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圖片來源：Unsplash
距離年底僅剩九天，這一年過得真快。
在過去的幾天和幾周裏，我們為讀者提供了一系列 2026 年的展望，接下來是 高盛小型生物科技股票覆蓋的年度催化劑清單。
高盛分析師由 Corinne Johnson 領導，舉行了第三屆 “年度催化劑” 診所，重點介紹了其股票覆蓋範圍內小型生物科技公司（市值低於 30 億美元）的 重要臨牀催化劑。
在_催化劑診所_中，重點公司包括 AbCellera Biologics、Allogene Therapeutics、Apogee Therapeutics、BioAge Labs、Entrada Therapeutics、Gossamer Bio、Gubra、Lyell Immunopharma、Recursion Pharmaceuticals、Sana Biotechnology、Sionna Therapeutics、Sera Prognostics、Tyra Biosciences、Viralgen 和 Viridian Therapeutics。
Johnson 表示，此次活動的情緒總體上是積極的，多個公司展現出在 2026 年創造價值的數據的更清晰路徑。
以下是高盛小型生物科技覆蓋範圍內的 關鍵催化劑，涵蓋免疫學、腫瘤學、代謝疾病、罕見疾病以及細胞和基因治療。管理團隊強調了即將進行的第一階段和第二階段的結果、關鍵試驗的啓動以及監管里程碑：
<ul>
<li>AbCellera (ABCL)：在即將於 2026 年中期發佈的第一階段研究的概念驗證數據之前，管理層強調了 ABCL635 的巨大機會，這是公司針對與更年期相關的中度至重度血管運動綜合症（VMS）開發的最先進的全資資產。特別是，管理層討論了抗體方法（與小分子相比）在靶向神經激肽 3 受體（NK3R，已被認為在神經內分泌調節和生殖功能中發揮作用）方面的好處，抗體穿越血腦屏障併到達位於下丘腦 KNDy 神經元上的受體的能力（這是投資者關注的關鍵問題），以及其在改善療效、安全性/耐受性和更具吸引力的給藥方案方面可能具有差異化特徵的預期。</li>
<li>Allogene Therapeutics Inc. (ALLO)：討論集中在 CD19 靶向的 cema-cel 在前線鞏固大 B 細胞淋巴瘤的關鍵 ALPHA3 研究的中期分析，以及 CD19/CD70 雙靶向的 ALLO-329 在自身免疫適應症中的第一階段 RESOLUTION 研究的初步臨牀數據。關於前者，管理層認為與觀察組相比，最小殘留病（MRD）轉化率的約 30% 的差距是可實現的，並降低了事件無生存期的主要終點風險。此外，管理層強調了約 50 億美元的潛在機會，得益於 CAR-T 療法在社區環境中的日益普及和對 MRD 檢測的認識。在第一階段 RESOLUTION 研究中，管理層討論了建立概念驗證的目標，並提供有關消除淋巴耗竭預處理能力的見解。</li>
<li>Apogee Therapeutics Inc. (APGE)：我們接待了 APGE，2026 年可能會有豐富的催化劑，驗證其主要資產 APG777（抗 IL13）的產品管道潛力。管理層強調：1）2026 年第一季度在輕至中度哮喘中的第一階段 b 數據，APGE 希望展示類似 Dupixent（抗 IL4Ra）的特徵，以支持與抗 TSLP（APG273）聯合擴展到呼吸適應症；2）在中度至重度特應性皮炎中的第二階段讀數，管理層預計在 A 部分維持研究中驗證 3QM/6QM 給藥（2026 年第一季度的數據），並進一步探討暴露 - 反應關係，為第三階段（2026 年下半年啓動）在 B 部分的給藥選擇提供信息（2026 年第二季度的數據）；3）在 2026 年下半年評估 OX40L 組合 APG279 與 Dupixent 的第一階段 b 概念驗證數據，管理層預計在更異質的患者羣體中展示更深和更廣泛的反應。</li>
<li>BioAge Labs (BIOA)：討論集中在：1）2026 年的關鍵催化劑，包括 2026 年上半年額外的第一階段 MAD 數據和 2026 年底在肥胖和炎症患者中的 12 周概念驗證數據，以驗證 BGE-102（口服 CNS 穿透的 NLRP3 抑制劑）對 hsCRP 降低的影響，儘管管理層認為減重的好處是純粹的上行；2）BGE-102 在心血管（CV）風險中的潛力，BIOA 預計 NLRP3 類藥物將被定位為口服 IL6 抑制劑，考慮到今年早些時候 VTYX 的資產在三名基線 hsCRP 升高的患者中治療時觀察到的強勁 hsCRP 降低（約 80%），儘管 BIOA 尋求合作以推進 BGE-102 在 CV 風險中的應用；3）BGE-102 的其他優先適應症將在近期披露，針對小型生物技術公司可行的發展路徑，BIOA 希望利用 BGE-102 在大腦和視網膜中的強穿透性建立差異化。</li>
<li>Entrada Therapeutics Inc. (TRDA)：管理層討論了：1）在單次注射後，40% 的肌動蛋白產生可能是最佳療效，與 del zota 的約 10-11% 相比，2）由於有效排泄寡核苷酸成分，給予優先安全性，從而避免低鎂血癥，3）在較低給藥水平下更高的藥物效率，得益於較小的載體尺寸。</li>
<li>Gossamer Bio Inc. (GOSS)：管理層討論了：1）其 TKI seralutinib 與歷史對比者的差異，考慮到系統性藥物消除帶來的耐受性改善和潛在的疾病重塑，2）公司專注於豐富人羣和統計計劃，借鑑第二階段 TORREY 研究的經驗，3）鑑於與 FDA 的互動一致/對齊，繼續對監管前景保持信心。</li>
<li>Gubra A/S (GUBRA.CO)：討論的關鍵要點：1）Gubra 認為 ABBV-295（長效澱粉酶）在療效、安全性和耐受性方面有潛力與 eloralintide 相當，2）管理層認為 ABBV-295 的約 11 天半衰期和延長的 Cmax 支持每月給藥方案，3）Gubra 認為 ABBV-295 將作為單藥和與合作伙伴聯合使用。</li>
<li>Lyell Immunopharma (LYEL)：討論集中在針對復發/難治性大 B 細胞淋巴瘤（LBCL）的 ronde-cel（自體 CD19/20 靶向 CAR T 細胞療法），包括：1）在美國血液學會（ASH）年會上，長期的第一/二階段更新，數據繼續與已批准的 CD19 靶向 CAR T 細胞療法競爭；2）關鍵試驗策略，LYEL 旨在在第二線患者的 H2H 研究中展示優越性（2026 年初啓動入組），儘管預計首次批准將在基於 PiNACLE 研究的第三線以上設置中（最終數據預計在 2027 年中期，2028 年上市）。另外，LYEL 還提到 LYL273 在第三線以上轉移性結直腸癌中的應用，預計在 2026 年的第一階段更新中進一步降低風險，以支持在 2027 年啓動關鍵研究。</li>
<li>Sana Biotechnology (SANA)：管理層討論了公司的關鍵項目，在最近的管道重新優先排序後，重點是：1）SC451，其 HIP 修飾的幹細胞衍生胰腺島細胞療法用於 1 型糖尿病（T1D）——SANA 強調與監管機構在 GMP 母細胞庫和申請新藥（IND）及第一階段啓動路徑上的一致性，預計最早在 2026 年啓動（注意 2026 年可能有初步數據），2）SG293，一種體內 CAR T，採用 CD8 靶向的 fusogen 遞送 CD19 靶向 CAR，用於多種 B 細胞介導的癌症和自身免疫疾病——SANA 強調在非人靈長類動物中實現的深度 B 細胞耗竭和免疫重置，沒有離靶毒性（支持潛在的最佳療效特徵），管理層預計 SG293 將在 2027 年針對 B 細胞癌症和 B 細胞介導的自身免疫疾病啓動 IND/第一階段（但注意 2026 年可能會有初步數據的加速時間表）。</li>
<li>Sionna Therapeutics (SION)：在 2026 年中期，NBD1 穩定劑 SION-719 作為 VRTX 標準護理 Trikafta 的附加治療的第二階段概念驗證數據之前，討論集中在：1）研究的目標是建立靶向 NBD1 的協同和附加益處，並確認 SION 的臨牀前 CFHBE 測定的可轉化性，這是降低 SION 雙重組合方法風險的關鍵（2026 年中期的第一階段健康志願者數據）；2）成功的標準，管理層認為是汗液氯化物≥10mmol/L 的改善，因為其歷史上轉化為臨牀上有意義的肺功能益處；3）前期發展戰略——雖然雙重組合是優先路徑，但管理層認為 SION-719 有潛力進入後期開發。</li>
<li>Spyre Therapeutics Inc. (SYRE)：管理層討論了：1）SYRE 與 Fairmount Funds 及相關姐妹公司的關係，2）對 SKYLINE 研究 A 部分的結果的預期，預計安慰劑調整的緩解率為 15-20%，與比較藥物的長期年化約為 50 億至 100 億美元，3）SKYWAY 研究的持續臨牀進展，隨着 Roche 和 Merck 的 TL1A 項目的擴展，SYRE 認為這驗證了其方法。</li>
<li>Recursion Pharmaceuticals (RXRX)：RXRX 的新任首席執行官 Najat Khan 和首席財務官 Ben Taylor 討論了他們的關鍵優先事項：1）將 AI 驅動的 Recursion OS 平台的見解轉化為差異化的臨牀數據——最近，針對家族性腺瘤性息肉病（FAP）的積極第一/二階段 REC-4881 數據，與 FDA 在關鍵設計/終點上的對齊是下一步的關鍵；2）在高價值領域的重點平台投資；3）財務紀律，包括對推進的高標準。管理層還提到腫瘤學項目，指出：REC-617（CDK7）在卵巢癌中的組合數據將在 2027 年上半年發佈；REC-1245（RBM39）在生物標誌物富集的實體腫瘤/淋巴瘤中的第一階段數據將在 2026 年上半年發佈，REC-3565（MALT1）在 B 細胞惡性腫瘤中的數據將在 2027 年上半年發佈；以及臨牀前 PI3Kα H1047R 抑制劑 REC-7735。總體而言，我們看到 RXRX 的敍述在進入 FAP 的後期開發時發生變化，並繼續關注優先項目的執行。</li>
<li>Tyra Biosciences Inc. (TYRA)：管理層討論了：1）即將發佈的 dabogratinib（&#34;dabo&#34;；FGFR3 抑制劑）在中等風險非肌肉侵襲性膀胱癌（IR NMIBC；2026 年上半年）和侏儒症（2026 年下半年）的第二階段讀數，2）對於 IR NMIBC，預計口服治療的完全反應率（CRs）超過 70%，並且從 3 個月的數據中有重要的延續，可能會進行第三階段研究，3）對於侏儒症，目標是超過已批准療法（例如 BMRN 的 Voxzogo）的平均身高增長速度（AHV），達到每年至少 7 厘米的 AHV，以支持多品牌戰略。</li>
<li>Viridian Therapeutics (VRDN)：管理層討論了：1）Veli 的 BLA 狀態，預計在 2025 年底前做出優先審查決定，可能在 2026 年中期上市，2）VRDN 計劃在美國獨立推出 veli，並一直在努力實現加速審查時間表，3）veli 的差異化特徵可能將 Tepezza 的當前市場規模擴大約 30%，4）VRDN 的第三階段慢性試驗已招募所有 CAS 評分，預計這些結果將被納入標籤（與 Tepezza 缺乏慢性結果相比），5）VRDN-003 的標準是 Tepezza 類似的療效，6）VRDN 認為市場可能因 veli 和'003 在慢性 TED 中的潛在擴展使用而增長約 2-3 倍。</li>
<li>Valneva SE (VLS.PA)：我們討論的關鍵要點：1）VALOR 試驗中 VLA15 在萊姆病中的第三階段讀數仍預計在 2026 年上半年發佈，2）Valneva 重申 VLA15 的目標始終是提供比 LYMErix 更有利的療效，3）管理層強調了 ACIP 在 VLA15 商業推廣中的重要性。</li>
</ul>
總體而言，Catalyst Clinic 表示 2026 年 將是高盛小型生物科技股票領域數據密集的一年。
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更廣泛地説，iShares 納斯達克生物科技 ETF（IBB）是用於廣泛接觸美國生物科技公司的最大和最廣泛使用的 ETF，自 2021 年以來大部分時間橫盤交易後，已達到新的歷史高點。
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ALLO

ABCL

高盛分析師由 Corinne Johnson 領導，提出了 2026 年小型生物科技股票的催化劑清單，強調了重要的臨牀催化劑。涉及的公司包括 AbCellera Biologics、Allogene Therapeutics、Apogee Therapeutics 等。關鍵催化劑涵蓋免疫學、腫瘤學、代謝疾病、罕見疾病以及細胞和基因治療，未來將有第一階段和第二階段的結果發佈、關鍵試驗的啓動以及監管里程碑。整體情緒大多積極，多個公司在 2026 年展現出明確的價值創造數據路徑

高盛的小型生物技術領域：2026 年投資者催化劑指南