死亡或永久通氣的風險。神經絲蛋白的持續減少，作為神經退行性變的標誌，進一步驗證了臨牀結果，並展示了 QALSODY 對 SOD1-ALS 基礎生物學的影響。
“最終的 VALOR/OLE 數據進一步強調了，結合正確的靶點和正確的治療方法，我們有潛力對 ALS 的進程產生有意義的影響，並改善生活在這種毀滅性疾病中的人們的前景。基於這些數據，治療驅動的神經絲蛋白減少現在被用作加速未來研究的早期決策終點，” Biogen 神經肌肉開發部門負責人 Stephanie Fradette 博士表示。“我們很高興分享這一進展，這一切都離不開研究參與者及其護理人員、研究人員和現場工作人員，以及所有為 QALSODY 的開發貢獻力量的人。”
QALSODY 100 mg/15mL 注射劑已獲批准用於治療具有超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突變的成人肌萎縮側索硬化症（ALS）。在美國，QALSODY 基於觀察到的血漿神經絲蛋白輕鏈（NfL）減少獲得加速批准。繼續批准此適應症可能取決於在確認性試驗中驗證臨牀益處。
QALSODY 已在全球 44 個國家獲得批准，包括在美國的加速批准和其他國家的有條件或標準批准。
關於 VALOR 和 OLE
VALOR 是一項為期六個月的第 3 期隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估 tofersen 100 mg 對與 SOD1 突變相關的 ALS 成人的影響。總共有 108 名參與者在 VALOR 中被隨機分配（n=72 接受 tofersen 100 mg，n=36 接受安慰劑）。在這些參與者中，有 95 名參與了 OLE。在 OLE 結束時，隨訪的中位機會為 4.9 年（範圍 3.6-5.4）。
“對於生活在 ALS 中的人來説，肌肉力量的不可逆喪失是該疾病的基礎症狀。在 QALSODY 研究中，27% 的早期啓動組研究參與者在約 3 年內經歷了肌肉力量的改善，” VALOR 的首席研究員、聖路易斯華盛頓大學醫學中心 ALS 中心主任 Timothy Miller 博士表示。“這在 ALS 中是不會發生的：過去，與生活在 SOD1-ALS 中的人們的對話是關於如何最好地管理疾病的進展，而今天這些對話包括如何最大化改善的潛力。”
在 VALOR 和 OLE 結束時，最常見的不良事件（AEs）包括頭痛、程序性疼痛、跌倒、背痛和肢體疼痛。報告了 9 名參與者（8.7%）出現嚴重的神經系統不良事件，如脊髓炎或神經根炎、視神經水腫和/或顱內壓升高，以及化學性或無菌性腦膜炎。這些事件可以通過標準護理進行管理並得到解決。一例脊髓炎事件和一例化學性腦膜炎事件導致治療中斷。安全性發現與之前報告的結果一致。
“這些最終結果展示了早期啓動 QALSODY 的可能性，” VALOR 試驗的共同首席研究員、東北 ALS 聯盟的共同創始人、Healey &amp; AMG ALS 中心主任、馬薩諸塞州總醫院布里格姆神經科學研究所執行主任、哈佛醫學院神經學教授 Merit Cudkowicz 博士表示。“在進展較快的參與者中，提前 6 個月啓動 QALSODY 與事件無生存期延長 3.4 年相關。這讓我們對在無症狀 ATLAS 研究中將學到的知識感到非常興奮，因為我們有可能延遲疾病的發作。”
關於 QALSODY™（tofersen）
QALSODY 是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在結合 SOD1 mRNA 以減少 SOD1 蛋白的產生。在美國，QALSODY 適用於治療具有 SOD1 基因突變的成人 ALS。該適應症在觀察到的血漿 NfL 減少的基礎上獲得加速批准。繼續批准此適應症可能取決於在確認性試驗中驗證臨牀益處。QALSODY 通過腰椎注射給藥，作為三次加載劑量，每次間隔 14 天，隨後每 28 天給予一次維持劑量。對於 SOD1-ALS 患者，他們的 SOD1 基因突變導致其身體產生一種有毒的錯誤摺疊形式的 SOD1 蛋白。這種有毒蛋白導致運動神經元退化，導致逐漸的肌肉無力、功能喪失，最終導致死亡。
Biogen 根據與 Ionis Pharmaceuticals, Inc.的合作開發和許可協議獲得了 tofersen 的許可。tofersen 是由 Ionis 發現的。
除了正在進行的 VALOR 的 OLE 研究外，QALSODY 還在進行第 3 期隨機、安慰劑對照的 ATLAS 研究，以評估 QALSODY 在具有_SOD1_基因突變和疾病活動生物標誌物（血漿 NfL 升高）的無症狀個體中是否能夠延遲 ALS 的臨牀發作。主要療效終點是出現臨牀表現的 ALS 參與者的比例。有關 ATLAS（NCT04856982）的更多詳細信息，請訪問 clinicaltrials.gov。
關於肌萎縮側索硬化症和 SOD1 -ALS
肌萎縮側索硬化症（ALS）是一種罕見的、進行性且致命的神經退行性疾病，導致負責控制自主肌肉運動的大腦和脊髓中的運動神經元喪失。ALS 患者會經歷肌肉無力和萎縮，導致他們失去獨立性，逐漸失去移動、説話、進食，最終呼吸的能力。ALS 患者的平均預期壽命為從症狀出現起三到五年。3
多種基因與 ALS 有關。基因檢測有助於確定一個人的 ALS 是否與基因突變相關，即使在沒有已知家族病史的個體中。SOD1-ALS 在所有 ALS 病例中約佔 2%，在美國大約有 330 人患有這種疾病。4 超過 15% 的 ALS 患者被認為具有遺傳性疾病；2 然而，他們可能沒有已知的家族病史。4
Biogen 對 ALS 的持續承諾
十多年來，Biogen 一直致力於推進 ALS 研究，以提供對所有形式疾病的更深入理解。儘管在 2013 年做出了停止一項晚期 ALS 資產的艱難決定，該公司仍繼續投資並開創研究。Biogen 將重要的經驗應用於其遺傳性和其他形式 ALS 的資產組合，目標是提高將潛在療法帶給需要患者的可能性。這些應用經驗包括在特定患者羣體中評估經過基因驗證的靶點，追求每個靶點最合適的治療方式，並採用敏感的臨牀終點。除了 QALSODY，該公司還有一個強大的發現管道，包括解決廣泛 ALS 人羣中 TDP43 病理的努力。TDP43 病理在 97% 的 ALS 病例中被觀察到，被認為是該疾病的標誌。5
關於 Biogen
Biogen 成立於 1978 年，是一家領先的生物技術公司，開創創新科學，以提供新藥物來改變患者的生活，併為股東和我們的社區創造價值。我們深入理解人類生物學，並利用不同的治療方式來推進首創的治療或療法，以實現卓越的結果。我們的方法是採取大膽的風險，同時平衡投資回報，以實現長期增長。
我們定期在我們的網站 www.biogen.com 上發佈可能對投資者重要的信息。請在社交媒體上關注我們 - Facebook, LinkedIn, X, YouTube。
Biogen 安全港聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，包括 QALSODY 的潛在臨牀效果；QALSODY 的潛在益處、安全性和有效性；QALSODY 的臨牀開發計劃；推進 ALS 研究和 ALS 治療；我們針對 ALS 治療的研究和開發計劃；我們商業業務和管道項目的潛力，包括 QALSODY；以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性。這些前瞻性聲明可能伴隨有 “目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“指導”、“希望”、“打算”、“可能”、“目標”、“前景”、“計劃”、“可能的”、“潛在的”、“預測”、“項目”、“前景”、“應該”、“目標”、“將”、“會” 或這些詞的否定形式或其他類似含義的詞和術語。藥物開發和商業化涉及高度風險，只有少數研究和開發項目能夠實現產品的商業化。早期臨牀試驗的結果可能無法代表完整結果或後期或大規模臨牀試驗的結果，並且不保證獲得監管批准。您不應對這些聲明過於依賴。鑑於其前瞻性特性，這些聲明涉及實質性的風險和不確定性，可能基於不準確的假設，並可能導致實際結果與這些聲明中反映的結果有重大差異。
這些前瞻性聲明基於管理層當前的信念和假設，以及目前可獲得的信息。鑑於其性質，我們無法保證這些前瞻性聲明中表達的任何結果會全部或部分實現。我們提醒注意，這些聲明受到風險和不確定性的影響，其中許多超出了我們的控制範圍，可能導致未來事件或結果與本文件中所述或暗示的內容有實質性差異，包括但不限於我們在開發、許可或收購其他產品候選者或現有產品的額外適應症方面的長期成功的不確定性；與產品批准、現有產品的額外適應症的批准、銷售、定價、增長、報銷和我們市場和管道產品的推出相關的期望、計劃、前景和行動時機；在生物製藥和醫療保健行業以及我們競爭的其他市場中，產品競爭加劇的潛在影響，包括來自新原研療法、仿製藥、前藥和現有產品的生物類似藥以及在簡化監管路徑下獲得批准的產品的競爭加劇；我們有效實施公司戰略的能力；獲得和維持我們產品的足夠覆蓋、定價和報銷的困難；推動我們業務增長的因素，包括我們對合作夥伴和其他第三方在產品開發、監管批准和商業化等業務方面的依賴，這些都是我們無法完全控制的；與生物類似藥的商業化相關的風險，這些風險與我們對第三方的依賴、知識產權、競爭和市場挑戰以及監管合規性相關；臨牀試驗中積極結果可能無法在後續或確認試驗中複製，或早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期或大規模臨牀試驗或其他潛在適應症的結果的風險；與臨牀試驗相關的風險，包括我們有效管理臨牀活動的能力、在臨牀試驗中可能出現的額外數據或分析所引發的意外問題、監管機構可能要求額外信息或進一步研究，或可能未能批准或延遲批准我們的藥物候選者；以及不良安全事件的發生、對我們產品使用的限制或產品責任索賠；以及在我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中描述的任何其他風險和不確定性，這些報告可在 SEC 網站 www.sec.gov 上獲得。
這些聲明僅在本新聞稿發佈之日有效，並基於我們此時可獲得的信息和估計。如果已知或未知的風險或不確定性顯現，或基礎假設被證明不準確，實際結果可能與過去的結果以及預期、估計或預測的結果有實質性差異。我們提醒投資者不要過度依賴前瞻性聲明。有關風險、不確定性和其他事項的進一步列表和描述可以在我們截至 2024 年 12 月 31 日的財政年度的 10-K 表格年度報告中找到，以及在我們後續的 10-Q 表格報告中。除法律要求外，我們不承擔任何公開更新前瞻性聲明的義務，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
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參考文獻：
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<li>QALSODY 處方信息，劍橋，馬薩諸塞州：Biogen。</li>
<li>Akcimen F, Lopez ER, Landers JE 等。肌萎縮側索硬化症：將基因發現轉化為療法。Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y 訪問時間：2025 年 12 月。</li>
<li>國家神經疾病與中風研究所。肌萎縮側索硬化症（ALS）。可在以下網址獲取：https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als。訪問時間：2025 年 12 月。</li>
<li>Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD。肌萎縮側索硬化症及_SOD1_和 C9orf72 基因變異的估計患病率和發病率。神經流行病學。2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752.2021 年 7 月 9 日在線發表。</li>
<li>Scotter EL, Chen HJ, Shaw CE。TDP-43 蛋白病與 ALS：對疾病機制和治療靶點的見解。神經治療學。2015;12(2):352-363. doi:10.1007/s13311-015-0338-x。</li>
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BIIB

Biogen 宣佈，《JAMA Neurology》發表了關於 QALSODY 在 SOD1-ALS 治療中第三階段 VALOR 研究及其開放標籤擴展的長期結果。研究顯示，早期使用 QALSODY 可以減緩臨牀惡化，並降低死亡或永久通氣的風險。一些參與者恢復了失去的功能和力量。QALSODY 在包括美國在內的 44 個國家獲得批准，其中在美國獲得了加速批准。研究結果支持在 ALS 研究中將神經絲蛋白作為早期決策的終點指標

The Journal of the American Medical Association (JAMA) Neurology Publishes Long Term Results from the QALSODY Phase 3 VALOR Study and its Open-Label Extension in SOD1-ALS | BIIB Stock News

美國醫學會雜誌（JAMA）神經病學發表了關於 QALSODY 第三階段 VALOR 研究及其開放標籤擴展在 SOD1-ALS 中的長期結果 | Biogen 股票新聞