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<li>AQVESME 是唯一獲得 FDA 批准用於治療非輸血依賴性和輸血依賴性α-或β-地中海貧血的貧血藥物。</li>
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<li>在美國以 AQVESME 品牌名稱上市，適用於地中海貧血；PYRUKYND®（mitapivat）仍然是 PK 缺乏症的美國品牌名稱。</li>
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<li>AQVESME 預計將在 2026 年 1 月底上市，屆時將實施 AQVESME REMS 計劃。</li>
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<li>公司將於明天，即 2025 年 12 月 24 日上午 8:00（東部時間）召開投資者電話會議和網絡直播。</li>
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馬薩諸塞州劍橋，2025 年 12 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：AGIO）是一家專注於為罕見疾病患者提供創新藥物的商業階段生物製藥公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 AQVESME™（mitapivat），這是一種口服丙酮酸激酶（PK）激活劑，用於治療成人α-或β-地中海貧血的貧血。憑藉這一批准的適應症，AQVESME 成為唯一獲得 FDA 批准用於治療非輸血依賴性和輸血依賴性α-或β-地中海貧血的貧血藥物。
“地中海貧血是一種嚴重的疾病，需要終身管理和對許多危及生命的併發症（如血栓、心臟病和肝病）進行嚴格監測。儘管其嚴重性，治療歷史上一直有限，導致一些患者沒有任何選擇，” 馬薩諸塞州總醫院血液/腫瘤學的 Peggy S. Blitz 教授、哈佛醫學院副教授以及 mitapivat 地中海貧血 3 期臨牀項目的研究員 Hanny Al-Samkari 醫生表示。“ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期試驗結果表明，AQVESME 可以幫助解決貧血、疲勞和定期輸血的需求——這些都是該疾病的主要挑戰。今天的 FDA 批准代表了地中海貧血患者向前邁出的重要一步。”
FDA 對 AQVESME 在地中海貧血的批准是基於全球隨機雙盲安慰劑對照的 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期試驗結果，分別針對非輸血依賴性和輸血依賴性α-或β-地中海貧血的成年人。共有 452 名患者參與了這些試驗，代表了真實世界的地中海貧血人羣。ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期試驗滿足了所有主要和關鍵次要療效終點，證明 AQVESME 相較於安慰劑改善了溶血性貧血和關鍵的生活質量指標，包括顯著減少輸血負擔和顯著改善血紅蛋白和疲勞。
“今天是地中海貧血社區的一個里程碑時刻，推出了一種創新的、改變疾病進程的口服藥物，以滿足生活在這種毀滅性罕見血液疾病中的人們的迫切需求，” Agios 首席執行官 Brian Goff 説。“隨着這一批准，AQVESME 成為唯一適用於治療非輸血依賴性和輸血依賴性α-或β-地中海貧血的貧血藥物。我們非常感謝參與和支持我們臨牀試驗的患者、護理人員、醫療提供者和倡導合作伙伴，確保我們的努力反映了他們的優先事項。我們現在的重點是確保成功上市，併為社區帶來有意義的影響。”
“今年是地中海貧血首次在醫學文獻中被描述的 100 週年，我們作為一個社區所取得的進展確實非同尋常，” Cooley’s Anemia Foundation 的全國主席 Ralph Colasanti 説。“像 AQVESME 這樣的創新藥物幫助實現了這一進展，為像我這樣的患者提供了新的希望，幫助解決這種疾病的複雜需求和挑戰。這一批准為生活在美國的數千名地中海貧血成年人提供了一個重要的新治療選擇，包括那些以前沒有批准替代方案的非輸血依賴性地中海貧血患者。”
在 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期試驗中，五名接受 AQVESME 的患者出現了提示肝細胞損傷（HCI）的不良反應，其中兩名患者需要住院。這些不良反應發生在接觸的前六個月內，停用 AQVESME 後肝功能檢查結果有所改善。為了降低 HCI 的風險，AQVESME 僅通過 AQVESME REMS 提供，該計劃是 FDA 批准的風險評估和緩解策略（REMS）計劃。AQVESME REMS 計劃要求在首次 AQVESME 給藥前進行肝功能檢查，之後每四周進行一次，持續 24 周，然後根據臨牀需要進行檢查。該計劃還包括對患者、開處方醫生和藥劑師的教育和認證要求，這些都是 REMS 計劃的常見組成部分。
由於 AQVESME REMS 計劃，mitapivat 將在美國以 AQVESME 品牌名稱上市，適用於地中海貧血。Mitapivat 將繼續以 PYRUKYND®（mitapivat）在美國上市，適用於 PK 缺乏症，該適應症不需要 REMS 計劃。在美國以外，mitapivat 將繼續以 PYRUKYND 在其 PK 缺乏症和地中海貧血適應症獲批的地區上市，並將在當前監管審查的地區獲批後保留該名稱。
Agios 預計 AQVESME 將在 2026 年 1 月底在美國上市，屆時將實施 AQVESME REMS 計劃。有關更多信息，請訪問 AQVESME.com。
電話會議信息
Agios 將於明天，即 2025 年 12 月 24 日上午 8:00（東部時間）召開虛擬投資者活動，討論 AQVESME 在地中海貧血中的 FDA 批准情況。直播網絡研討會將在公司網站的投資者部分（www.agios.com）“活動與演示” 標籤下可訪問。活動結束後約兩個小時，網絡研討會的重播將在公司網站上提供。
關於地中海貧血
地中海貧血是一種罕見的遺傳性血液疾病，影響血紅蛋白的生成，血紅蛋白是紅細胞中負責將氧氣輸送到全身的蛋白質。該疾病主要分為兩種類型：α-地中海貧血和β-地中海貧血，具體取決於受影響的血紅蛋白鏈。通過干擾血紅蛋白的生產，地中海貧血減少了循環紅細胞的數量並縮短了它們的壽命，導致貧血、疲勞和嚴重併發症。
一些地中海貧血患者需要定期輸血（稱為依賴輸血型地中海貧血），而其他患者則只需間歇性輸血（稱為非依賴輸血型地中海貧血）。所有地中海貧血患者都面臨顯著的疾病負擔，包括合併症、生活質量下降和預期壽命縮短。
在美國，約有 6,000 名成年患者被診斷為地中海貧血。
關於 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T
ENERGIZE（NCT04770753）和 ENERGIZE-T（NCT04770779）是全球範圍內的雙盲、安慰劑對照的第三階段臨牀試驗，評估 mitapivat 在成人α-或β-地中海貧血患者中的療效和安全性。
ENERGIZE 試驗將 194 名非依賴輸血的α-或β-地中海貧血患者按 2:1 隨機分配接受 mitapivat 100 毫克每日兩次或安慰劑。主要終點是血紅蛋白反應，定義為從第 12 周到第 24 周平均血紅蛋白濃度較基線增加≥1.0 g/dL。關鍵次要終點包括從基線到第 12 周至第 24 周的平均疲勞評分和平均血紅蛋白濃度的變化。試驗還評估了安全性和耐受性。
ENERGIZE-T 試驗將 258 名依賴輸血的α-或β-地中海貧血患者按 2:1 隨機分配接受 mitapivat 100 毫克每日兩次或安慰劑。主要終點是輸血減少反應，定義為在任何連續 12 周內輸注的紅細胞（RBC）單位減少≥50% 且減少≥2 單位的 RBC 與基線相比。多個輸血減少措施被納入關鍵次要終點，達到輸血獨立性是一個次要終點。試驗還評估了安全性和耐受性。
對於每個試驗，完成雙盲階段的患者可以選擇轉入相應的開放標籤擴展階段，在此階段所有患者均接受 mitapivat。
關於 AQVESME™（mitapivat）
美國適應症
AQVESME 適用於治療成人α-或β-地中海貧血引起的貧血。
美國重要安全信息
盒裝警告：肝細胞損傷
AQVESME 可能導致嚴重的肝細胞損傷。在基線和接下來的 24 周內每 4 周測量肝臟實驗室檢查（ALT、AST、鹼性磷酸酶和總膽紅素及分級）。避免在肝硬化患者中使用 AQVESME。如果懷疑肝損傷，應停止使用 AQVESME。
由於肝細胞損傷的風險，AQVESME 僅通過名為 AQVESME REMS 的風險評估和緩解策略（REMS）下的限制程序提供。
警告和注意事項
肝細胞損傷
AQVESME 可能導致肝細胞損傷。在肝硬化患者中避免使用 AQVESME。在接受 AQVESME 治療的地中海貧血患者中，觀察到在首次接觸的前 6 個月內有肝損傷（有或沒有黃疸）。在開始 AQVESME 之前進行肝臟檢查（包括 ALT、AST、鹼性磷酸酶、總膽紅素及分級），然後在前 24 周每 4 周進行一次，之後根據臨牀需要進行檢查。如果觀察到肝臟檢查結果顯著升高或丙氨酸氨基轉移酶（ALT）超過正常上限的 5 倍，應中斷 AQVESME。如果懷疑藥物引起的肝損傷，應進行全面評估以排除其他肝損傷原因。如果懷疑 AQVESME 引起的肝細胞損傷，應停止使用 AQVESME。
早期肝損傷的症狀和體徵可能與地中海貧血相似。建議患者在接受 AQVESME 治療期間報告食慾減退、噁心、右上腹疼痛、嘔吐、鞏膜黃疸、黃疸或尿色變深等新出現或加重的症狀。
在雙盲期間，301 名接受 AQVESME 治療的地中海貧血患者中有 2 名（0.66%）出現了提示肝細胞損傷的不良反應。在從安慰劑轉為 AQVESME 的開放標籤擴展期間，另外 3 名患者出現了提示肝細胞損傷的不良反應。在這 5 名患者中，有 2 名出現了嚴重的肝損傷，需要住院治療，其中 1 名患者出現了黃疸（峯值膽紅素 32 mg/dL）。另一名患者出現了黃疸（峯值膽紅素 4 mg/dL），但不需要住院。這些反應的特徵是在治療的前 6 個月內出現，丙氨酸氨基轉移酶峯值升高超過正常上限的 5 倍（有或沒有黃疸）。所有患者停止了 AQVESME 的治療，這些反應在停止治療後有所改善。
AQVESME REMS
由於肝細胞損傷的風險，AQVESME 僅通過名為 AQVESME REMS 的 REMS 限制程序提供。
不良反應
在接受 AQVESME 治療的患者中，最常見的不良反應（≥5%）是頭痛和失眠。
藥物相互作用
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<li>強效 CYP3A 抑制劑和誘導劑：避免同時使用。</li>
<li>中等 CYP3A 抑制劑：避免同時使用。</li>
<li>中等 CYP3A 誘導劑：考慮使用非中等誘導劑的替代藥物。如果沒有替代藥物，請參閲完整的處方信息以獲取與中等 CYP3A 誘導劑的藥物相互作用的推薦劑量。</li>
<li>敏感 CYP3A 底物，包括激素避孕藥：避免與具有狹窄治療指數的底物同時使用。</li>
<li>CYP2B6、CYP2C 和 UGT1A1 底物：監測患者對具有狹窄治療指數的底物的療效。</li>
<li>P-gp 底物：監測患者對具有狹窄治療指數的底物的不良反應。</li>
</ul>
肝功能損害
避免在肝硬化患者（Child-Pugh A、B 或 C 級）中使用 AQVESME。
請參閲 AQVESME 的完整處方信息，包括黑框警告。
關於 PYRUKYND®（米塔匹伐）
美國適應症
PYRUKYND 是一種丙酮酸激酶激活劑，適用於治療成人丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性貧血。
美國重要安全信息
急性溶血： 在一項劑量範圍研究中，觀察到在突然中斷或停止 PYRUKYND 後出現急性溶血及隨後的貧血。避免突然停止 PYRUKYND。如果可能，逐漸減少 PYRUKYND 的劑量以停止治療。在停止治療時，監測患者是否出現急性溶血和貧血的跡象，包括黃疸、鞏膜黃染、尿色變深、頭暈、意識混亂、疲勞或呼吸急促。
另一種疾病中的肝細胞損傷： 在以高於推薦劑量治療 PK 缺乏患者的其他疾病患者中，觀察到肝損傷。這些事件的特徵是在治療的前 6 個月內出現，丙氨酸氨基轉移酶峯值升高超過正常上限（ULN）的 5 倍，伴隨或不伴隨黃疸。所有患者停止了米塔匹伐治療，這些事件在停止治療後有所改善。
在開始 PYRUKYND 之前進行肝功能檢查，並在前 6 個月內每月檢查一次，之後根據臨牀需要進行檢查。如果觀察到肝功能檢查顯著升高或丙氨酸氨基轉移酶超過正常上限（ULN）的 5 倍，則中斷 PYRUKYND。如果懷疑由於 PYRUKYND 引起的肝損傷，則停止 PYRUKYND。
不良反應： 在 PK 缺乏患者中，最常見的不良反應包括實驗室異常（≥10%），如雌酮降低（男性）、尿酸升高、背痛、雌二醇降低（男性）和關節痛。
藥物相互作用：
<ul>
<li>強效 CYP3A 抑制劑和誘導劑：避免同時使用。</li>
<li>中等 CYP3A 抑制劑：不要將 PYRUKYND 的劑量調整超過每日兩次 20 毫克。</li>
<li>中等 CYP3A 誘導劑：考慮使用非中等誘導劑的替代藥物。如果沒有替代藥物，請調整 PYRUKYND 的劑量。</li>
<li>敏感 CYP3A、CYP2B6、CYP2C 底物，包括激素避孕藥：避免與具有狹窄治療指數的底物同時使用。</li>
<li>UGT1A1 底物：避免與具有狹窄治療指數的底物同時使用。</li>
<li>P-gp 底物：避免與具有狹窄治療指數的底物同時使用。</li>
</ul>
肝功能損害： 避免在中度和重度肝功能損害患者中使用 PYRUKYND。
請參閲 PYRUKYND 的完整處方信息。
關於 Agios：通過連接推動罕見疾病的轉變™
在 Agios，我們的願景是重新定義罕見疾病治療的未來。通過連接，我們與社區建立信任的合作伙伴關係——合作開發和提供具有轉變生命潛力的創新藥物。我們以血液學為基礎，將生物學專業知識與現實世界的見解相結合，以推進一系列反映我們服務對象優先事項的罕見疾病藥物的不斷增長的管道。Agios 是一家商業階段的生物製藥公司，總部位於馬薩諸塞州劍橋市。要了解更多信息，請訪問 www.agios.com 並在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
關於前瞻性聲明的警示説明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括關於 Agios 產品潛在益處的內容，包括 AQVESME™，以及其戰略計劃和重點。諸如 “預期”、“期望”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“戰略”、“將”、“願景” 等詞語旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。這些聲明受到眾多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與 Agios 當前的期望和信念存在重大差異。例如，無法保證 Agios 正在開發的任何產品候選者能夠成功開始或完成必要的臨牀前和臨牀開發階段，或者 Agios 的任何產品候選者的開發能夠成功繼續。也無法保證 Agios 業務中的任何積極進展會導致股價上漲。管理層的期望，因此，本新聞稿中的任何前瞻性聲明也可能受到與其他多個重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：美國 FDA、EMA 或其他監管機構、臨牀試驗地點的研究審查委員會和出版審查機構所做決定的內容和時機；Agios 的臨牀試驗和臨牀前研究結果，包括對現有數據和來自正在進行和未來研究的新數據的後續分析；與疫情或其他公共衞生緊急情況對 Agios 的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性，包括其正在進行和計劃的研究活動、進行和計劃的臨牀試驗的能力、當前或未來藥物候選者的臨牀供應、當前或未來批准產品的商業供應，以及當前或未來批准產品的推出、營銷和銷售；Agios 獲得和維持必要監管批准的能力以及在其計劃的臨牀試驗中招募患者的能力；未計劃的現金需求和支出；競爭因素；Agios 獲得、維持和執行其正在開發的任何產品候選者的專利和其他知識產權保護的能力；Agios 建立和維持關鍵合作關係的能力；與其腫瘤業務銷售相關的任何特許權使用費支付或與其 AG-236 的許可相關的任何里程碑或特許權使用費支付的不確定性，以及任何此類支付的時機的不確定性；Agios 現金及現金等價物使用結果和有效性的不確定性；以及一般經濟和市場條件。這些風險及其他風險在 Agios 向證券交易委員會提交的公開文件中的 “風險因素” 標題下有更詳細的描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅在此日期有效，Agios 明確聲明不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律要求的情況除外。
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Agios制藥

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 Agios Pharmaceuticals 的 AQVESME™（mitapivat）用於治療成人的α或β地中海貧血。AQVESME 是 FDA 批准的唯一一種用於非輸血依賴性和輸血依賴性地中海貧血的藥物。該批准基於成功的第三階段臨牀試驗。AQVESME 將在 2026 年 1 月底在美國上市，屆時將實施一項風險評估和緩解策略（REMS）計劃，以降低肝損傷風險。Agios 將在 12 月 24 日舉行投資者電話會議，討論該批准

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